開(kāi)拓新型癌癥療法的商業(yè)階段制藥企業(yè)Karyopharm Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：KPTI）和國際私營(yíng)制藥公司美納里尼集團（以下簡(jiǎn)稱(chēng)"美納里尼"）11月5日宣布，歐盟委員會(huì )已授予selinexor孤兒藥產(chǎn)品認定，用于治療骨髓纖維化（MF）。Selinexor于2022年5月獲美國食品藥品管理局（FDA）授予MF孤兒藥資格。Karyopharm公司目前正在對selinexor這個(gè)同類(lèi)首 款XP01抑制劑進(jìn)行評估，分別作為單藥用于先前接受過(guò)治療的MF患者，以及與ruxolitinib作為聯(lián)合用藥用于從未接受過(guò)治療的患者。2021年12月，Karyopharm和美納里尼簽署了獨家許可協(xié)議，由美納里尼負責NEXPOVIO®在歐洲經(jīng)濟區、英國和瑞士、獨聯(lián)體國家、土耳其和拉丁美洲針對所有當前和未來(lái)適應癥的商業(yè)化。美納里尼的全資子公司Stemline Therapeutics B.V.正在主導該藥品在歐洲的各項商業(yè)化舉措。
Karyopharm首席醫學(xué)官Reshma Rangwala博士表示："我們對EC授予selinexor治療骨髓纖維化的孤兒藥資格感到非常高興。繼最近獲得FDA授予孤兒藥資格之后，此次認定繼續強調了在這種極其嚴重疾病的治療中，對selinexor這樣具有新穎作用機制的藥物有著(zhù)尚未得到滿(mǎn)足的巨大需求。我們的臨床計劃仍在順利推進(jìn)，我們期待著(zhù)selinexor在治療MF方面的持續發(fā)展。"
美納里尼EMEA地區醫學(xué)事務(wù)腫瘤學(xué)部門(mén)負責人Olivia del Puerto（MD LMS）表示："骨髓纖維化是一種難治型復雜骨髓疾病，治療方案有限，我們致力于通過(guò)與Karyopharm公司的合作為患者提供新的治療方法。在取得積極研究結果和監管部門(mén)批準之后，selinexor有望用于歐洲骨髓纖維化患者，我們對此感到十分振奮。"
關(guān)于EMA孤兒藥資格
歐盟（EU）的孤兒藥資格由歐盟委員會(huì )根據歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥品委員會(huì )的積極評估意見(jiàn)而授予。EMA孤兒藥資格所面向的企業(yè)是針對影響歐盟萬(wàn)分之五以下人口的威脅生命或慢性致衰性疾病而進(jìn)行藥物開(kāi)發(fā)的公司。符合EMA孤兒藥品指定標準的藥品有資格享受財政和監管方面的鼓勵條件，包括產(chǎn)品獲批后在歐盟10年的市場(chǎng)專(zhuān)營(yíng)權、降低相關(guān)費用和獲得集中營(yíng)銷(xiāo)授權。
關(guān)于MF
MF是一種罕見(jiàn)的骨髓癌，會(huì )破壞人體正常制造血細胞。該病會(huì )造成廣泛的骨髓疤痕，導致嚴重貧血，從而導致虛弱和疲勞。骨髓瘢痕還會(huì )導致血小板數量減少，從而增加出血的風(fēng)險。MF對男性和女性的影響程度相當，可在任何年齡發(fā)病，但通常為50歲或更年長(cháng)人群。根據美國罕見(jiàn)病組織（NORD）的數據，該病在美國的發(fā)病率估計為每10萬(wàn)人中有1.5例；而相關(guān)研究顯示，該病在北歐國家的發(fā)病率估計為每10萬(wàn)人中有0.5例。1
關(guān)于NEXPOVIO®（selinexor）
NEXPOVIO®在美國以XPOVIO®名稱(chēng)上市，已被歐盟委員會(huì )批準用于以下腫瘤適應癥：(i)聯(lián)合地塞米松治療相關(guān)多發(fā)性骨髓瘤的成人患者，即至少接受過(guò)四種既往療法，并且其疾病對于至少兩種蛋白酶體抑制劑、兩種免疫調節劑和一種抗CD38單克隆抗體是難治性的，并在最后一次治療中顯示疾病出現發(fā)展的患者；(ii)聯(lián)合硼替佐米和地塞米松聯(lián)合治療既往至少接受過(guò)一種治療的多發(fā)性骨髓瘤成人患者。NEXPOVIO®的營(yíng)銷(xiāo)授權適用于歐盟成員國以及冰島、列支敦士登、挪威和北愛(ài)爾蘭。NEXPOVIO自2022年10月1日起在德國銷(xiāo)售。
NEXPOVIO是同類(lèi)首 創(chuàng )的口服核輸出蛋白1（XPO1）抑制劑。NEXPOVIO可通過(guò)選擇性地結合和抑制核輸出蛋白"exportin 1"（XPO1，也稱(chēng)為CRM1）來(lái)發(fā)揮作用。NEXPOVIO可阻斷腫瘤抑制蛋白、生長(cháng)調節蛋白和抗炎蛋白的核輸出，讓這些蛋白在細胞核中積累，并增強其在細胞中的抗癌活性。這些蛋白質(zhì)的強制核保留可以抑制大量的致癌途徑，而這些途徑如果不加以抑制，將會(huì )使DNA嚴重受損的癌細胞繼續無(wú)限制地生長(cháng)和分裂。
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