北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞?jiǎn)稱(chēng)“北?？党?rdquo;，股票代碼1228.HK）是一家專(zhuān)注罕見(jiàn)疾病及腫瘤領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng )新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司宣布已從馬薩諸塞州立大學(xué)Chan醫學(xué)院獲得開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的新型第二代基因療法的全球獨家授權。
2022年在美國基因與細胞治療學(xué)會(huì )(ASGCT)、歐洲基因與細胞治療學(xué)會(huì )(ESGCT) 及世界肌肉學(xué)會(huì )年會(huì )上發(fā)表的動(dòng)物數據顯示，在通過(guò)靜脈注射治療SMA小鼠模型中，該基因療法在多個(gè)關(guān)鍵終點(diǎn)上表現優(yōu)于基準療法，且表現出更少的肝 臟毒 性?；鶞石煼ㄖ兴褂玫妮d體與世界上唯一獲批的治療SMA的基因療法的載體相似。北?？党少澲嗽擁椦芯?，并將繼續評估這一新型基因療法與目前的標準治療方案相比可能具有的額外優(yōu)勢。
此外，北?？党尚家淹瓿蒐ogicBio® Therapeutics用于治療法布雷病和龐貝氏病而開(kāi)發(fā)的基因治療產(chǎn)品的全部技術(shù)轉讓。根據修訂后的協(xié)議，北?？党杀Ａ袅嘶诟伟邢蛳傧嚓P(guān)病毒(AAV)衣殼sL65的法布雷病和龐貝氏病基因療法項目的全球獨家許可。北?？党蛇€取得LogicBio用于法布雷病和龐貝氏病基因療法專(zhuān)有制造工藝的非獨家全球授權。此外，新協(xié)議不再保留原始協(xié)議中公司獲得的可研發(fā)基于sL65的針對另外兩個(gè)適應癥基因療法的選擇權以及對大中華區的LB-001（一種甲基丙二酸血癥的研究性療法）的選擇權。
北?？党芍扑幱邢薰镜膭?chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官薛群博士表示：“我們與馬薩諸塞州立大學(xué)醫學(xué)院共同開(kāi)發(fā)了這一有望成為治療SMA的同類(lèi)最 佳基因療法，并且擁有該療法的全球權利。此外，我們在馬薩諸塞州伯靈頓開(kāi)設的北?？党尚乱淮鷦?chuàng )新技術(shù)研發(fā)中心也已經(jīng)投入運營(yíng)。我們將積極開(kāi)發(fā)治療包括SMA、法布雷病及龐貝氏病在內的罕見(jiàn)病的潛在同類(lèi)最 佳基因療法，以改善這些疾病的治療選擇非常有限的現狀。”
Penelope Booth Rockwell生物醫學(xué)研究教授、微生物與生理系統教授、紅瑞(Horae)基因治療中心主任和李偉波罕見(jiàn)病研究所聯(lián)席所長(cháng)高光坪博士表示：“新型hSMN1 AAV基因治療載體由內源性SMN1啟動(dòng)子和密碼子優(yōu)化的人源SMN1基因組成，與基準載體相比，其療效和安全性有明顯改善，從而支持對該療法的進(jìn)一步臨床開(kāi)發(fā)。我們對北?？党砷_(kāi)發(fā)這一脊髓性肌萎縮癥基因療法的能力充滿(mǎn)信心，并希望通過(guò)該療法最終可以幫助到更多遭受此災難性疾病折磨的患者和家庭。”
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