北京時(shí)間2022年4月13日，君實(shí)生物（1877.HK，688180.SH）宣布，由公司自主研發(fā)的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗用于治療小細胞肺癌（SCLC）獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定（Orphan-drug Designation）。這是特瑞普利單抗獲得的第五項孤兒藥資格認定，此前特瑞普利單抗治療黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、軟組織肉瘤及食管癌已分別獲得FDA孤兒藥資格認定。
孤兒藥（Orphan-drug）又稱(chēng)為罕見(jiàn)病藥，指用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。FDA授予的孤兒藥資格認定適用于在美國地區針對少于20萬(wàn)患者的罕見(jiàn)病的藥物和生物制劑。本次獲得FDA頒發(fā)的孤兒藥資格認定，有助于特瑞普利單抗在美國的后續研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面享受一定的政策支持，包括但不限于（1）臨床試驗費用的稅收抵免；（2）免除新藥申請費；（3）上市后享有7年的市場(chǎng)獨占權且不受專(zhuān)利的影響。本次認定將在一定程度上降低新藥研發(fā)投入，加快推進(jìn)臨床試驗及上市注冊的進(jìn)度。
肺癌是目前全球發(fā)病率第二、死亡率第一的惡性腫瘤1。根據GLOBOCAN 2020發(fā)布的數據顯示，2020年全球肺癌死亡病例數近180萬(wàn)，占總體癌癥死亡的18%1。小細胞肺癌（SCLC）是肺癌中侵襲性最強的亞型2，約占所有肺癌病例的15%-20%3，具有進(jìn)展迅速、早期轉移等特點(diǎn)4，約2/3的患者初診時(shí)已有明顯的轉移征象5。SCLC患者的初期化療效果良好，但耐藥、復發(fā)率較高，預后較差，五年生存率約為20%，其中廣泛期小細胞肺癌患者的五年生存率低于5%。對SCLC的治療仍是臨床未解決的一大難題。
目前，君實(shí)生物正在開(kāi)展一項針對小細胞肺癌的注冊臨床研究 -- JUPITER-08研究（NCT04012606），并已完成受試者入組。JUPITER-08是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的III期研究，旨在評估特瑞普利單抗聯(lián)合依托泊苷及鉑類(lèi)與安慰劑聯(lián)合依托泊苷及鉑類(lèi)在一線(xiàn)治療廣泛期小細胞肺癌中的有效性和安全性。
"目前對于肺癌不同亞型的新療法開(kāi)發(fā)存在明顯差異。在化療基礎上聯(lián)合包括特瑞普利單抗在內的腫瘤免疫藥物已在無(wú)致癌突變的非小細胞肺癌治療中顯示出生存上的改善，而小細胞肺癌患者的治療手段仍然十分局限，"君實(shí)生物首席醫學(xué)官Patricia Keegan博士表示，"非常感謝FDA對我們?yōu)樾〖毎伟┗颊唛_(kāi)發(fā)新療法所付出的努力給予肯定。我們也期待特瑞普利單抗能夠在JUPITER-08研究中相比化療取得更好的進(jìn)步。"
特瑞普利單抗由君實(shí)生物獨立研發(fā)，具有全球范圍內的完全自主知識產(chǎn)權，是我國首 個(gè)成功上市的國產(chǎn)以PD-1為靶點(diǎn)的單抗藥物，用于多種惡性腫瘤治療。截至目前，該藥物在中國、美國、東南亞和歐洲等地累計開(kāi)展了覆蓋超過(guò)15個(gè)適應癥的30多項臨床試驗。2021年，特瑞普利單抗作為首 個(gè)國產(chǎn)抗PD-1單抗在美國滾動(dòng)提交了生物制品許可申請（BLA），目前正在審評中。為加速其在美國的開(kāi)發(fā)和審評程序，FDA已授予特瑞普利單抗2項突破性療法認定、1項快速通道認定、1項優(yōu)先審評認定和5項孤兒藥資格認定。
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