2023年4月27日，施能康公司（Synerk）宣布旗下在研的首 款小干擾RNA （siRNA）產(chǎn)品Ⅰ期臨床試驗已順利完成首例受試者入組給藥。根據公開(kāi)數據，這是國內首 款進(jìn)入受試者臨床給藥治療階段的針對某特定靶點(diǎn)的siRNA候選藥物，施能康公司具有完整的自主知識產(chǎn)權。
該款siRNA候選藥基于施能康已申請專(zhuān)利的GalNAc肝靶向遞送平臺技術(shù)開(kāi)發(fā)而來(lái)，能夠安全、高效地將siRNA遞送到肝細胞中，利用RNA干擾的自然過(guò)程，直接在mRNA層面干預肝 臟靶點(diǎn)蛋白合成，從而達到治療目的。相較于早先開(kāi)發(fā)的siRNA藥物，該款siRNA候選藥在保持了優(yōu)異活性和良好安全性的同時(shí)，在體內也更加穩定。
本項Ⅰ期、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究旨在評估受試者注射該藥物的安全性和耐受性，同時(shí)也對藥代動(dòng)力學(xué)和初步藥效進(jìn)行探索。施能康CEO蘭濤博士表示，目前以siRNA藥物為代表的新型核酸療法具備巨大的市場(chǎng)空間，行業(yè)參與者眾多，但大部分仍然集中在臨床前階段。"本次研究順利實(shí)現首次受試者安全給藥，代表著(zhù)這款siRNA新藥已率先進(jìn)入人體實(shí)驗階段，是施能康在探索siRNA治療道路上的一個(gè)重要里程碑。"
這一里程碑事件的完成得益于施能康團隊在核酸治療領(lǐng)域數十年的技術(shù)積累和卓越的執行能力。"目前來(lái)說(shuō)，施能康團隊可能是國內唯一擁有完整siRNA成藥上市經(jīng)驗的團隊，在siRNA設計、合成和篩選、CMC、臨床前研究和臨床試驗等方面都具有第一手經(jīng)驗。我們將把這款siRNA產(chǎn)品作為一個(gè)突破口，為后續開(kāi)發(fā)其他疾病靶點(diǎn)的創(chuàng )新療法奠定基礎。"施能康CEO蘭濤博士表示，"施能康在研的多個(gè)siRNA靶向藥物，覆蓋了心血管/代謝疾病、肝病、傳染性疾病、補體、凝血相關(guān)疾病和CNS疾病。公司具備特有的靶向肝 臟和肝外器官的創(chuàng )新性遞送技術(shù)平臺，目前我們正在積極推進(jìn)多個(gè)臨床前研發(fā)項目，預計未來(lái)會(huì )有更多突破性小核酸藥物進(jìn)入臨床階段。"
施能康聯(lián)合創(chuàng )始人、科研負責人蔣偉文博士表示，"基于數十年核酸制藥經(jīng)驗和大量體內體外實(shí)驗篩選，施能康團隊精心設計了這款siRNA候選藥，并已在全球范圍內申請了專(zhuān)利。在動(dòng)物模型實(shí)驗中，這款候選藥的藥效包括生物標志物的變化指標和持續時(shí)間都達到了國際先進(jìn)水平。在臨床前試驗中，也體現了相較其它已上市siRNA藥物類(lèi)似或更好的安全性。"
"與小分子和抗體類(lèi)藥物相比，siRNA藥物的藥效持續時(shí)間更長(cháng)，給藥頻率更低，可以顯著(zhù)提高患者的服藥依從性。"施能康臨床研發(fā)負責人邢剛博士表示，"本項Ⅰ期臨床試驗，將為我們提供充足的安全性、耐受性及PK/PD數據，用以支持未來(lái)的中晚期臨床試驗。我們將以最快的速度推進(jìn)臨床試驗，爭取早日為病人提供新的治療手段。"
關(guān)于施能康
施能康是一家專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)RNA靶向療法的生物制藥公司，由具有RNA療法領(lǐng)域豐富經(jīng)驗的行業(yè)專(zhuān)家創(chuàng )立，在美國波士頓、中國蘇州和北京設有辦公室。施能康旨在打造世界一流的RNA靶向治療公司，治療通過(guò)常規療法難以治愈的疾病。
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