2023年2月10日，開(kāi)拓藥業(yè)（股票代碼：9939.HK），一家專(zhuān)注于潛在同類(lèi)首 創(chuàng )和同類(lèi)最 佳創(chuàng )新藥物研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化的生物制藥公司，宣布其自主研發(fā)的靶向雄激素受體(AR)的新型蛋白降解嵌合體(PROTAC)化合物GT20029在治療雄激素性脫發(fā)和痤瘡的美國I期臨床試驗中取得積極頂線(xiàn)結果。數據顯示，GT20029在健康受試者、雄激素性脫發(fā)受試者和痤瘡受試者中均展示良好的安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)特征。GT20029基于公司自有PROTAC平臺開(kāi)發(fā)，是全球首 個(gè)在中國和美國均完成I期臨床試驗的外用PROTAC化合物。
該項I期臨床試驗是一項在美國開(kāi)展的隨機、雙盲、安慰劑對照、平行設計的劑量遞增研究，以評估GT20029在健康受試者中單劑給藥劑量遞增和在雄激素性脫發(fā)或痤瘡受試者中多劑給藥劑量遞增后的安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)特征。該項I期臨床數據顯示，在單劑給藥劑量遞增階段和多劑給藥劑量遞增階段，GT20029在所有劑量組的安全性和耐受性均良好。在單劑給藥劑量遞增階段，未發(fā)生治療期間的不良事件。在多劑給藥劑量遞增階段，常見(jiàn)的不良事件均為輕度，包括在給藥部位出現干燥、瘙癢、灼熱感、疼痛等。研究期間未發(fā)生嚴重不良事件，未發(fā)生大于等于三級的治療期間的不良事件，未發(fā)生導致受試者終止試驗或死亡的治療期間的不良事件。
在單劑給藥劑量遞增階段，所有劑量組的受試者無(wú)系統暴露量，所有樣品濃度均低于定量下限(LLOQ, 0.003ng/mL)。在多劑給藥劑量遞增階段，雄激素性脫發(fā)和痤瘡受試者連續14天給藥后，系統暴露量有限，各劑量組平均峰濃度(Cmax)均在定量下限附近波動(dòng)，且最高不超過(guò)0.015ng/mL。
臨床前研究顯示，GT20029通過(guò)降解AR蛋白，能夠有效阻斷AR信號通路激活導致的毛囊萎縮微型化作用，抑制毛發(fā)變細、變軟和脫落，同時(shí)能夠有效抑制皮脂腺發(fā)育和皮脂分泌。GT20029僅在局部產(chǎn)生療效，較少的皮膚滲透可以減少全身藥物暴露，從而獲得更好的安全性。對二氫睪 酮(DHT)誘導的脫發(fā)小鼠模型藥效學(xué)研究的重復結果表明，GT20029可顯著(zhù)促進(jìn)毛發(fā)生長(cháng)，且有統計學(xué)差異。此外，對丙酸睪 酮(TP)誘導的金黃地鼠皮脂腺斑痤瘡模型藥效學(xué)研究的結果表明，GT20029可顯著(zhù)抑制皮脂腺斑的增大，且有統計學(xué)差異。
開(kāi)拓藥業(yè)創(chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官童友之博士表示："GT20029在123例受試者的美國I期臨床試驗中取得積極的頂線(xiàn)結果，對比2022年11月發(fā)布的中國I期臨床試驗92例受試者的數據，進(jìn)一步驗證了GT20029多次外用給藥具有良好的安全性和耐受性。全球范圍內有16億人受脫發(fā)困擾，7.2億人受痤瘡困擾，未被滿(mǎn)足的臨床需求巨大。我們將盡快啟動(dòng)GT20029的II期臨床試驗，以保持公司在PROTAC外用創(chuàng )新藥物開(kāi)發(fā)方面的全球領(lǐng)先地位。與此同時(shí)，在產(chǎn)品開(kāi)發(fā)策略上，福瑞他恩會(huì )成為公司在治療雄激素性脫發(fā)和痤瘡患者的首推創(chuàng )新藥物，而GT20029所具有的潛在優(yōu)勢會(huì )加強公司在該治療領(lǐng)域的全球創(chuàng )新和市場(chǎng)競爭地位。"
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