國家醫療保障局最新公告顯示，百時(shí)美施貴寶旗下全球首 個(gè)且目前唯一紅細胞成熟劑利布洛澤® （通用名"注射用羅特 西普")現已納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年）》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)"醫保目錄")，用于β-地中海貧血（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“β-地貧”）成人患者的治療。這是首 款納入國家醫保目錄的β-地貧創(chuàng )新治療藥物，有望顯著(zhù)減輕患者經(jīng)濟壓力，降低輸血負擔，為更多患者提供創(chuàng )新治療選擇。新版醫保目錄預計于2023年3月1日起實(shí)施，各地報銷(xiāo)流程及時(shí)間以當地政府公告為準。
作為全球首 個(gè)且目前唯一紅細胞成熟劑，利布洛澤®獲國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）優(yōu)先審評審批，于去年在國內獲批上市，是十余年來(lái)首 個(gè)針對β-地貧無(wú)效造血的創(chuàng )新藥物。不同于傳統輸血及祛鐵治療，利布洛澤®通過(guò)促進(jìn)晚期紅細胞成熟，有效降低輸血依賴(lài)型β-地中海貧血患者的輸血負擔，同時(shí)顯著(zhù)降低患者血清鐵蛋白，有望減少因鐵過(guò)載導致的臟器損傷和死亡風(fēng)險。目前，利布洛澤®已獲國際地貧聯(lián)盟（TIF）和中華醫學(xué)會(huì )血液學(xué)分會(huì )的雙重推薦，納入《2021輸血依賴(lài)型地中海貧血管理指南》和《中國輸血依賴(lài)型β地中海貧血診斷與治療指南（2022版）》（1A類(lèi)推薦），成為該治療領(lǐng)域的全新標準治療。
此次納入醫保后，中國β-地貧患者長(cháng)期未被滿(mǎn)足的治療需求將有望進(jìn)一步改善，為緩解社會(huì )血源緊張、改善患者生存質(zhì)量、節約關(guān)鍵醫療資源帶來(lái)積極意義，彰顯了創(chuàng )新藥物為患者及社會(huì )帶來(lái)的臨床和社會(huì )價(jià)值。
中華醫學(xué)會(huì )血液學(xué)分會(huì )主任委員、蘇州大學(xué)附屬第一醫院血液科主任吳德沛教授表示：“地中海貧血是一種具有高度遺傳性、致命性的重大疾病，成人患者以往一直面臨治療手段局限、經(jīng)濟負擔嚴重等問(wèn)題。羅特 西普的上市有效填補了創(chuàng )新治療領(lǐng)域的空白，為患者對抗疾病提供了有力武器。在臨床治療中，實(shí)現‘用得上’和‘用得起’同步可及才能最大化患者獲益。羅特 西普納入醫保后，將更好地滿(mǎn)足患者的長(cháng)期治療需求，大大減輕患者及其家庭的經(jīng)濟壓力。期待全國各地，特別是地貧高發(fā)地區能盡快推進(jìn)政策的落地，讓更多患者獲益。”
β-地中海貧血是一種由珠蛋白肽鏈基因突變或缺失引起的遺傳性血液疾病[1]，全球β-地貧基因攜帶者約8-9億，占世界人口約1.5%[2]。在我國，廣西、廣東、福建、湖南、云南、貴州、四川等地是地貧高發(fā)地區。作為一種常染色體隱性遺傳病，若夫妻雙方均為地貧基因攜帶者，其下一代約有25%的可能患有重型地貧。資料顯示，中國輸血依賴(lài)型β-地貧成人患者約占全球可追蹤成人患者數的30%[3]。相較于地貧患兒，重型成人患者往往在治療手段、治療依從性、經(jīng)濟負擔、生命質(zhì)量等維度面臨嚴重挑戰，輸血困難、祛鐵不規范、經(jīng)濟負擔沉重等問(wèn)題使得部分患者無(wú)法完成規范化治療，導致并發(fā)癥的發(fā)生和預期壽命的減少[4]。全球首 個(gè)紅細胞成熟劑利布洛澤®的獲批為中國成人地貧患者減輕輸血負擔，提高生活質(zhì)量帶來(lái)了新的選擇。經(jīng)估算，對治療應答的中國患者年輸血量有望降低約57%[5]，部分健康相關(guān)生活質(zhì)量評分得以改善，并發(fā)癥治療費用相應減少。而此次納入醫保后，將有望更好地滿(mǎn)足患者的長(cháng)期治療需求，幫助更多β-地貧成人患者獲益于創(chuàng )新治療。
百時(shí)美施貴寶副總裁、中國及亞洲區域市場(chǎng)總經(jīng)理、中國區總裁陳思淵女士表示，“百時(shí)美施貴寶深耕中國40年，一直以來(lái)，我們始終聚焦于臨床亟需且未被滿(mǎn)足的嚴重疾病領(lǐng)域，通過(guò)引領(lǐng)科學(xué)，改變患者生命。得益于國家創(chuàng )新藥物審評審批制度和醫保政策的不斷深化及改革，創(chuàng )新性藥物的臨床可及性得到大幅提高。利布洛澤®在商業(yè)上市7個(gè)月后即被納入國家醫保目錄，體現了中國政府在推動(dòng)創(chuàng )新、提高患者可及中的重要作用，也彰顯了國家對創(chuàng )新藥物價(jià)值的認可。未來(lái)，百時(shí)美施貴寶將一如既往地踐行我們的承諾，通過(guò)與支付方、臨床專(zhuān)家和衛生經(jīng)濟學(xué)家的協(xié)作，在中國多層次醫療保障體系中提高患者對于創(chuàng )新藥物的可及性。”
[1] 珠蛋白生成障礙性貧血
[2] P1. Colah R, 2010
[3] PubMed, Celgene materials, Orphanet J Rare Dis. 2010; 1. Early launch countries
[4] 《中國重型β-地中海貧血成人患者疾病經(jīng)濟負擔報告》
[5] Ali T. Taher, et al. Presented at the 26th EHA, 2021, EP1304
[6] 境外臨床研究中1個(gè)單位紅細胞為200-350ml濃縮紅細胞，應根據中國的臨床實(shí)踐進(jìn)行換算
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