云頂新耀（HKEX 1952.HK）是一家專(zhuān)注于創(chuàng )新藥開(kāi)發(fā)及商業(yè)化的生物制藥公司，致力于滿(mǎn)足亞太市場(chǎng)尚未被滿(mǎn)足的醫療需求，今日宣布中國國家藥品監督管理局（NMPA）已受理Nefecon（美國商品名：TARPEYO®，歐盟商品名：Kinpeygo®）的新藥上市許可申請（NDA），用于治療具有進(jìn)展風(fēng)險的原發(fā)性IgA腎?。↖gAN）成人患者。Nefecon新藥上市許可申請的受理，標志著(zhù)在為中國原發(fā)性IgA腎病患者提供該疾病首 創(chuàng )療法上，云頂新耀又邁進(jìn)了重要一步。中國國家藥品監督管理局于2020年12月將Nefecon納入突破性治療（BTD）品種。
云頂新耀首席執行官羅永慶表示：“Nefecon是全球50年來(lái)首 款針對IgA腎病的治療藥物，而在中國，慢性腎病是嚴重威脅公眾健康的疾病之一，約有500萬(wàn)人受IgA腎病困擾。Nefecon是我們腎病產(chǎn)品組合中的主打候選產(chǎn)品，此次新藥上市許可申請受理是這一創(chuàng )新藥物在國內邁向成功上市的重要里程碑。Nefecon是云頂新耀商業(yè)化的重點(diǎn)產(chǎn)品之一，我們期待在監管部門(mén)的支持下，盡快將這一疾病首 創(chuàng )的創(chuàng )新療法帶給急需治療的中國患者。”
云頂新耀于今年4月份公布中國人群亞組在接受Nefecon治療9個(gè)月后，蛋白尿下降和穩定腎小球濾過(guò)率（eGFR）的結果與關(guān)鍵性全球3期臨床研究 NefIgArd A部分的主要結果一致。2020年11月，NefIgArd 試驗A部分的主要結果顯示達到了研究預設的主要終點(diǎn)。2022年10月，A部分研究結果在《Kidney International》雜志全文發(fā)表。結果顯示：在維持穩定RAS阻斷劑治療的基礎上，治療9個(gè)月后，Nefecon組的尿蛋白肌酐比（UPCR）與安慰劑組相比降低了27% (P = 0.0003) ，Nefecon組和安慰劑組的UPCR較基線(xiàn)值分別減少31%和5%。在腎功能保護方面，治療9個(gè)月后，Nefecon組的eGFR維持穩定，較基線(xiàn)僅下降0.17ml/min/1.73 m2，而安慰劑組的eGFR下降4.04 ml/min/1.73 m2。Nefecon組的eGFR治療獲益達到3.87 ml/min/1.73 m2，具有統計學(xué)意義(P = 0.0014)。在安全性方面，Nefecon耐受性良好，未發(fā)生嚴重的感染相關(guān)不良事件。
基于腎病領(lǐng)域巨大的未被滿(mǎn)足的臨床需求，Nefecon成為云頂新耀管線(xiàn)開(kāi)發(fā)的重點(diǎn)產(chǎn)品之一。在腎病治療領(lǐng)域，除了擁有Nefecon這一臨床開(kāi)發(fā)后期的主打產(chǎn)品外，云頂新耀的另一款候選產(chǎn)品EVER001于今年9月獲得了中國國家藥品監督管理局對其1b期臨床試驗（IND）申請的批準。EVER001是新一代共價(jià)可逆的布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，正在開(kāi)發(fā)用于治療腎小球疾病。公司內部研發(fā)團隊將繼續開(kāi)展針對腎病的創(chuàng )新藥物研發(fā)，現有多個(gè)腎病研發(fā)項目正處于臨床前階段，其中進(jìn)展最快的一款針對腎小球腎病的候選藥物預計將在未來(lái)兩年內提交臨床試驗申請。
關(guān)于Nefecon
Nefecon 是口服靶向布地奈德遲釋膠囊，成為目前全球首 個(gè) IgA 腎病的靶向治療藥物，用于具有進(jìn)展風(fēng)險的成人原發(fā)性 IgA 腎病，降低蛋白尿水平。Nefecon是布地奈德的創(chuàng )新口服靶向遲釋制劑，而布地奈德是一種具有強糖皮質(zhì)激素活性和弱鹽皮質(zhì)激素活性的糖皮質(zhì)激素，首過(guò)代謝程度極高。Nefecon專(zhuān)為 IgA 腎病患者研制，遲釋膠囊含布地奈德 4mg ，覆以腸溶包衣，使得藥物可以完整無(wú)損地到達回腸，每粒Nefecon膠囊中所含的布地奈德包衣微丸，靶向作用于回腸末端的黏膜B 細胞（包括派爾集合淋巴結），從而減少誘發(fā) IgA 腎病的半乳糖缺陷的 IgA1 抗體（ Gd-IgA1 ）產(chǎn)生，進(jìn)而在發(fā)病機制上游階段治療 IgA 腎病。2019 年 6 月，云頂新耀與 Calliditas 簽訂獨家授權許可協(xié)議，獲得在大中華地區和新加坡開(kāi)發(fā)以及商業(yè)化 Nefecon的權利。該協(xié)議于 2022 年 3 月擴展，將韓國納入云頂新耀的授權許可范圍。
關(guān)于IgA腎病
IgA 腎病是導致慢性腎 臟?。?CKD ）和腎功能衰竭的主要病因，是一種與進(jìn)行性腎損傷相關(guān)的慢性、進(jìn)行性自身免疫性疾病。IgA 腎病患者的主要特點(diǎn)是存在循環(huán)和腎小球免疫復合物。該免疫復合物含有半乳糖缺陷型 IgA1 （可被 IgG 自身抗體直接作用于鉸鏈區域的 O- 聚糖）和 C3 。IgA 腎病進(jìn)展會(huì )伴發(fā)腎小球硬化、腎間質(zhì)纖維化、腎功能不全、蛋白尿和高血壓。其中 50% 的 IgA 腎病患者在 30 年內會(huì )進(jìn)展為終末期腎?。?ESRD ）。 ESRD 的標準治療是透析或腎移植，這給患者造成了巨大的健康經(jīng)濟負擔，并顯著(zhù)影響生活質(zhì)量。目前中國尚無(wú)獲批治療IgA腎病的藥物。
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