4月26日，諾華發(fā)布2022年Q1財報，報告期內營(yíng)收 125.31 億美元（+5% cc），凈利潤 22.19 億美元（+26% cc）。* cc：按固定匯率計算

       其中，備受關(guān)注的諾華治療脊髓肌萎縮癥（Spinal Muscular Atrophy, SMA）基因療法Zolgensma實(shí)現營(yíng)收3.63億美元，同比增長(cháng)18%，主要增長(cháng)原因由歐洲和新興增長(cháng)市場(chǎng)的準入范圍擴大推動(dòng)。

       據公開(kāi)資料顯示，諾華Zolgensma是全球首 個(gè)治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法，定價(jià)為212.5萬(wàn)美元（折合人民幣約1358萬(wàn)元），也被稱(chēng)為“史上最貴藥物”。

       目前Zolgensma已在40多個(gè)國家獲批，2022年1月，在我國也獲得了臨床試驗默示許可。

       據悉，目前全球共有3款SMA療法獲批，除了Zolgensma外，還包括渤健的諾西那生鈉注射液（Spinraza）以及羅氏的利司撲蘭口服溶液用散（Evrysdi）。

       目前Spinraza、Evrysdi都已在國內獲批，其中渤健的Spinraza已成功進(jìn)入我國2021年醫保新增目錄。

       一

       Zolgensm多國獲批、進(jìn)醫保 業(yè)績(jì)逐年強勁增長(cháng)

       資料顯示，SMA是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，由于缺乏功能性SMN1基因，SMA導致運動(dòng)神經(jīng)元的快速和不可逆喪失，影響肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本運動(dòng)。SMA是2歲以下嬰幼兒群體中的頭號遺傳病殺手，其中1型SMA是最常見(jiàn)的類(lèi)型，約占所有病例的60%。如果不進(jìn)行治療，90%以上的患者在2歲時(shí)會(huì )死亡或需要永  久性通氣。

       諾華Zolgensma是首  個(gè)治療脊髓性肌萎縮的基因療法。該療法將可以表達SMN蛋白的正?；?，裝載在A(yíng)AV9病毒載體中，患者通過(guò)靜脈輸注給藥，注入的基因將使得患者體內能夠持續表達SMN蛋白?；颊咧恍枳⑸湟淮渭纯?。

       2019年5月，Zolgensma獲FDA批準上市，用于治療2歲以下脊髓性肌萎縮癥患者。

       2020年3月，Zolgensma獲日本厚生勞動(dòng)?。∕HLW）批準，用于治療2歲以下的脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童患者，包括在診斷時(shí)為癥狀前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治療的患者，必須抗AAV9抗體為陰性。據估計，在日本，每年約有15-20例SMA患者有資格接受治療。據悉，Zolgensma日本獲批后，價(jià)格被下調至155萬(wàn)美元。

       2020年5月，Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）獲得了歐洲EMA有條件的批準，用于治療1型脊柱性肌肉萎縮癥（SMA）（疾病最嚴重形式）患者，以及具有三個(gè)SMN2基因拷貝的SMA患者。據悉在歐洲，每年約有550-600名嬰兒患有SMA。

       ……

       由于Zolgensma定價(jià)高昂，其上市后業(yè)績(jì)如何兌現一直成為業(yè)內關(guān)注焦點(diǎn)。

       有業(yè)內人士指出，Zolgensma的增長(cháng)潛力主要來(lái)源于被更多國家批準和更多國家的醫保覆蓋，以及在美國、歐洲等發(fā)達國家提高新生兒的SMA篩查率。

       據悉，在美國市場(chǎng)，諾華和相關(guān)保險公司合作，患者家屬可以分期5年來(lái)支付費用，平均每年42.5萬(wàn)美元。

       此外，在日本和英國，Zolgensma均已被納入醫保。

       2020年5月，Zolgensma被納入日本健保，患者只需支付30%費用；

       2021年3月Zolgensma被納入英國國家醫療服務(wù)體系（NHS）。據悉，英國NHS與諾華在價(jià)格方面達成了一定的協(xié)議折扣，但具體數額并沒(méi)有對外公布。但NHS對此表示，這是一項“對納稅人公平的價(jià)格”，與諾華達成了“具有里程碑意義的交易”。

       從業(yè)績(jì)表現上來(lái)看，Zolgensma連年強勁增長(cháng)。

       2019年，Zolgensma實(shí)現3.61億美元的銷(xiāo)售額。（當年5月全球首次獲批）

       2020年，Zolgensma實(shí)現9.2億美元的銷(xiāo)售收入，收入漲幅超150%。

       2021年，Zolgensma實(shí)現營(yíng)收13.51億美元，同比大增47%。

       2022年Q1，Zolgensma實(shí)現營(yíng)收3.63億美元，同比增長(cháng)18%。

       由于對比同類(lèi)需要經(jīng)過(guò)長(cháng)期治療脊髓性肌萎縮的藥物，Zolgensma只需接受一次靜脈注射給藥，實(shí)現長(cháng)期緩解甚至治愈的優(yōu)勢，因此盡管費用高昂，業(yè)界對于Zolgensma的前景還是比較看好。

       據投資公司杰富瑞（Jefferies）公司估計，Zolgensma的銷(xiāo)售額2022年有望增長(cháng)到16億美元，將來(lái)的峰值為27.5億美元。

       二

       我國SMA藥物獲批現狀

       前文提到，目前全球已獲批3款SMA療法，除了Zolgensma，還包括渤健的諾西那生鈉注射液（Spinraza）以及羅氏的利司撲蘭口服溶液用散（Evrysdi）。

       諾西那生鈉注射液、利司撲蘭口服溶液用散目前都已在我國獲批，諾西那生鈉注射液在2021年還成功進(jìn)入我國國家醫保新增目錄。

       01

       渤健 諾西那生鈉注射液

       2016年12月，Spinraza在美國獲批，成為全球首  個(gè)SMA精準靶向治療藥物。

       2019年2月，Spinraza在中國上市，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥（SMA），并成為中國首  個(gè)治療SMA的藥物。

       此前Spinraza由于在國內定價(jià)接近70萬(wàn)一支，但在澳洲僅售41美元，引發(fā)我國輿論一片嘩然。（實(shí)際澳洲采購價(jià)76萬(wàn)，但可報銷(xiāo)。）

       2021年1月，渤健推出新的援助方案：患者第一年自付諾西那生鈉注射液的費用從原有的約140萬(wàn)元降低至55萬(wàn)元，降幅約60%；之后每年的自付費用從原有的平均每年約105萬(wàn)元降低至55萬(wàn)元，降幅約50%。

       而早在進(jìn)入2021年國家新增醫保目錄以外，成都等一些地方醫保已經(jīng)將諾西那生鈉納入報銷(xiāo)范圍，患者每年最低可自付2-3萬(wàn)元即可使用諾西那生鈉治療。

       此外，廣州“穗歲康”、佛山“平安佛”等普惠型保險（商保）也將諾西那生鈉納入，綜合來(lái)看，患者每年只要100元-180元左右，就能獲得最高累計200多萬(wàn)元~300多萬(wàn)元的醫療保障。

       2021年12月，Spinraza被納入最新醫保目錄，據相關(guān)消息，價(jià)格降至33000/支，降幅超90%。

       銷(xiāo)售業(yè)績(jì)方面，Spinraza在2020年的全球銷(xiāo)售額為20.5億美元，2021年的業(yè)績(jì)?yōu)?9億美元，同比下滑7.3%。

       02

       羅氏 利司撲蘭口服溶液用散

       2020年8月，Evrysdi獲FDA批準上市，成為首  個(gè)獲批上市的靶向RNA的小分子。據報道，Evrysdi在美國的定價(jià)需參考患者的體重，年治療費用約237萬(wàn)元人民幣。

       2021年6月，利司撲蘭在我國獲批，用于治療2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥（SMA），這是首  個(gè)在中國獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物。

       據悉，利司撲蘭在國內的上市定價(jià)為6.38萬(wàn)元（60mg/瓶），患者援助方案為“買(mǎi)3瓶贈送6瓶”，相當于慈善援助后單瓶?jì)r(jià)格為21267元，年費用約30萬(wàn)元-100萬(wàn)元不等。

       2021年，利司撲蘭同樣趕上國家醫保談判“班車(chē)”，但結果顯示，利司撲蘭并未進(jìn)入當年醫保新增目錄。

       價(jià)格方面，盡管目前新浪醫藥暫未獲悉利司撲蘭最新價(jià)格動(dòng)向。

       但值得關(guān)注的是，利司撲蘭雖未進(jìn)入2021國家新增醫保目錄，但此前其也進(jìn)入了一些地方醫保。

       根據濟南時(shí)報報道，2021年8月，山東省濟南市惠民保險“齊魯保”首次將用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的利司撲蘭口服和諾西那生鈉都納入了報銷(xiāo)的范圍。

       按照保險條例，兩種SMA治療藥物在“齊魯保”中報銷(xiāo)額度可達到70%，上至30萬(wàn)元封頂，并可實(shí)現在醫院和藥店同步雙通道報銷(xiāo)。

       業(yè)績(jì)方面，據悉，由于2020年8月才在全球首次上市，2021年利司撲蘭第一個(gè)完整的銷(xiāo)售年顯示，其全球銷(xiāo)售額為6.59億美元。

       值得注意的是，在SMA治療方面，諾西那生鈉、利司撲蘭都需要經(jīng)過(guò)長(cháng)期治療，而曾定價(jià)為1350萬(wàn)/針的天價(jià)藥Zolgensma具有只需接受一次靜脈注射給藥，可實(shí)現長(cháng)期緩解甚至治愈的優(yōu)勢。

       目前，諾西那生鈉、利司撲蘭在我國都有不同程度的降價(jià)，以滿(mǎn)足更多患者之需。