一款FIC藥物想要成功獲批上市究竟有多難？Delcath公司的經(jīng)歷便是FIC產(chǎn)品艱難前進(jìn)之路的一個(gè)縮影。
早在2013年，Delcath的FIC產(chǎn)品HEPZATO KIT就向FDA提出了上市申請，遺憾的是，因為臨床數據不足，遭到了FDA的拒絕。
與大多數被拒絕的藥企不同的是，Delcath沒(méi)有放棄這款藥物，反而繼續展開(kāi)了長(cháng)達十年臨床試驗。好在，功夫不負有心人，在補齊臨床數據之后，Delcath終于跨越了失敗的泥沼。
但在創(chuàng )新藥的研發(fā)過(guò)程中，HEPZATO KIT的故事只是個(gè)例。更多的FIC藥物，在巨大的不確定性，和漫長(cháng)的時(shí)間成本面前，很難繼續堅持下去。
這也是FIC產(chǎn)品研發(fā)中最為殘酷的一面。
被拒絕的FIC療法
將時(shí)間拉回到十年前。2013年2月，Delcath向FDA遞交了 HEPZATO KIT（美法侖melphalan/肝 臟給藥系統）的上市申請。
HEPZATO KIT是一種復方產(chǎn)品，通過(guò)Delcath的新型設備給藥系統--肝 臟給藥系統（HDS），將HEPZATO（美法侖）這種化療藥物直接給藥到肝 臟，從而提高藥物在靶組織中的暴露率，同時(shí)限制全身毒 性，最大限度減少副作用。
彼時(shí)，不少人都對這一療法的未來(lái)充滿(mǎn)信心。因為在臨床試驗中，HEPZATO KIT的表現頗具看點(diǎn)，能將肝癌患者的平均無(wú)進(jìn)展生存率延長(cháng)到七個(gè)月。
華爾街分析師們的預測更為樂(lè )觀(guān)，預計這款產(chǎn)品在美國獲批上市后，每年的銷(xiāo)售額將達到7.45億美元。
盡管早在一年前，這款產(chǎn)品已經(jīng)在歐盟獲批上市，但令所有人沒(méi)想到的是，HEPZATO KIT在FDA這里卻吃了癟。
2013年2月，在FDA咨詢(xún)委員會(huì )召開(kāi)的會(huì )議中，FDA的一個(gè)顧問(wèn)小組對HEPZATO KIT的安全性問(wèn)題提出了嚴重質(zhì)疑，指出大約7%的患者死于肝功能衰竭和胃腸道出血等不良事件，并建議FDA拒絕該藥物設備組合。
鑒于可能存在的安全性問(wèn)題，2013年9月，FDA拒絕了HEPZATO KIT療法的上市申請。同時(shí)，FDA表示，Delcath有必要進(jìn)行更多試驗，并且在試驗中根據總體生存率證明這一療法安全有效，對患者的好處大于風(fēng)險。
對于大部分投資者而言，這幾乎意味著(zhù)，HEPZATO KIT療法被判了死刑。Delcath的股價(jià)也從最高時(shí)的200多美元不斷跌落，最低時(shí)Delcath股價(jià)僅剩0.36美元，近乎歸零。
一場(chǎng)長(cháng)達十年的長(cháng)征
這樣的故事情節是不是有些熟悉？
過(guò)去一段時(shí)間里，不少上市失敗的藥物，都曾被FDA要求進(jìn)行額外的臨床試驗。不過(guò)，大多數情況下，面對FDA的要求，大部分藥企都會(huì )知難而退。畢竟，一個(gè)額外的臨床試驗可能需要多花數年時(shí)間、數億資金。
但Delcath卻是一個(gè)例外，在HEPZATO KIT療法療法被拒絕后，Delcath不僅沒(méi)有放棄，反而按照FDA的要求開(kāi)啟了近十年的臨床試驗。
2021年12月，Delcath開(kāi)展的名為FOCUS 的單臂三期臨床研究達到臨床終點(diǎn)。
在招募的91名患者中，HEPZATO KIT療法的總體緩解率為36.3%，其中包括7名完全緩解者和26名部分緩解者，治療反應持續時(shí)間中位數為14個(gè)月。
憑借這一臨床數據，2023年2月，Delcath重新提交了HEPZATO KIT療法的上市申請，這次成功獲得了FDA的認可。
8月16日，Delcath表示FDA批準HEPZATO KIT作為肝 臟定向治療藥物，用于治療某些患有不可切除肝轉移的轉移性葡萄膜黑色素瘤 (mUM) 成年患者。這一批準也使得HEPZATO KIT成為唯一可以治療整個(gè)肝 臟的肝 臟定向療法。
至此，用了十年時(shí)間，Delcath終于完成了HEPZATO KIT的審批上市之路。在消息公布當日，Delcath股價(jià)大漲81%。
雖然，經(jīng)過(guò)一波大漲后Delcath的市值仍然不及巔峰時(shí)期市值的零頭，但無(wú)論怎么說(shuō)，Delcath總算走出了失敗的泥潭。
回顧HEPZATO KIT的十年艱難上市路，我們也能深切感受到，創(chuàng )新藥研發(fā)不易，FIC產(chǎn)品的研發(fā)更是充滿(mǎn)了艱難險阻。所以，一旦藥企選擇了FIC這條路，就要做好“坐得十年冷板凳”的準備。
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