本周，百濟神州PD-1替雷利珠單抗第11項適應癥申報上市，用于治療食管鱗癌。以及，強生的Teclistamab也獲歐盟批準，成為全球首 款獲批上市的BCMA/CD3雙抗。此外，歐盟GMP無(wú)菌附錄1最終稿正式發(fā)布。

       本周盤(pán)點(diǎn)包括審批、研發(fā)、交易及投融資、其他4個(gè)板塊，統計時(shí)間為8.22-8.26，包含21條信息。

       審批

       NMPA

       上市

       申請

       1、8月23日，CDE官網(wǎng)顯示，百濟神州替雷利珠單抗（商品名：百澤安）新適應癥上市申請獲NMPA受理，推測該適應癥為：聯(lián)合化療用于既往未經(jīng)治療的晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者。這已是該產(chǎn)品在國內申報上市的第11項適應癥，此前，其已有9項適應癥獲批上市。

       臨床

       批準

       2、8月22日，CDE官網(wǎng)顯示，歌禮制藥ASC10的臨床試驗申請獲批準。ASC10是歌禮制藥自主開(kāi)發(fā)的一款新冠口服候選藥物聚合酶（RdRp）抑制劑，同單前藥莫努匹韋（molnupiravir）相比具有新的差異化的化學(xué)結構。此前8月3日，ASC10獲FDA批準在輕度至中度新冠患者中開(kāi)展Ib期臨床試驗。

       3、8月22日，上海醫藥宣布，其B013注射劑獲NMPA批準開(kāi)展II期臨床試驗，適應癥為一線(xiàn)治療局部晚期或轉移性三陰性乳腺癌。B013注射劑是新型人用重組單克隆抗體制品，于2018年9月與美國Oncternal公司簽訂了許可協(xié)議并獲得了大中華區域的獨家權益。

       4、8月23日，CDE網(wǎng)站顯示，齊魯制藥第四代EGFR抑制劑QLH11811獲批臨床，適應癥為具有EGFR等驅動(dòng)基因異常的晚期NSCLC。QLH11811在野生型EGFR、激活突變ex19del以及多種組合型耐藥突變中的活性均優(yōu)于第三代抑制劑osimertinib，并且針對L858R/C797S組合突變活性最高（IC50=0.32nM）。目前全球共9款靶向C797S突變的EGFR抑制劑進(jìn)入臨床階段。

       5、8月24日，君實(shí)生物自主研發(fā)的抗CD112R單克隆抗體注射液（項目代號：JS009）獲CDE批準開(kāi)展臨床試驗，適應癥為晚期實(shí)體瘤。JS009是一款靶向CD112R的重組人源化IgG4單克隆抗體。目前，國內外尚無(wú)靶向CD112R的產(chǎn)品獲批上市。

       6、8月24日，康諾亞和諾誠健華聯(lián)合宣布，雙方合資公司天諾健成研發(fā)的靶向CCR8單克隆抗體CM369獲批開(kāi)展臨床，適應癥為晚期實(shí)體瘤。目前全球在研CCR8單抗共21款，其中已有6款進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段。

       7、8月24日，CDE官網(wǎng)顯示，君實(shí)生物的JS009注射液的臨床試驗申請獲默示許可（受理號：CXSL2200285），用于晚期惡性腫瘤。JS009是君實(shí)生物獨立自主研發(fā)的重組人源化抗CD112R單克隆抗體注射液，主要用于晚期惡性腫瘤的治療。

       申請

       8、8月22日，CDE官網(wǎng)顯示，康方生物的AK129注射液臨床試驗申請獲受理，用于治療癌癥。AK129是康方生物自主研發(fā)的靶向人PD-1和LAG3的雙特異性抗體，臨床前研究顯示，AK129不僅具有優(yōu)越的抗原結合性，能夠有效阻滯PD-1/LAG-3信號通路，還可促進(jìn)PBMC中IL-2和IFN-γ產(chǎn)生。目前，岸邁生物、信達、再鼎、羅氏的PD-1/LAG3雙抗均已在國內進(jìn)入臨床階段。

       9、8月23日，CDE官網(wǎng)顯示，BavarianNordic與優(yōu)銳醫藥聯(lián)合開(kāi)發(fā)的MVA-BNRSV疫 苗臨床試驗申請獲受理，用于預防呼吸道合胞病毒（RSV）感染。MVA-BNRSV已被FDA授予突破性療法認定（BTD)。

       10、8月24日，CDE官網(wǎng)顯示，羅氏Tiragolumab注射液的臨床申請再次獲得受理。Tiragolumab是一款TIGIT單抗，目前在國內登記了8項臨床試驗，包括一項I期、一項II期、兩項Ib/II期和四項III期臨床，擬適應癥覆蓋非小細胞肺癌、廣泛期小細胞肺癌、食管鱗狀細胞癌、胃癌和肝癌等。

       FDA

       上市

       申請

       11、8月22日，輝瑞和BioNTech宣布，已向FDA提交OmicronBA.4/BA.5二價(jià)新冠mRNA疫 苗的緊急使用授權（EUA）申請，用于12歲及以上人群。本次提交EUA申請的二價(jià)疫 苗包含編碼原始新型冠狀病毒刺突蛋白的mRNA，以及編碼OmicronBA.4/BA.5變異株刺突蛋白的mRNA。

       12、8月22日，MinervaNeurosciences公告宣布已向FDA提交roluperidone的新藥申請（NDA），用于治療精 神分裂癥患者的陰性癥狀。roluperidone是一款5-HT2A受體和σ2受體拮抗劑，最初由MitsubishiTanabe公司開(kāi)發(fā)。

       EC

       上市

       13、8月22日，吉利德宣布，歐盟委員會(huì )（EC）已批準lenacapavir（商品名：Sunlenca）注射劑和片劑，與其他抗逆轉錄病毒 藥物聯(lián)合，用于治療既往接受過(guò)多次治療、多重耐藥的HIV-1感染者。目前，Lenacapavir是一款first-in-calss長(cháng)效HIV衣殼抑制劑，這是全球唯一一款獲批上市的每年給藥2次的HIV治療藥物。

       14、8月24日，BioMarin宣布，歐盟委員會(huì )（EC）批準Roctavian(Valoctocogeneroxaparvovec)基因療法的有條件上市，用于治療體內不含凝血因子VIII抑制物和腺相關(guān)病毒5（AAV5）抗體的重度A型血友病成人患者。Roctavian是首 款治療血友病A的獲批基因療法。此外，歐盟還保持了該療法的孤兒藥認定并授予其10年市場(chǎng)獨占期。

       15、8月24日，強生宣布，歐盟委員會(huì )（EC）已批準Teclistamab（商品名：TECVAYLI）作為單一療法用于治療復發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）成年患者，這些患者已經(jīng)接受至少三種前期療法，包括免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑和一種抗CD38抗體，且患者自上次治療后疾病仍然出現進(jìn)展。這是全球首 款獲批上市的BCMA/CD3雙抗。

       研發(fā)

       啟動(dòng)臨床試驗

       16、8月24日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，阿斯利康/Ionis的AZD8233注射液在國內啟動(dòng)臨床。AZD8233（也稱(chēng)為ION449）是一款GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）ASO藥物，用于靶向抑制肝細胞內PCSK9 mRNA的翻譯和蛋白合成。

       臨床數據公布

       17、8月24日，Apellis公布了其靶向補體C3療法pegcetacoplan的兩項III期研究（DERBY和OAKS）的關(guān)鍵結果。數據顯示，在治療第24個(gè)月時(shí)，pegcetacoplan對年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）繼發(fā)地圖樣萎縮（GA）患者的視覺(jué)功能改善沒(méi)有任何益處，未達到其關(guān)鍵次要終點(diǎn)，但其療效隨著(zhù)時(shí)間的推移而增加。

       18、8月24日，諾華宣布，因發(fā)現可能存在副作用，公司決定暫停branaplam正在進(jìn)行的IIb期臨床研究，該研究旨在評估該藥物用于治療亨廷頓?。℉D）的療效。在定期數據審查過(guò)程中，由于一些受試者出現早期副作用體征，VIBRANT-HD研究的獨立數據監查委員會(huì )(DMC)建議暫停給藥。

       交易及投融資

       19、8月22日，翰森制藥宣布，其子公司與北京華益健康藥物研究中心（GHDDI）簽署獨家許可與合作開(kāi)發(fā)協(xié)議，根據許可協(xié)議，翰森制藥將獲得GDI4405系列于全球開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化的獨家權利，交易總額高達16.92億元。，交易總額高達16.92億元。該候選藥物是一款口服小分子3CL蛋白酶抑制劑，針對Delta、Omicron變異毒株表現出很強的抗病毒活性。

       20、8月25日，諾華宣布，計劃100%剝離其仿制藥和生物類(lèi)似藥部門(mén)Sandoz（山德士）為一家新上市的獨立運營(yíng)公司，預計于明年下半年完成拆分進(jìn)程。諾華表示，此次剝離旨在使Sandoz成為歐洲第一大仿制藥公司和生物類(lèi)似藥全球領(lǐng)導者，實(shí)現股東價(jià)值最大化。

       其他

       21、8月25日，歐盟GMP無(wú)菌附錄1最終稿正式發(fā)布。新的無(wú)菌附錄1 全文59頁(yè)，新附錄從發(fā)布之日，即今天起1年內，最晚于2023年8月25日參照執行。其中 ，第8.123條，最晚實(shí)施期限為2年，即2024年8月24日。