科越醫藥，一家致力于研發(fā)新一代補體藥物治療免疫介導疾病的全球生物技術(shù)公司，今日宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批準其KP104用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）II期臨床試驗的新藥研究申請 (CTA)。KP104是一種全球首 創(chuàng )的雙靶點(diǎn)補體生物制劑，它能特異性地同時(shí)抑制補體旁路和末端途徑，且對兩個(gè)靶點(diǎn)的抑制具有協(xié)同作用。該II期臨床試驗的目的是在中國PNH患者中評估KP104的有效性、安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)（PK）和藥效學(xué)（PD）。
科越醫藥中國和亞洲研發(fā)與運營(yíng)總裁閆慧女士說(shuō) : "此CTA在中國首次獲批，是科越加速推動(dòng)KP104這新一代補體藥物用于治療像PNH這樣的補體介導疾病道路上的一個(gè)重要里程碑。KP104被設計用于同時(shí)阻斷兩個(gè)關(guān)鍵的補體靶點(diǎn)，對于那些需要更有效治療手段的PNH患者來(lái)說(shuō)，我們相信KP104將是一個(gè)突破性的治療選擇。"
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥是一種罕見(jiàn)的危及生命的血液系統疾病，它的特征是體內產(chǎn)生異常紅細胞，并被機體認定為"異物"，從而導致補體系統過(guò)度激活和紅細胞破壞，PNH患者可能出現貧血、血栓和骨髓功能受損。目前針對PNH的補體靶向治療是通過(guò)抑制單個(gè)補體靶點(diǎn)來(lái)實(shí)現的。雖然這些藥物可減輕溶血，但最近的研究表明，同時(shí)抑制補體旁路途徑和末端途徑的治療可能會(huì )更有效地改善患者的病情。
KP104是一種雙靶點(diǎn)補體藥物，它能同時(shí)阻斷補體旁路途徑和末端途徑。來(lái)自KP104 臨床I期首次人體試驗（FIH）SYNERGY-1的數據證明了該生物制劑的雙靶點(diǎn)作用機制，并在今年早些時(shí)候獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）批準成為治療PNH的孤兒藥資格認定?？圃结t藥將在今年晚些時(shí)候的2022年美國腎 臟學(xué)會(huì )年會(huì )上公布已經(jīng)完成的臨床I期試驗的完整數據。
關(guān)于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥是一種罕見(jiàn)的危及生命的血液系統疾病，由屬于先天免疫系統的補體系統的過(guò)度活動(dòng)引起，其特征是紅細胞破壞、血栓形成和骨髓功能受損。每百萬(wàn)人中有1至5人患有PNH，幾乎都是由基因突變引起，導致產(chǎn)生異常造血干細胞。這些干細胞產(chǎn)生的異常紅細胞，極易通過(guò)補體激活而被破壞。由于補體生物學(xué)的復雜性以及PNH疾病的發(fā)生與補體通路多靶點(diǎn)相關(guān)，目前仍然存在巨大未被滿(mǎn)足的臨床需求，急需比當前療法更好的療效和給藥便利性的下一代藥物。
關(guān)于KP104
KP104是一種具有獨特作用機制的全球首 創(chuàng )雙靶點(diǎn)補體藥物。它可特異性地同時(shí)作用于補體旁路途徑和末端途徑，從而有效地、協(xié)同性地抑制補體，以更加有選擇性的精準治療補體介導的疾病。KP104還被設計成具有延長(cháng)的半衰期和效能，其配方可用于靜脈注射和皮下給藥。KP104正進(jìn)入多個(gè)適應癥的II期臨床試驗，包括IgA腎?。↖gAN）、C3腎小球?。–3G）、繼發(fā)于系統性紅斑狼瘡的血栓性微血管?。⊿LE-TMA）和陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥 。II期臨床試驗將在全球范圍內進(jìn)行，包括美國、中國、澳大利亞和韓國。KP104 是一種尚未獲得任何監管當局批準用于任何適應癥治療的研究藥物。
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