5月6日，美國FDA正式宣布，撤銷(xiāo)百時(shí)美施貴寶注射用Istodax（romidepsin，羅米地辛）用于外周T細胞淋巴瘤（PTCL）適應癥的批準。同時(shí)，由于梯瓦505(b)(2)抗癌藥物驗證性試驗失敗，FDA還撤銷(xiāo)了該藥物的申請資格。
盡管此次加速申請遭到拒絕，但百時(shí)美施貴寶Istodax仍被批準用于治療至少接受過(guò)一次全身治療的患者的皮膚T細胞淋巴瘤。
值得關(guān)注的是，去年8月，百時(shí)美施貴寶曾在一項驗證性III期臨床試驗中錯失了無(wú)進(jìn)展生存期的主要終點(diǎn)后宣布，從美國市場(chǎng)上撤回Istodax用于治療外周T細胞淋巴瘤的適應癥。
羅米地辛是一種組蛋白去乙?；敢种苿℉DACi），是一種表觀(guān)遺傳療法，屬于組蛋白去乙?；敢种苿╊?lèi)抗癌藥，由Clegene（新基）公司研發(fā)。分別于2009年和2011年被FDA批準用于已接受過(guò)至少一次系統治療的皮膚T細胞淋巴瘤和外周T細胞淋巴瘤患者。
在FDA加速批準的藥物中，腫瘤類(lèi)藥物一直是主力軍，同時(shí)也有大量藥物申請最終因試驗失敗而被迫或自愿撤回。
2021年2月，阿斯利康Imfinzi治療膀胱癌的適應癥遭美國FDA撤回；
2021年3月及7月，默克Keytruda治療小細胞肺癌和胃癌的適應癥遭美國FDA撤回；
2021年6月，百時(shí)美施貴寶Opdivo治療小細胞肺癌和肝癌的適應癥遭美國FDA撤回；
2021年3月及8月，羅氏Tecentriq治療膀胱癌和乳腺癌的適應癥遭美國FDA撤回；
2021年10月，Agenus旗下balstilimab治療宮頸癌的適應癥遭美國FDA撤回；
今年年初，吉利德Zydelig兩種淋巴瘤適應癥也同樣遭到撤回。
關(guān)于導致這一結果的原因，這些藥物最初都獲得了FDA加速認可，但最終因為驗證性試驗失敗而導致申請遭到駁回，甚至阿爾茨海默病藥物Aduhelm自從獲批的那天起就備受爭議。加速批準是美國FDA用以加速治療嚴重疾病、且與現有藥物相比具備顯著(zhù)優(yōu)勢的藥物上市，讓病人盡早接受治療的一種手段。然而，美國衛生界和醫藥界目前對美國FDA加速批準流程已經(jīng)表示強烈的質(zhì)疑。
通過(guò)加速批準后，制藥公司仍需要進(jìn)行臨床研究以確認預期的臨床益處。如果驗證性試驗未顯示該藥物提供臨床益處，FDA會(huì )將該藥物從市場(chǎng)上移除。一些藥物上市之后的臨床驗證實(shí)驗進(jìn)展緩慢，或者被證明無(wú)效，很多情況下FDA做出藥品撤回決定時(shí)間較長(cháng)（Istodax加速批準撤回耗時(shí)十年），最終導致患者接受了無(wú)效治療，而支付方也造成了巨大的財務(wù)損失。
越來(lái)越多的失敗案例表示，美國FDA有必要對加速批準流程進(jìn)行更大幅度的改革，例如可以給驗證性試驗加上完成期限，或者更改藥物進(jìn)入加速批準流程的條件。
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