由CRISPR技術(shù)發(fā)明人之一張鋒創(chuàng )立，含著(zhù)金湯匙出生的Editas，曾是二級市場(chǎng)的明星公司，最高市值一度接近70億美金。
不過(guò)，不管是大咖還是“黑科技”，都難以讓創(chuàng )新藥研發(fā)一步登天。去年11月17日，Editas宣布，因療效不佳，暫停全球首 個(gè)體內基因編輯療法EDIT-101的臨床研究。
隨著(zhù)核心管線(xiàn)失利，疊加生物科技資本泡沫破滅的雙重打擊，Editas市值已經(jīng)跌至不到6億美金。如何活下去，成了Editas需要考慮的問(wèn)題。
2023年，Editas決定，裁員20%以及砍掉“多余”的管線(xiàn)。
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努力“撐到”2025年
不管是裁員還是縮減管線(xiàn)，biotech的目的都是活下去，Editas也不例外。
截至2022年9月30日，Editas的現金和等價(jià)物為4.785億美元。雖然看似子 彈充足，但這似乎依然不夠保險。
1月9日，Editas宣布了裁員20%的計劃，畢業(yè)的員工中，還包括首席科學(xué)官Mark Shearman博士。根據Editas披露的信息，Mark Shearman博士將于3月31日離職。
與此同時(shí)，Editas還將暫停多個(gè)核心管線(xiàn)的研發(fā)。
一方面，公司將停止對遺傳性視網(wǎng)膜疾病項目的投資，包括用于Leber先天性黑痣10（LCA10）的EDIT-101，和用于視紫紅質(zhì)相關(guān)常染色體顯性顯性視網(wǎng)膜色素變性（RHO-adRP）的EDIT-103。
另一方面，公司還將停止對多重編輯誘導多能干細胞（iPSC）衍生自然殺傷（iNK）細胞項目的內部投資，包括用于實(shí)體瘤的EDIT-202。
兩項停止研究的領(lǐng)域，Editas將通過(guò)尋求合作伙伴的方式繼續推進(jìn)。
根據Editas披露信息，眾多戰略調整后，公司的現金能夠延長(cháng)使用到2025年。
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聚焦血紅蛋白病和體內基因編輯
戰略大調整之后，Editas將聚焦兩大領(lǐng)域：血紅蛋白病和體內基因編輯。
Editas表示，將優(yōu)先將資源分配給EDIT-301，這是公司治療嚴重鐮狀細胞病和輸血依賴(lài)性β地中海貧血的主要臨床項目。
與此同時(shí)，Editas將公司重組為兩個(gè)部門(mén)，一個(gè)部門(mén)用于體內靶標鑒定、治療資產(chǎn)創(chuàng )建和轉化研究的藥物發(fā)現，另一個(gè)部門(mén)用于體內靶向整合和靶向遞送的先進(jìn)技術(shù)。
研究的重點(diǎn)方向，也將成為為造血干細胞移植開(kāi)發(fā)更溫和的患者預處理方案，以及開(kāi)發(fā)下一代體內編輯藥物。
Editas進(jìn)一步聚焦的原因不難理解，將研發(fā)工作的攤子縮小，追求和開(kāi)發(fā)最有可能獲得監管審批和商業(yè)成功的項目，進(jìn)而保證自己不被淘汰。
作為CRISPR三劍客之一，Editas曾經(jīng)的打法頗為激進(jìn)，管線(xiàn)不僅以體內基因編輯為主，且所靶向編輯的基因都相對冷門(mén)。
對于Biotech來(lái)說(shuō)，向無(wú)人區進(jìn)發(fā)是天性，但風(fēng)險也更大。如今，Editas也把自己逼入“絕境”。
那么，經(jīng)過(guò)此次戰略調整，Editas能夠翻盤(pán)嗎？
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