2023年2月28日是第16個(gè)國際罕見(jiàn)病日，國家藥監局藥品審評中心與中國食品藥品國際交流中心共同組織召開(kāi)了“以患者為核心的罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)”研究課題調研會(huì )。
為貫徹落實(shí)黨的二十大精 神，推進(jìn)健康中國建設，按照國家藥監局黨組關(guān)于加快推動(dòng)罕見(jiàn)病用藥的工作部署，藥審中心采取了一系列扎實(shí)有效舉措，推動(dòng)罕見(jiàn)病用藥審評工作取得積極成效。一是積極落實(shí)國家藥監局黨組部署，對納入臨床急需境外新藥名單中的罕見(jiàn)病藥物加快審評；二是加大對罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的鼓勵和支持力度，在研發(fā)早期與申請人主動(dòng)溝通交流，對罕見(jiàn)病藥品予以?xún)?yōu)先審評審批。近年來(lái)，獲批上市的罕見(jiàn)病藥物數量逐年攀升；三是不斷完善支持罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的審評標準體系，制定發(fā)布多個(gè)罕見(jiàn)病用藥、兒童用藥技術(shù)指導原則；四是探索建立“全方位”技術(shù)服務(wù)模式，推動(dòng)以患者為核心的科學(xué)監管理念。
為推動(dòng)以患者為核心的藥物研發(fā)理念進(jìn)一步落地，讓罕見(jiàn)疾病患者可以全程參與藥物研發(fā)，發(fā)揮患者觀(guān)點(diǎn)對藥物研發(fā)的指導作用，在國家藥監局指導下，藥審中心與國際交流中心合作開(kāi)展了“以患者為核心的罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)”研究課題并召開(kāi)調研會(huì )，邀請國家藥監局藥品注冊司、中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟、北京病痛挑戰公益基金會(huì )、罕見(jiàn)病患者及家屬、臨床專(zhuān)家、中國醫藥創(chuàng )新促進(jìn)會(huì )、中國外商投資企業(yè)協(xié)會(huì )藥品研制和研發(fā)工作委員會(huì )（RDPAC）以及18家藥品生產(chǎn)企業(yè)代表參加討論。與會(huì )代表重點(diǎn)圍繞課題的研究計劃及其可實(shí)施性充分討論，特別是對課題實(shí)施過(guò)程中可能遇到的困難及解決方案進(jìn)行了深入交流，提出寶貴意見(jiàn)建議。藥審中心副主任楊志敏和國際交流中心副主任王翔宇全程參加會(huì )議。
下一步，藥審中心將結合本次調研會(huì )的情況，與國際交流中心合作開(kāi)展課題研究，助力全面推動(dòng)以患者為核心的罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)。
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