北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞?jiǎn)稱(chēng)"北?？党?quot;，股票代碼"1228.HK"），是一家在專(zhuān)注罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng )新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司于1月19日宣布針對戈謝病I 型和 III 型初治患者開(kāi)展的 CAN103注射液 I/II期臨床試驗的II期部分已完成首例患者給藥。北京協(xié)和醫院血液內科主任醫師韓冰教授為此次多中心試驗項目的主要研究者。
戈謝病是一種最常見(jiàn)的溶酶體貯積病之一，由遺傳性酶缺乏引起，導致鞘脂及葡萄糖腦苷脂主要在巨噬細胞中貯積，從而導致肝脾腫大、貧血、血小板減少癥、骨病、甚至危及生命。 作為與藥明生物（2269.HK）在罕見(jiàn)病領(lǐng)域戰略合作伙伴關(guān)系的一部分，CAN103是北?？党烧陂_(kāi)發(fā)的一種酶替代療法（ ERT ），用于患有 I 型和 III 型戈謝病成人和兒童的長(cháng)期治療。在中國，由于治療費用高昂，絕大部分戈謝病患者無(wú)法獲得有效的治療。
北?？党蓜?chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官薛群博士表示："我們很高興能夠進(jìn)入戈謝病中國注冊臨床試驗的第二階段。戈謝病在中國曾是首 個(gè)有酶替代療法獲批上市的罕見(jiàn)病，但盡管如此，絕大多數患者仍無(wú)法可及治療。我們希望下一階段的研究在第一階段的基礎上在更廣泛的戈謝病患者群體中進(jìn)一步證明CAN103的安全性和有效性，并最終為上市的注冊申請鋪平道路。北京協(xié)和醫院是國家罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)的牽頭單位，我們很高興北京協(xié)和醫院繼續作為CAN103臨床試驗的主導中心，共同為全球臨床需求未得到滿(mǎn)足的患者推進(jìn)這一潛在的新療法。"
北京協(xié)和醫院血液科內科主任醫師韓冰教授表示："我們期待著(zhù)CAN103進(jìn)入第二階段的臨床研究，該藥物迄今已證明具有良好的安全性。CAN103有潛力為戈謝病患者提供急需的新療法，而在中國，戈謝病的臨床需求仍遠未得到滿(mǎn)足。"
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