武田中國1月7日宣布，旗下創(chuàng )新藥物重組血管性血友病因子（rVWF）注射用Vonicog alfa [1]上市許可申請（NDA）正式獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心受理，擬用于血管性血友病成人患者（18歲及以上）的按需治療和出血事件控制，以及圍手術(shù)期出血管理。Vonicog alfa [1]是截至目前全球首 個(gè)也是唯一一個(gè)重組血管性血友病因子產(chǎn)品 [2]，將有望為中國血管性血友病成人患者帶來(lái)全新治療選擇。
血管性血友病是常見(jiàn)的遺傳性出血性疾病之一，主要是由于血管性血友病因子（VWF）基因突變引起血漿中的血管性血友病因子數量減少或質(zhì)量異常 [3]。作為人體重要的血漿成分之一，血管性血友病因子具有介導血小板黏附至血管損傷部位，以及作為凝血因子Ⅷ（FⅧ）的載體，具有穩定凝血因子Ⅷ的作用[3]。
當血管性血友病因子發(fā)生功能障礙或缺乏時(shí)，血液無(wú)法有效凝固，患者會(huì )出現不同程度的出血表現，以皮膚、黏膜出血為主，表現為皮膚瘀點(diǎn)瘀斑，鼻出血和齒齦出血，女性月經(jīng)增多，嚴重者可發(fā)生內臟出血 [4]，對生活質(zhì)量造成嚴重影響。此外，需要接受手術(shù)的血管性血友病患者面臨著(zhù)更高的出血風(fēng)險以及發(fā)生血栓等并發(fā)癥風(fēng)險，亟需更高效的出血管理方案以滿(mǎn)足患者迫切臨床治療需求 [5]。
注射用Vonicog alfa [1]包含完整的VWF多聚體，含有超大多聚體(ULMs)，半衰期長(cháng)，可有效實(shí)現血管性血友病的替代治療，并為患者提供個(gè)性化的出血控制方法 [6]。在3期按需治療臨床試驗中，評估了注射用Vonicog alfa [1]針對血管性血友病成人患者（18歲及以上）的止血療效，研究了聯(lián)合或不聯(lián)合重組凝血因子FVIII的不同給藥策略按需治療和出血事件控制。結果顯示所有注射用Vonicog alfa [1]聯(lián)用或不聯(lián)用重組凝血因子FVIII的受試者出血事件均得到控制，療效評分為極好（96.9%）或良好（3.1%），且所有嚴重程度的出血事件均得到控制[6]。
此外，在另一項前瞻性、開(kāi)放性、多中心試驗中，評估了重度血管性血友病成人患者（18歲及以上）擇期外科手術(shù)中注射用Vonicog alfa [1]聯(lián)用或不聯(lián)用重組凝血因子FVIII的止血效果和安全性，研究結果顯示，受試者在大手術(shù)和小手術(shù)的總體止血療效為100%（15/15），其中，60%手術(shù)總體止血療效為極好，40%手術(shù)總體止血療效為良好[6]。
目前，注射用Vonicog alfa [1]已在美國、加拿大、英國、瑞士、澳大利亞和日本獲得上市許可，用于血管性血友病成人患者（18歲及以上）的按需治療和出血事件控制，以及圍手術(shù)期出血管理 [7],[8],[9]。作為血管性血友病領(lǐng)域的創(chuàng )新藥物，此次中國上市許可申請獲得正式受理，讓注射用Vonicog alfa [1]惠及中國血管性血友病患者指日可待。
武田制藥在罕見(jiàn)出凝血疾病治療領(lǐng)域有著(zhù)70多年的豐富經(jīng)驗與傳承，擁有覆蓋范圍廣泛、多元化且極具差異化的產(chǎn)品組合，為血友病和其他血液病患者提供變革性及個(gè)性化治療方法。秉承"以患者為先"的理念，武田計劃于五年內在中國引進(jìn)多款相關(guān)疾病領(lǐng)域的創(chuàng )新治療藥物，覆蓋血管性血友病，獲得性血友病，血栓性血小板減少性紫癜等，進(jìn)一步滿(mǎn)足中國罕見(jiàn)出凝血疾病患者的未盡需求。
[1] 該名稱(chēng)為申請審批的英文通用名，最終以審批結果為準。
[2] https://www.pharmatimes.com/news/us_expands_use_of_shires_vonvendi_1232279 （截止至2023年1月）
[3] 中華醫學(xué)會(huì )血液學(xué)分會(huì )血栓與止血學(xué)組. 血管性血友病診斷與治療中國專(zhuān)家共識（2012 年版）［J］. 中華血液學(xué)雜志, 2012,33（11）: 980- 981. DOI: 10.3760/cma.j.issn.0253- 2727.2012.11.023.
[4] 中華醫學(xué)會(huì )血液學(xué)分會(huì )血栓與止血學(xué)組. 血管性血友病診斷與治療中國指南(2022年版)[J]. 中華血液學(xué)雜志, 2022, 43(1):6.
[5] Gill JC, Castaman G, Windyga J et al. "Hemostatic efficacy, safety and pharmacokinetics of a recombinant von Willebrand factor in severe von Willebrand disease." Blood. 2015;126(17):2038-2046.
[6] VONVENDI [von Willebrand factor (recombinant)] Prescribing Information.?
[7] https://www.takeda.com/newsroom/shire-news-releases/2016/nbtjyp/
[8] https://www.takeda.com/newsroom/shire-news-releases/2018/s7os8o/
[9] https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/paediatric-investigation-plans/emea-001164-pip01-11-m04
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