近日，位于瑞士的創(chuàng )新型公司AC Immune發(fā)布公告稱(chēng)，在研的治療阿爾茨海默?。ˋD）的Aβ疫苗ACI-24.060獲得美國FDA突破性療法資格認定。
消息一出，公司股價(jià)當日大漲71.72%。
阿爾茨海默癥疫苗，又再一次站在鎂光燈之下。
圖1 AC Immune公司官宣
圖片來(lái)源：AC Immune公司官網(wǎng)
全球AD領(lǐng)域布局TOP 10，
AC Immune在研管線(xiàn)解讀
AC Immune成立于2003年，是一家在納斯達克上市的瑞士臨床階段生物制藥公司，致力于研發(fā)治療AD等神經(jīng)退行性疾病的治療藥物和診斷試劑。
針對以阿爾茨海默癥為代表的多種神經(jīng)退行性疾病，AC Immune開(kāi)發(fā)了小分子藥物、單抗藥物、疫苗和τ蛋白PET示蹤劑和疫苗，目前在研管線(xiàn)18項，已進(jìn)入臨床的有11項。
在研管線(xiàn)中，進(jìn)展最快的AD藥物是τ蛋白示蹤劑PI-2620，目前已進(jìn)入III期臨床研究階段。
AC Immune是全球在A(yíng)D領(lǐng)域耕耘最多的top10公司之一，并于與羅氏、禮來(lái)、強生等制藥巨頭達成了合作關(guān)系。
圖2 AC Immune公司已進(jìn)入臨床研究階段的管線(xiàn)圖
圖片來(lái)源：AC Immune公司官網(wǎng)
圖3 AC Immune公司處于臨床前研究階段的管線(xiàn)圖
圖片來(lái)源：AC Immune公司官網(wǎng)
近日獲得FDA突破性療法認定的Aβ疫苗ACI-24.060，是基于公司SupraAntigen平臺開(kāi)發(fā)的阿爾茨海默癥疫苗，它可以驅動(dòng)淀粉樣蛋白沉積和AD疾病進(jìn)展的Aβ產(chǎn)生抗體反應，具有抑制Aβ形成的潛力，以達到延緩或預防AD進(jìn)展的治療效果。
今年2月，AC Immune公司公布了ACI-24.060用于治療AD的Ib/II期A(yíng)BATE研究的中期結果，顯示ACI-24.060在最初的低劑量隊列中表現出良好的耐受性，未發(fā)現安全問(wèn)題。同時(shí)，低劑量ACI-24.060在接種后的第六周就顯示出了抗Aβ抗體反應。
ABATE是一項雙盲、隨機和安慰劑對照研究，旨在評估ACI-24.060的安全性、耐受性、藥效學(xué)特征和免疫原性。
這項試驗分為兩部分:第一部分包括早期A(yíng)D惠者或因AD導致的輕度認知障礙患者，第二部分將招募唐氏綜合征患者，他們患AD的風(fēng)險較高。
基于上述積極結果，接種高劑量ACI-24.060的AD患者隊列已經(jīng)啟動(dòng)。
與此同時(shí)，ABATE研究的DS隊列也已招募了患阿爾茨海默病風(fēng)險較高的唐氏綜合征（DS）患者。
這也標志著(zhù)首次研究針對唐氏綜合癥患者的抗Aβ疫苗的出現。
在研管線(xiàn)20項，
阿爾茨海默癥疫苗盤(pán)點(diǎn)
阿爾茨海默病素來(lái)有“研發(fā)黑洞”之說(shuō)，一直是研發(fā)企業(yè)的“碎鈔機”，不少大廠(chǎng)都鎩羽而歸。
但是根據2022年世界阿爾茨海默病報告，目前全球有5500多萬(wàn)人被診斷患有AD，市場(chǎng)規模超過(guò)230億美元。預計到2050年，這一數字可能會(huì )超過(guò)1.3億。
該報告還強調了早期發(fā)現和診斷AD的重要性。據估計，全球有多達75%的癡呆患者未被診斷，對應著(zhù)，疫苗的研發(fā)重要性就進(jìn)一步凸顯，這一塊潛力蛋糕測算至少近1000億美元。
據藥智數據顯示，目前全球范圍內針對阿爾茨海默病的疫苗研發(fā)管線(xiàn)有20項，目前僅有GemVax&Kael Co Ltd研發(fā)的特托莫肽（tertomotide）獲批上市。
此外，處于臨床研究III期的有1項，是諾華制藥的CAD-106；處于臨床II期的有8項，處于臨床I期的有6項，暫時(shí)未有在國內開(kāi)展臨床研究。
在疫苗領(lǐng)域，管線(xiàn)布局最多的公司是AC Immune公司，共有4項，分別為與楊森制藥合作的ACI-35.030、JACI-35.054和ACI-35，以及前述獲得突破性療法認定的ACI-24.060。
表1 全球阿爾茨海默病疫苗研發(fā)進(jìn)展
數據來(lái)源：藥智數據
此外，在阿爾茨海默癥上折戟沉沙的案例數不勝數，其能成功研發(fā)可謂“九死一生”。
因此，獲得特殊通道認可，一定程度上是“希望的曙光”。
根據藥智數據，目前在全球范圍內針對阿爾茨海默癥的709項管線(xiàn)中，獲得特殊審評通道的藥物有24項，其中獲得優(yōu)先評審的有14項，獲得突破性療法的有10項。
在這24項中，僅有ACI-24.060是疫苗類(lèi)獲得突破性療法認定，這也就解釋了公司股價(jià)大漲71.72%的原因。
表2 全球阿爾茨海默癥特殊評審通道盤(pán)點(diǎn)
數據來(lái)源：藥智數據
未來(lái)布局展望
新藥屢敗屢戰，面臨著(zhù)這個(gè)深度未知的領(lǐng)域，企業(yè)怎么樣才能找到下一個(gè)金礦？可以從以下幾個(gè)方面入手：
• 早期診斷和預防：可以致力于開(kāi)發(fā)更準確的早期診斷方法，以便能夠盡早干預和治療阿爾茨海默病。此外，預防性措施也是一個(gè)重要的研究領(lǐng)域，包括生活方式改變、藥物干預等，其中疫苗就是很關(guān)鍵的一個(gè)路徑，而且目前在研管線(xiàn)不算多，還處于一片藍海市場(chǎng)。
•? 理解病因和病理機制：努力深入了解阿爾茨海默病的病因和病理機制，這有助于揭示疾病的發(fā)展過(guò)程，并為新藥物或新疫苗的研發(fā)提供目標。
•? 綜合治療方法：除了藥物治療外，綜合治療方法也被廣泛研究，這包括認知訓練、心理支持、康復治療等，旨在提高患者的生活質(zhì)量和功能能力。
阿爾茨海默病這個(gè)“黑洞”，目前還沒(méi)有找到完全治愈該疾病的方法。誰(shuí)能夠找到突破口，誰(shuí)就能挖掘出第一桶“金”。
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