基因治療，也稱(chēng)“治本”療法，具有一次性治愈疾病的潛力，已在全球范圍內掀起研發(fā)熱潮；腺相關(guān)病毒（AAV）載體是該領(lǐng)域發(fā)展勢頭最猛的賽道之一。
AAV是一種小型無(wú)包膜細胞病毒，載體的轉基因效率較高，不受靶細胞是否分裂的限制，在遞送系統中有無(wú)致病性、高效持續表達、易于操作以及免疫原性低等多個(gè)優(yōu)勢，被視為最有前途的基因治療載體，目前超70%基因遞送藥物采用AAV載體遞送。
尤其在罕見(jiàn)病領(lǐng)域，AAV基因療法已成為最重要的治療方式之一。
臨床前數據優(yōu)秀，
中美同步開(kāi)發(fā)HG004
近日，輝大（上海）生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“輝大基因”）自主研發(fā)的新型眼科基因治療藥物HG004斬獲美國FDA的兒科罕見(jiàn)病資格認定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治療由RPE65突變引起的遺傳性視網(wǎng)膜疾病。
RPE65基因是遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養不良的致病基因之一，其相關(guān)視網(wǎng)膜病變通常發(fā)病于出生至5歲之間，可能引起嚴重的早期視力喪失，甚至造成語(yǔ)言、社交和行為等其他功能的發(fā)育延遲。
HG004注射液利用重組腺相關(guān)病毒載體將功能性人類(lèi)RPE65基因遞送到視網(wǎng)膜，以恢復、治療和預防患有RPE65突變相關(guān)IRD的兒童和成人失明。此外，相關(guān)研究顯示，與現有藥物相比，HG004有望減少載體總劑量，從而降低AAV載體相關(guān)免疫原性或眼部不良事件的風(fēng)險。
今年1月，HG004獲得美國FDA的IND許可并在3月獲得其孤兒藥資格（ODD）認定；在我國，HG004于今年4月獲得CDE的IND批準。
7款上市，
國內超20款獲批IND
目前，全球范圍內已有7款基于A(yíng)AV療法藥物獲批上市，其中Luxturna用于RPE65基因突變導致視力喪失但保留有足夠數量的存活視網(wǎng)膜細胞的遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養不良的兒童和成人患者的治療。
資料來(lái)源：藥智數據企業(yè)版——全球藥物分析系統
LUXTURNA是全球首 款上市的針對遺傳性眼病的基因療法產(chǎn)品，從臨床前到最終上市耗時(shí)將近20年。其上市后定價(jià)更是不菲，在美售價(jià)約為850,000美元（雙眼），是世界上最貴的眼藥之一。在我國，盡管LUXTURNA尚無(wú)過(guò)多研發(fā)進(jìn)展，但也曾被列入2018年頒布的臨床急需的進(jìn)口藥物名單。
據輝大基因報道，研究顯示在恢復Rpe65-/-小鼠的視網(wǎng)膜功能方面，HG004比AAV2-hRPE65 (LUXTURNA類(lèi)似)更有優(yōu)勢。
此外，我國已有20余款AAV基因治療藥物申報IND獲批，涉及企業(yè)包括康弘藥業(yè)、諾華、信致醫藥、舒泰神、錦籃基因……其中，濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）等眼病為熱門(mén)開(kāi)發(fā)領(lǐng)域。
小 結
根據再生醫學(xué)聯(lián)盟（ARM）數據顯示，2021年全球基因和細胞治療行業(yè)的投資總額達到230億美元，其中約一半資金流入專(zhuān)門(mén)開(kāi)發(fā)基因療法的開(kāi)發(fā)商。作為該領(lǐng)域最熱門(mén)的細分賽道，未來(lái)AVV基因療法藥物的市場(chǎng)份額有望進(jìn)一步擴大。
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