Pharming Group N.V.（以下稱(chēng)"Pharming"或"公司"，阿姆斯特丹泛歐交易所交易代碼：PHARM，納斯達克交易代碼：PHAR）宣布，其III期臨床試驗（NCT05438407）已招募首位患者。該試驗對研究藥物leniolisib（一種口服選擇性磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）抑制劑）用于患有活化磷酸肌醇3-激酶δ綜合征（APDS）的兒童進(jìn)行評估。對于這種由基因變異引起的復雜進(jìn)行性疾病，目前尚無(wú)獲批準的治療方法。
在美國、歐洲和日本的研究中心，這項單臂、開(kāi)放標簽的多國臨床試驗將在大約15名已確診患有APDS的4至11歲兒童中評估leniolisib的安全性、耐受性和有效性。該研究的主要療效終點(diǎn)是12周時(shí)指數淋巴結大小的減少和總B細胞中初始B細胞比例的增加。次要終點(diǎn)包括使用經(jīng)驗證的患者問(wèn)卷，根據對身體、社交、情緒和學(xué)校學(xué)習能力的測量，評估leniolisib改變健康相關(guān)生活質(zhì)量的能力。
Pharming計劃在2023年第三季度啟動(dòng)一項類(lèi)似的臨床試驗，該試驗將包括1至6歲患有APDS的兒童，以評估leniolisib的新兒科配方。 在最初的12周治療期后，通過(guò)開(kāi)放標簽擴展試驗，兩項兒科試驗中任何一項的合格患者將繼續接受leniolisib治療一年。
醫學(xué)博士、哲學(xué)博士、加州大學(xué)洛杉磯分校E.Richard Stiehm特聘教授、兒科系終身教授兼免疫學(xué)、過(guò)敏和風(fēng)濕病科主任Manish Butte評論道：
"在治療APDS時(shí)，目前的標準護理方法是使用一系列支持療法。雖然這些療法可以治療APDS的一些表現，但它們并不針對疾病的根本原因。Pharming對APDS患兒使用leniolisib的研究對于評估在疾病進(jìn)展早期最大限度減少癥狀的可能性十分重要"。
Pharming在兒科APDS領(lǐng)域的leniolisib臨床開(kāi)發(fā)計劃得到了一項II/III期臨床試驗積極數據的支持，該試驗的研究對象是將這種藥物作為12歲及以上患者的治療方法。正如2022年2月2日所宣布以及最近在美國血液學(xué)會(huì )國際醫學(xué)期刊《血液》1中所詳述，該試驗符合兩個(gè)共同主要終點(diǎn)：與安慰劑相比，服用leniolisib的患者實(shí)現了淋巴增殖的顯著(zhù)減少（通過(guò)測量作為指標的淋巴結大?。┖兔庖弑硇托Ｕ脑黾樱ㄍㄟ^(guò)測量外周血中初始B細胞的百分比）。
2022年上半年，歐洲藥品管理局（EMA）和英國藥品和保健產(chǎn)品監管局（MHRA）對leniolisib作為兒童APDS治療的兒科調查計劃（PIP）給予了積極意見(jiàn)。PIP包括兩項兒科臨床試驗的計劃。
Pharming首席醫學(xué)官、醫學(xué)博士、公共衛生碩士Anurag Relan表示：
"我很高興我們在Phase III兒科臨床計劃中啟動(dòng)了第一項試驗，對leniolisib用于A(yíng)PDS兒童患者進(jìn)行評估，我期待著(zhù)我們第二項兒科試驗的啟動(dòng)?；谖覀冊?2歲及以上患者中成功進(jìn)行APDS的II/III期研究取得的令人鼓舞的結果，我們致力于將leniolisib帶給更低齡的患者，目標是在他們出現可能在一生中發(fā)生進(jìn)展的免疫相關(guān)癥狀之前進(jìn)行干預。在繼續專(zhuān)注于A(yíng)PDS所有年齡患者的同時(shí)，我們致力于與監管機構合作，以期生成監管報備文件并獲得批準，為患有這種疾病的12歲以下兒童患者的治療提供支持。"
根據II/III期試驗結果和長(cháng)期開(kāi)放標簽擴展數據，美國食品和藥物管理局（FDA）正在對Pharming的新藥申請進(jìn)行優(yōu)先審查，將leniolisib作為APDS青少年和成人的治療方法，并已將處方藥使用者費用法案（PDUFA）的目標審評日期定為2023年3月29日。此外，歐洲藥品管理局（EMA）人類(lèi)用藥產(chǎn)品委員會(huì )（CHMP）正在評估Pharming關(guān)于在同一患者群體中使用leniolisib的上市許可申請（MAA）。Pharming預計，CHMP將于2023年下半年發(fā)布其對leniolisib上市許可申請的意見(jiàn)。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
