目前，亞洲首 個(gè)單次靜脈給藥的血友病B基因治療在研藥物（BBM-H901注射液）的臨床研究結果，已成功發(fā)表于國際血液學(xué)權威期刊《柳葉刀-血液病學(xué)》（The Lancet Haematology）。
該臨床研究由中國醫學(xué)科學(xué)院血液病醫院（中國醫學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）、創(chuàng )新制藥公司信念醫藥和華東理工大學(xué)合作。研究結果證實(shí)了BBM-H901治療策略的安全性、長(cháng)期有效性，并且能夠顯著(zhù)緩解相關(guān)并發(fā)癥。
BBM-H901由信念醫藥開(kāi)發(fā)和生產(chǎn)，是一款用于血友病B的分子生物學(xué)工程改造的腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療在研藥物。信念醫藥擁有AAV衣殼和表達盒的自主知識產(chǎn)權。創(chuàng )新性的人肝 臟靶向AAV衣殼，能夠高效感染肝細胞，大大縮短藥物在血液中的駐留時(shí)間，降低衣殼產(chǎn)生的免疫反應。而創(chuàng )新性的表達盒，利用了迷你肝特異啟動(dòng)子驅動(dòng)FIX-padua的高效表達。此外，信念醫藥在工藝和質(zhì)檢方面取得了多項自主開(kāi)發(fā)和創(chuàng )新，形成了一套先進(jìn)、可靠、高效的CMC工藝流程，單次生產(chǎn)體積可達500L。
“該研究是信念醫藥在中國進(jìn)行的第一次臨床研究，我們非常感謝合作伙伴在整個(gè)過(guò)程中的大力支持。”信念醫藥首席執行官鄭靜博士表示，“我們也非常自豪能夠推出BBM-H901注射液，這是中國首 個(gè)自主研發(fā)的靜脈注射的血友病B基因治療在研藥物和全身遞送的罕見(jiàn)病基因治療在研藥物。我們將繼續推進(jìn)所有其他管線(xiàn)的發(fā)現和研究，并加快藥物的臨床試驗和商業(yè)化。我們希望罕見(jiàn)或常見(jiàn)病患者能盡快獲得基因治療。”
BBM-H901注射液的臨床研究共納入10例重型/中重型血友病B（FIX:C<2%）患者，靜脈輸注5×1012vg/kg BBM-H901注射液。完成中位58（IQR:51.5-99.5）周隨訪(fǎng)，FIX:C凝血因子達到平均36.9±20.5IU/dl。與國際同類(lèi)研究相比，BBM-H901注射液起效迅速，載體衍生FIX: C在基因治療后24h內即可表達，1周時(shí)達到57.1±20.2 IU/dl（均值±SD），并在中位5（1,6）周時(shí)達到FIX:最高值64.1±22.5IU/dl（均值±SD）。
圖1：BBM-H901衍生FIX:C長(cháng)期表達水平
"BBM-H901研究是中國乃至亞洲首 個(gè)利用肝靶向AAV載體治療血友病B的臨床研究，該治療策略的安全性、長(cháng)期有效、以及顯著(zhù)緩解相關(guān)并發(fā)癥都得到了證實(shí)，必將為今后系統給藥基因治療藥物臨床應用提供可靠的基礎和理論支持，對于推動(dòng)我國基因治療藥物研發(fā)和臨床轉化具有重要的指導意義。"中國醫學(xué)科學(xué)院血液病醫院（中國醫學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）副所院長(cháng)張磊教授表示。
經(jīng)治療后，BBM-H901給患者帶來(lái)了顯著(zhù)臨床獲益?；颊咧形荒昊鲅蕪?2次減少至0次；中位靶關(guān)節數從1.5個(gè)減少至0個(gè)；中位FIX藥物輸注次數從53.5次減少至0次。此外，BBM-H901也展現出良好的安全性，整個(gè)隨訪(fǎng)過(guò)程中無(wú)3-4級不良事件（AE）發(fā)生。
圖2：BBM-H901注射液給患者帶來(lái)了顯著(zhù)臨床獲益
綜上所述，BBM-H901注射液已經(jīng)在中國人群中證實(shí)了其安全性和有效性，實(shí)現了血友病B的長(cháng)期治療，緩解了相關(guān)并發(fā)癥的發(fā)生，顯著(zhù)增加了患者獲益。BBM-H901的臨床研究成果，將為今后系統給藥基因治療藥物臨床應用提供可靠的基礎和理論支持，對于推動(dòng)中國基因治療藥物研發(fā)和臨床轉化具有重要的指導意義。
關(guān)于血友病
血友病作為一種遺傳性出血疾病，主要由凝血因子VIII或IX基因突變引起。自發(fā)出血可能是由于患者凝血因子VIII活性顯著(zhù)降低(FVIII:C，血友病A)或因子IX活性顯著(zhù)降低(FIX:C，血友病B)導致，關(guān)節和肌肉反復出血可導致終身殘疾。如今，預防和按需使用凝血因子替代療法仍然是血友病的標準臨床治療?；颊咝枰K生反復注射血漿源性或重組凝血因子以維持凝血功能。因此，開(kāi)發(fā)能夠治愈血友病的藥物是世界科學(xué)家不懈追求的目標，其中基因治療成為治療血友病的尖端新技術(shù)。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
