生物技術(shù)初創(chuàng )公司（Biotech Startups）是指那些專(zhuān)注于生物技術(shù)的新成立公司。這些初創(chuàng )公司涉足醫療保健、農業(yè)、環(huán)境科學(xué)等眾多領(lǐng)域。生物技術(shù)初創(chuàng )公司的重要特征，表現在企業(yè)家精神和將科學(xué)發(fā)現轉化為實(shí)際應用的動(dòng)力，包括：

       ◆ 創(chuàng )新：生物技術(shù)初創(chuàng )公司通常是建立在前沿的科學(xué)技術(shù)之上的。

       ◆ 聚焦科學(xué)：這些初創(chuàng )公司通常擁有強大的科學(xué)基礎，其創(chuàng )始人、研究人員和專(zhuān)家在生物學(xué)、遺傳學(xué)、分子生物學(xué)或相關(guān)領(lǐng)域擁有專(zhuān)業(yè)知識。

       ◆ 多元化行業(yè)：生物技術(shù)初創(chuàng )公司的業(yè)務(wù)領(lǐng)域廣泛，包括制藥、生物制藥、醫療器械、農業(yè)生物技術(shù)、環(huán)境生物技術(shù)和生物信息學(xué)等。

       ◆ 研發(fā)密集：研發(fā)活動(dòng)是生物技術(shù)初創(chuàng )企業(yè)的核心。他們在實(shí)驗室研究和產(chǎn)品開(kāi)發(fā)方面投入巨資。

       ◆ 風(fēng)險和不確定性：由于開(kāi)發(fā)時(shí)間長(cháng)、監管障礙以及使用復雜生物系統的挑戰，生物技術(shù)初創(chuàng )公司經(jīng)常面臨高水平的風(fēng)險和不確定性，朝生暮死的情況不在少數。

       ◆ 資金：初創(chuàng )公司通常依賴(lài)多種資金來(lái)源，包括風(fēng)險投資、天使投資者、政府撥款以及與大公司或研究機構的合作。

       ◆ 合作：許多生物技術(shù)初創(chuàng )公司與學(xué)術(shù)機構、研究組織和行業(yè)合作伙伴合作，以此獲得專(zhuān)業(yè)知識、資源和研究機會(huì )。

       ◆ 市場(chǎng)潛力：許多初創(chuàng )公司將生存方向定位于未滿(mǎn)足需求的醫療領(lǐng)域、改進(jìn)現有解決方案或引入革命性技術(shù)，以此來(lái)挖掘重要的市場(chǎng)機會(huì )。

       ◆ 增長(cháng)潛力：成功的生物技術(shù)初創(chuàng )公司可以經(jīng)歷快速增長(cháng)，并最終可能上市、被大公司收購或壯大為各自領(lǐng)域的領(lǐng)導者。

       生物技術(shù)初創(chuàng )公司在推動(dòng)生物技術(shù)領(lǐng)域發(fā)展和推動(dòng)各個(gè)領(lǐng)域的創(chuàng )新方面發(fā)揮著(zhù)至關(guān)重要的作用，體現在以下領(lǐng)域：

       ◆ 藥物開(kāi)發(fā)：許多生物技術(shù)初創(chuàng )公司專(zhuān)注于新藥和療法的開(kāi)發(fā)。他們研究潛在的候選藥物，進(jìn)行臨床前和臨床試驗。

       ◆ 生物醫學(xué)工程：一些生物技術(shù)初創(chuàng )公司專(zhuān)注于生物醫學(xué)工程，制造醫療設備、診斷工具和設備，以改善患者護理和醫療結果。

       ◆ 基因組和精準醫學(xué)：生物技術(shù)初創(chuàng )公司經(jīng)常利用基因組學(xué)的進(jìn)步來(lái)開(kāi)發(fā)個(gè)性化醫療解決方案。他們分析遺傳數據，為個(gè)體患者量身定制治療方法，提高治療效果，并最大限度地減少副作用。

       ◆ 農業(yè)生物技術(shù)：農業(yè)領(lǐng)域的生物技術(shù)初創(chuàng )公司致力于提高作物產(chǎn)量、開(kāi)發(fā)轉基因生物以及創(chuàng )造可持續農業(yè)實(shí)踐，以應對全球糧食安全挑戰。

       ◆ 生物信息學(xué)和數據分析：許多生物技術(shù)初創(chuàng )公司專(zhuān)注于生物信息學(xué)和數據分析。他們使用計算工具來(lái)分析生物數據，例如在基因組學(xué)和蛋白質(zhì)組學(xué)等領(lǐng)域。

       ◆ 環(huán)境生物技術(shù)：一些生物技術(shù)初創(chuàng )公司專(zhuān)注于環(huán)境應用，例如生物修復、廢物管理和可持續生物燃料的開(kāi)發(fā)。他們尋求通過(guò)生物解決方案，應對當前嚴峻的環(huán)境挑戰。

       ◆ 生物制造和工藝優(yōu)化：參與生物制造的生物技術(shù)初創(chuàng )公司定位于改進(jìn)生物制藥、酶和其他生物制品的生產(chǎn)工藝，致力于優(yōu)化發(fā)酵和生物加工技術(shù)。

       ◆ Endpoints對于2023年生物技術(shù)初創(chuàng )公司的表現進(jìn)行了評估，選擇出11家在新技術(shù)開(kāi)發(fā)方面表現最為搶眼的公司，覆蓋基因編輯、藥物精準遞送、表觀(guān)遺傳學(xué)編輯、人工智能（AI）藥物發(fā)現、細胞療法、基因測序等多個(gè)方向。

       1. Aera Therapeutics

       ◆ CEO: Akin Akinc

       ◆ 籌集資金：1.93億美元

       ◆ 總部：美國Cambridge

       ◆ 投資者：ARCH Venture Partners、GV 和 Lux Capital

       建立在CRISPR技術(shù)之上的初創(chuàng )公司Aera Therapeutics從 ARCH Venture Partners、GV 和 Lux Capital 獲得了 1.93 億美元的投資，從隱介藏形到脫穎而出。

       方興未艾的基因藥物需要精確地輸送到細胞中，目前的遞送方法包括病毒載體、脂質(zhì)納米粒子（LNP）、外泌體、GalNAc 綴合物等。然而這些遞送方法中的每一種都具有其固有的局限性，例如安全性、免疫原性、有效負載限制等，這些問(wèn)題阻礙了它們廣泛的治療應用。Aera 專(zhuān)有的蛋白質(zhì)納米顆粒 (PNP，protein nanoparticle) 遞送平臺，建立在內源性人類(lèi)蛋白質(zhì)的基礎上，利用逆轉錄因子的人類(lèi)蛋白質(zhì)，這些逆轉錄因子可自組裝形成衣殼樣結構，可包裝和轉移核酸藥物，助力挖掘各種遺傳醫學(xué)模式的潛力。

       2. ArsenalBio

       ◆ CEO: Ken Drazan

       ◆ 籌集資金：4.06億美元

       ◆ 總部：美國南舊金山

       ◆ 投資者：SoftBank Vision Fund 2, Bristol Myers Squibb, Byers Capital, Emerson Collective Investments, Green Sands, Hitachi Ventures, Sixth Street, Parker Institute for Cancer Immuntherapy, Westlake Village BioPartners、加州大學(xué)、舊金山基金會(huì )投資公司、Euclidean Capital, Waycross Ventures 和 Kleiner Perkins

       ArsenalBio致力于開(kāi)發(fā)合成生物學(xué)工具，對患者自身的T細胞進(jìn)行基因編程，從而實(shí)現根除實(shí)體瘤的宏大目標。例如他們開(kāi)發(fā)的CITE （通過(guò)電穿孔進(jìn)行 CRISPR 整合），就是基于 CRISPR 的高度特異性合成生物學(xué)技術(shù)，通過(guò)對 11 號染色體進(jìn)行單一遺傳修飾，將其嵌入到 T 細胞中。CITE 最大限度地降低了病毒工程方法固有的插入突變風(fēng)險，最大限度地提高了可插入 T 細胞基因組的潛在有效負載。

       3. Chroma Medicine

       ◆ CEO: Catherine Stehman-Breen

       ◆ 籌集資金：2.57億美元

       ◆ 總部：美國波士頓

       ◆ 投資者：GV, ARCH Venture Partners, DCVC Bio, Mubadala Capital, Sixth Street, Atlas Venture, Newpath Partners和Cormorant Asset Management。

       Chroma致力于推進(jìn)一類(lèi)新型基因組藥物：表觀(guān)遺傳編輯器。這項技術(shù)利用細胞的先天機制來(lái)控制基因表達，從而影響細胞功能和特性。表觀(guān)遺傳編輯器在生物醫學(xué)研究和生物技術(shù)領(lǐng)域中具有重要作用，有助于深入了解基因調控機制，開(kāi)發(fā)新的治療方法。這項新技術(shù)為新療法的實(shí)施創(chuàng )造了可能性，包括目前無(wú)法到達的基因組區域，為患有嚴重疾病的患者帶來(lái)了徹底治愈的希望。

       4. Enveda Biosciences

       ◆ CEO: Viswa Colluru

       ◆ 籌集資金：1.75億美元

       ◆ 總部：美國科羅 拉 多州Boulder

       ◆ 投資者：Lux Capital, Lux, Kinnevik, KKR, FPV, True Ventures, Wireframe, Two Sigma Ventures, Hummingbird VC, Catalio Capital, Lifeforce Capital, Recursion

       Enveda Biosciences師法自然，從自然化合物中謀求新藥開(kāi)發(fā)；尋求新模態(tài)的開(kāi)發(fā)，包括可以降解蛋白質(zhì)或穩定蛋白質(zhì)的化學(xué)物質(zhì)，開(kāi)發(fā)針對不可成藥的蛋白質(zhì)受體的藥物，以及可以共價(jià)抑制特定蛋白質(zhì)的化學(xué)物質(zhì)；建立快速發(fā)現新疾病靶點(diǎn)的技術(shù)，將這些配體分子開(kāi)發(fā)為新藥。

       5. Immuneel Therapeutics

       ◆ COO: Arun Anand

       ◆ 籌集資金：2600萬(wàn)美元

       ◆ 總部：印度班加羅爾

       ◆ 投資者：F-Prime Capital, Eight Road Ventures和Khosla Ventures

       Immuneel致力于細胞與基因療法，利用細胞和基因療法糾正遺傳缺陷，或者通過(guò)基因工程修改健康的免疫細胞，以消滅癌細胞。在美國，CAR-T 療法的費用高達 37.5萬(wàn)美元以上。而Immuneel的目標是在三到五年內將CAR-T 療法價(jià)格降至美國的十分之一。Immuneel 目前已在印度完成了第一個(gè) II 期 CAR-T 研究，去年 12 月提供的數據顯示，晚期白血病和淋巴瘤患者的總體緩解率為 77%。

       6. Isomorphic Labs

       ◆ CEO: Demis Hassabis

       ◆ 籌集資金：未透露

       ◆ 總部：英國倫敦

       ◆ 投資者：未透露

       Isomorphic致力于研究蛋白質(zhì)-蛋白質(zhì)和蛋白質(zhì)-小分子相互作用的機理，在這個(gè)過(guò)程中大量使用AI來(lái)推動(dòng)研究。Isomorphic 也對化學(xué)領(lǐng)域非常重視，包括了解化合物的結構、它們如何與受體結合，以及預測藥代動(dòng)力學(xué)特性。AI同樣在其中發(fā)揮著(zhù)重要的作用。

       Isomorphic的目標是構建這些生物學(xué)和化學(xué)的人工智能系統，將它們整合在一起，對藥物開(kāi)發(fā)產(chǎn)生革命性的推動(dòng)作用。短期內，Isomorphic 的重點(diǎn)是小分子藥物開(kāi)發(fā)，建立自己的管線(xiàn)，希望在三到五年內將多種藥物投入臨床，并建立一個(gè)藥物快速開(kāi)發(fā)甄別的平臺。

       7. Maze Therapeutics

       ◆ CEO: Jason Coloma

       ◆ 籌集資金：4.81億美元

       ◆ 總部：美國南舊金山

       ◆ 投資者：Sanofi, Third Rock Ventures, ARCH Venture Partners, Matrix Capital Management, a16z Bio+Health, GV, General Catalyst, Casdin Capital, Woodline Partners, City Hill Ventures, Foresite Capital, Heartland Healthcare Capital和Driehaus Capital Management等

       慢性腎病是一個(gè)醫療需求未得到滿(mǎn)足的領(lǐng)域，而且這是一個(gè)價(jià)值數十億美元的市場(chǎng)。Maze專(zhuān)注于慢性腎病的基因治療。他們的 Compass Platform?平臺有助了解突變功能化的關(guān)鍵步驟，并將其整合到藥物開(kāi)發(fā)的每個(gè)階段，這個(gè)領(lǐng)域的進(jìn)步有望推進(jìn)一系列新型精準藥物的研發(fā)。

       8. Orbital Therapeutics

       ◆ CEO: Giuseppe Ciaramella

       ◆ 籌集資金：3.2億美元

       ◆ 總部：美國Cambridge

       ◆ 投資者：ARCH Venture Partners, a16z Bio + Health, Newpath Partners, Abu Dhabi Growth Fund (ADG), Redmile Group, Exor N.V., Invus, Moore Strategic Ventures, iGlobe Platinum Fund Group, Casdin Capital, Agent Capital, Alexandria Venture Investments, Rellim Capital Management, Heritage Medical Systems

       Orbital Therapeutics 致力于開(kāi)發(fā)RNA 藥物，以全新方式針對人類(lèi)的疾病。他們正在構建一個(gè)集 RNA 技術(shù)、遞送方法、數據科學(xué)和自動(dòng)化于一體的始創(chuàng )平臺，以開(kāi)發(fā)廣泛的藥物組合，專(zhuān)注于疫苗、免疫調節和蛋白質(zhì)替代領(lǐng)域。

       9. ReNAgade Therapeutics

       ◆ CEO: Peter Smith

       ◆ 籌集資金：3億美元

       ◆ 總部：美國Cambridge

       ◆ 投資者：MPM BioImpact和F2 Ventures

       ReNAgade專(zhuān)注于使用傳遞、編碼、編輯、插入技術(shù)來(lái)克服 RNA 藥物的局限性，擴大RNA藥物對抗疾病的應用前景。

       10. Seismic Therapeutic

       ◆ CEO: Jo Viney

       ◆ 籌集資金：1.01億美元

       ◆ 總部：美國Cambridge

       ◆ 投資者：Lightspeed Venture Partners, Polaris Partners, GV, Boxer Capital和Samsara BioCapital

       Seismic 開(kāi)發(fā)了IMPACT 平臺，通過(guò)將機器學(xué)習與結構生物學(xué)、蛋白質(zhì)工程和轉化免疫學(xué)相結合，實(shí)現并行多屬性?xún)?yōu)化，加速新型生物制劑的生成。IMPACT 平臺開(kāi)辟了新的蛋白質(zhì)序列空間，允許同時(shí)優(yōu)化多種藥物特性，包括免疫原性，減少設計和測試周期的持續時(shí)間。利用這種方法，他們開(kāi)發(fā)了新型泛 IgG 蛋白酶。Seismic還利用 IMPACT 平臺開(kāi)發(fā)了DcB (Dual-cell Bidirectional) 抗體，這些抗體同時(shí)參與多種免疫細胞類(lèi)型中的多種抑制途徑，調節免疫細胞突觸的雙側。

       11. Ultima Genomics

       ◆ CEO: Gilad Almogy

       ◆ 籌集資金：6億美元

       ◆ 總部：美國Fremont

       ◆ 投資者：General Atlantic, Andreessen Horowitz, D1 Capital, Khosla Ventures, Lightspeed, Marius Nacht, aMoon, Playground Global和Founders Fund

       Illumina 是 DNA 讀取領(lǐng)域的領(lǐng)袖，它在將基因組測序價(jià)格從 100 萬(wàn)美元以上降至 1000 美元以下發(fā)揮了重要作用，現在他們將目標定位于100 美元。但Ultima的出現令他們感到了壓力。Ultima已經(jīng)以100美元的費用招收了數家客戶(hù)。

       實(shí)現 100 美元基因組測序的一個(gè)關(guān)鍵挑戰是技術(shù)，但Illumina 的測序儀使用的是價(jià)格昂貴的流通池，而且使用后拋棄。但Ultima使用廉價(jià)的硅晶圓而不是昂貴的流通池。Ultima 公開(kāi)亮相幾個(gè)月后，Illumina 宣布其最新機器 NovaSeq X 將把每個(gè)基因組的測序成本降低至 200 美元，但這仍然是 Ultima價(jià)格的兩倍。

       Ultima專(zhuān)注于世界上最大的測序用戶(hù)，其愿景是實(shí)現更便宜的測序的推廣，這樣可以更早地發(fā)現疾病，并為越來(lái)越多的患者定制治療方案。