孤兒藥是指用于診斷、預防和治療罕見(jiàn)疾病的藥物。據估計,全球約有6000-8000種罕見(jiàn)病,由于罕見(jiàn)病患病率低且個(gè)別罕見(jiàn),影響約6%至8%的全球人口,這些疾病包括遺傳疾病、罕見(jiàn)癌癥、傳染性局部疾病和退行性疾病。
大約80%的罕見(jiàn)疾病是遺傳導致的,主要影響兒童患者。過(guò)去幾年,大量制藥公司推出的孤兒藥獲得監管批準而迅速涌入市場(chǎng),Imbruvica、Revlimid、Trikafta、Hemlibra等幾種孤兒藥在市場(chǎng)上獲得了出色的市場(chǎng)表現。
目前,腫瘤孤兒藥仍占據了罕見(jiàn)病藥物中大部分的市場(chǎng)份額。根據KuickResearch預計,到2021年,全球罕見(jiàn)病藥物罕見(jiàn)病治療市場(chǎng)估值將達到3500億美元。下表列出了2021全球市場(chǎng)上最暢銷(xiāo)的12種孤兒藥。
01Keytruda
Keytruda從2014年被批準上市以來(lái)就一直備受關(guān)注。這款重磅腫瘤免疫療法在多項癌癥中展現出了喜人的療效,可全面用于治療黑色素瘤、頭頸癌、非小細胞肺癌、經(jīng)典霍奇金淋巴瘤、膀胱癌、胃癌等。
02Revlimid
Revlimid是百時(shí)美施貴寶收購新基后獲得的一款重磅免疫調節劑,該藥物的活性成分lenalidomide是沙利度胺的新一代衍生物,具有免疫調節、抗血管生成和抗腫瘤特性。但現在,Revlimid不得不面臨仿制藥的激烈競爭。
03Opdivo
做為中國獲批上市的首 個(gè)PD-1癌癥免疫治療藥物,Opdivo(納武利尤單抗注射液)建議零售價(jià)為100mg/10mL價(jià)格高達9260元,40mg/4mL價(jià)格4591元。日前,百時(shí)美施貴寶宣布Opdivo-Yervoy組合在3期CheckMate-901研究中的療效未能優(yōu)于標準化療,無(wú)法延長(cháng)未經(jīng)治療的不可切除或轉移性尿路上皮癌患者的生命。
04Trikafta
2019年10月,美國FDA批準Vertex囊性纖維化聯(lián)合給藥方案Trikafta上市。在上市不足3個(gè)月的時(shí)間里,Trikafta豪取4.2億美元。2020年,Trikafta銷(xiāo)量達到38.64億美元,成為超重磅藥品。
05Imbruvica
Imbruvica是一種口服布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑,由艾伯維旗下公司Pharmacyclics與強生旗下楊森生物技術(shù)公司聯(lián)合開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。Imbruvica于2015年首次被批準作為單藥療法用于治療Waldenstr?m巨球蛋白血癥(WM),成為第一個(gè)也是唯一一個(gè)FDA批準治療WM的藥物。
06Hemlibra
2017年,Hemlibra(emicizumab-kxwh)獲美國FDA批準,用于常規預防、防止或減少具有因子VIII抑制物的A型血友病成人和兒童患者的出血事件。Hemlibra可將激活天然凝血級聯(lián)所需的蛋白質(zhì),恢復A型血友病患者的凝血過(guò)程。
07Lynparza
Lynparza是全球上市的第一個(gè)PARP抑制劑,于2014年12月首次獲美國FDA批準。阿斯利康與默沙東于2017年7月達成腫瘤學(xué)全球戰略合作,共同開(kāi)發(fā)和商業(yè)化Lynparza及另一種MEK抑制劑selumetinib治療多種類(lèi)型腫瘤。
08Vyndaqel
輝瑞在罕見(jiàn)病治療上的布局也比較早,主打孤兒藥Vyndaqel(tafamidis),治療轉甲狀腺素蛋白相關(guān)家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)?。ˋTTR)。在Vyndaqel上市以前,轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病根本就沒(méi)有專(zhuān)門(mén)的治療方案,只能針對表面癥狀進(jìn)行相應治療,在個(gè)別情況下進(jìn)行心臟(或心臟與肝 臟)移植。
09Darzalex
Darzalex是首 個(gè)獲批的靶向作用于CD38的全人源單克隆抗體,擁有獨特的創(chuàng )新治療機制,可直接與骨髓瘤細胞表面重要的免疫治療靶點(diǎn)CD38特異性結合,通過(guò)多重機制誘導骨髓瘤細胞死亡,達到快速緩解。Darzalex于2015年上市,目前已成為臨床治療多發(fā)性骨髓瘤(MM)的骨干療法,廣泛用于一線(xiàn)、二線(xiàn)、多線(xiàn)治療。
10Soliris
Alexion 的Soliris于2007年3月獲得FDA批準上市,用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH),隨后又被批準用于非典型溶血性尿毒癥綜合征。Soliris為首創(chuàng )的補體抑制劑,其給藥方案可能根據患者的年齡和的疾病而不同,但大多數患者需要每2周1200毫克的維持劑量,年度使用費高達67.83萬(wàn)美元。
11Venclexta
目前,Venetoclax已在全球80多個(gè)國家獲得批準,用于治療慢性淋巴細胞白血?。–LL)、小細胞淋巴瘤(SLL)、急性髓性白血?。ˋML)。在中國,Venetoclax(唯可來(lái))于2020年12月獲批與阿扎胞苷聯(lián)合,用于治療因合并癥不適合接受強誘導化療,或者年齡75歲及以上的新診斷的成人急性髓系白血?。ˋML)患者。
12Jakafi
2011年底,Jakafi成為第一個(gè)獲得FDA批準上市的JAK抑制劑,用于治療骨髓疾病骨髓纖維化。2014年12月,FDA又批準 Jakafi 用于治療真性紅細胞增多癥(PV),成為了FDA 批準的第一種用于治療該疾病的藥物。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com