北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞?jiǎn)稱(chēng)"北?？党?quot;，股票代碼"1228.HK"），是一家全球化的生物制藥公司，作為全球罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的公司，北?？党芍铝τ趧?chuàng )新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司發(fā)布了截至2022年6月30日的財務(wù)情況和公司動(dòng)態(tài)。
北?？党蓜?chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官薛群博士表示："我們已成功建立高價(jià)值的資產(chǎn)渠道，并采取有效的行動(dòng)機制。我們認為此舉可減少這些存在尚未滿(mǎn)足巨大市場(chǎng)需求藥物的開(kāi)發(fā)風(fēng)險，從而提高商業(yè)化的成功率。截止年內，我們在中國已開(kāi)展了三項針對CAN008、CAN108和CAN103的II期臨床試驗，公布了CAN106的I期陽(yáng)性結果，并在享有盛譽(yù)的美國基因與細胞治療學(xué)會(huì )（ASGCT）年會(huì )上分享了新型第二代scAAV9基因療法的初步數據。我們還在繼續完善組織架構，包括近期有新的成員加入了董事會(huì )及管理團隊，以及成立由專(zhuān)家組成的科學(xué)顧問(wèn)委員會(huì )，以幫助我們最大化實(shí)現CAN106的開(kāi)發(fā)及商業(yè)化。我們期待下半年取得更為豐碩的成果，北?？党衫^續在中國開(kāi)展新興的罕見(jiàn)病基礎設施建設，為全球患者提供全面的解決方案。"
業(yè)績(jì)摘要
Hunterase® (CAN101)：Hunterase® (CAN101)是一種酶替代療法也是中國唯一獲批用于治療MPS II（亨特綜合征）的靶向療法。
·本集團的商業(yè)團隊于2021年5月在中國內地推出的海芮思®取得了良好進(jìn)展。
·隨著(zhù)商業(yè)保險覆蓋范圍擴大，新患者的識別速度也正在加快。自推出以來(lái)，截至2022年6月30日，我們已經(jīng)診斷識別了539名患者，并在中國大陸的5個(gè)省份及42個(gè)城市進(jìn)入了有政府支持的商業(yè)保險計劃（"惠民保"）。
CAN108 (maralixibat)：CAN108(Maralixibat)是一款用于治療罕見(jiàn)膽汁淤積性肝病的口服液藥物，是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白(IBAT)抑制劑。CAN108在美國已被批準用于治療阿拉杰里綜合征( ALGS)（注冊藥物名為L(cháng)IVMARLI®)，并正在研用于治療進(jìn)行性家族性肝內膽汁淤積癥( PFIC)和膽道閉鎖(BA)。北?？党蓳碛性诖笾腥A區開(kāi)發(fā)、商業(yè)化以及生產(chǎn)CAN108的獨家權利。
·目前已在北京首都兒科研究所開(kāi)展的CAN108 治療膽道閉鎖的II期EMBARK研究中完成了首例患者給藥，在中國進(jìn)行的臨床試驗是全球EMBARK研究的一部分。該研究是一項多中心、隨機對照的II期研究，旨在評估在肝門(mén)空腸吻合術(shù)后，CAN108對膽道閉鎖治療的有效性和安全性。該研究預期將在全球招募72例患者，其中包括在中國招募20例患者。
·作為阿拉杰里綜合征的治療藥物，CAN108目前已通過(guò)審批，允許作為臨床急需藥品，在海南博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區使用。
·目前中國國家藥品監督管理局(NMPA)和中國臺灣食品藥品監管機構(TFDA)已受理CAN108用于治療1歲及以上Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢的上市申請。CAN108也已在2021年被美國食品藥物管理局(FDA)批準用于治療1歲及以上Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。CAN108目前獲得了中國國家藥品監督管理局(NMPA)的優(yōu)先審評資格，并有望2023年上半年獲批。
CAN106：CAN106是一種人源化單克隆抗體，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH)及其它C5介導的補體系統相關(guān)疾病。
·2022年2月，于新加坡進(jìn)行的試驗臨床1期顯示積極頂線(xiàn)數據，表明CAN106能對補體C5進(jìn)行有效阻斷，以及安全且耐受性良好。
·目前CAN106注射液在中國進(jìn)行的Ib/II期臨床試驗已完成首例PNH患者給藥。本研究是一項多中心、開(kāi)放的Ib/II期臨床試驗，評價(jià)CAN106注射液在既往未接受過(guò)補體抑制劑治療的PNH患者中的耐受性、有效性和安全性、藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)特征。北京協(xié)和醫院血液內科主任醫師韓冰教授為該項研究的首席研究員。CAN106注射液已在新加坡開(kāi)展一項針對健康受試者的臨床試驗，結果顯示CAN106注射液安全、耐受性良好，且具有良好的劑量依賴(lài)性和藥代動(dòng)力學(xué)特性，游離C5和CH50均能得到有效抑制。中國國家藥品監督管理局批準了CAN106 Ib/II期臨床試驗，用于治療PNH患者。該試驗由三個(gè)隊列組成，第1組和第2組的參與者招募將在2022年第三季度完成。根據第1組和第2組的結果，第3組研究有望于2022年年底啟動(dòng)，并可能于 2022 年第四季度或 2023 年第一季度獲得分析數據。
CAN008：CAN008是一款用于治療膠質(zhì)母細胞瘤(GBM)的藥物，是一種CD95-Fc糖基化融合蛋白。
·報告期間，CAN008II期臨床試驗繼續于中國招募新確診患者。這項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗將評估CAN008的療效，并探索不同生物標志物與治療結果之間的相關(guān)性。公司預計在2022年底前完成臨床試驗參與者的招募，并可能于 2023 年下半年公布期間分析數據。
·北?？党捎媱澰谥袊鴮AN008商業(yè)化，作為膠質(zhì)母細胞瘤的標準治療（放療加化療）的聯(lián)合治療。
CAN103：CAN103是一種用于治療戈謝病(GD)的酶替代療法( ERT)。
·報告期間，針對戈謝病I型和III型患者開(kāi)展的CAN103注射液I/II期臨床試驗完成首例患者給藥。本研究是一項多中心I/II期臨床試驗，包括兩個(gè)部分：A部分（I期）為開(kāi)放研究，旨在評估CAN103酶替代療法在不同劑量下，在少數I型戈謝病初治受試者中的安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)特征。B部分（II期）主要在較多數的I型和III型戈謝病受試者中進(jìn)行隨機雙盲，平行對照，劑量比較的研究，以評估CAN103的安全性、有效性。
·根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。
基因治療：打造基因治療平臺，專(zhuān)注于腺相關(guān)病毒(AAV)作為基因遞送載體，有望成為多種基因遺傳疾病一次性持久治療方案。
·本集團展示的新型第二代scAAV9基因治療初步數據顯示，與基準載體scAAV9-CMVen/CB-hSMN1相比，從內源性hSMN1啟動(dòng)子表達co-hSMN1的新型第二代scAAV9基因治療在脊髓性肌萎縮癥(SMA)小鼠模型中顯示了更強的效力、有效性和安全性。此基準載體和目前美國獲批用于治療SMA基因療法的載體類(lèi)似。這是北?？党膳cHorae基因治療中心Gao Lab合作進(jìn)行基因治療研究取得的首次數據。
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