基因治療明星公司藍鳥(niǎo)生物，表現一再反常。
近日，藍鳥(niǎo)生物（bluebird bio）屢次出現在聚光燈下，一系列“大動(dòng)作”飽受質(zhì)疑。
隨著(zhù)其2021年度財報的發(fā)布，數據不佳引發(fā)大眾對于其財務(wù)狀況和繼續經(jīng)營(yíng)能力擔憂(yōu)。
而首席財務(wù)官（CFO）即將離職的消息更是引燃了市場(chǎng)負面情緒。當日，股票下跌超10%。
加之，藍鳥(niǎo)生物“引以為傲”的幾款基因療法近年來(lái)也頻出狀況，更讓其發(fā)展前景蒙上了一層陰霾。
而今，一方面受臨床挫折等安全性問(wèn)題困擾，另一方面商業(yè)化困頓又使其愈發(fā)舉步維艱，昔日基因治療領(lǐng)域寵兒會(huì )走向何方？
01
一石激起千層浪？
首席財務(wù)官離職 股價(jià)表現低迷
美東時(shí)間3月7日，藍鳥(niǎo)生物宣布其首席財務(wù)官Gina Consylman辭職，從4月3日起生效；CBO Jason F. Cole將接任該職位。
公開(kāi)資料顯示，藍鳥(niǎo)生物于1992年4月16日創(chuàng )立，是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，總部位于馬薩諸塞州劍橋，致力于開(kāi)發(fā)針對嚴重遺傳病和癌癥的潛在基因療法。其綜合產(chǎn)品平臺包括基因治療、癌癥免疫治療和基因編輯。其產(chǎn)品線(xiàn)包括Lenti-D、LentiGlobin、BCL11A shRNA、bb2121和bb21217。
值得注意的是，藍鳥(niǎo)生物首席財務(wù)官的離職時(shí)間節點(diǎn)，卻稍顯蹊蹺。
此前，藍鳥(niǎo)生物發(fā)布了2021年全年業(yè)績(jì)。該公司在2021年凈虧損為5.626億美元，收入僅為370萬(wàn)美元，而2020年凈虧損為5.611億美元。
截至2021年12月31日，藍鳥(niǎo)生物累計虧損為37.2億美元。
此外，在首席財務(wù)官辭職前幾天（3月4日），藍鳥(niǎo)生物曾表示“對未來(lái)一年內繼續經(jīng)營(yíng)能力有所懷疑”。
由此，首席財務(wù)官的辭職更是一石激起千層浪，投資者不免將兩者有所關(guān)聯(lián)。
股市表現上，藍鳥(niǎo)生物3月1日到7日，持續下跌。3月7日到達最低峰值，跌超10%。3月8日，股票較前一日有所回升，但仍較為低迷，收報4.450美元/股。
截圖來(lái)源：東方財富
02
囿于商業(yè)困頓
業(yè)績(jì)一再下滑 不如人意
藍鳥(niǎo)生物業(yè)績(jì)下滑，與其商業(yè)困頓不無(wú)關(guān)系。雖然屢次尋求改變，但卻愈發(fā)舉步維艱。
去年年初（2021年1月），藍鳥(niǎo)生物宣布計劃將其嚴重遺傳疾病和腫瘤學(xué)業(yè)務(wù)進(jìn)行拆分，未來(lái)該公司將繼續專(zhuān)注于嚴重遺傳疾?。⊿GD），同時(shí)以新實(shí)體企業(yè)的形式開(kāi)展其腫瘤學(xué)業(yè)務(wù)。
據悉，這兩大業(yè)務(wù)此前均受到“重創(chuàng )”。藍鳥(niǎo)首席執行官Nick Leschly表示，兩大業(yè)務(wù)都有明確的目標，并將受益于獨立領(lǐng)導。
然而，最后的業(yè)績(jì)表現仍然不如人意。
藍鳥(niǎo)生物表示，自剝離其腫瘤業(yè)務(wù)以來(lái)，其現金、現金等價(jià)物和有價(jià)證券等均有所下降。截至2021年12月31日，這一總額為3.966億美元，比藍鳥(niǎo)分拆時(shí)約5.072億美元（盡管后者包括受限現金）下降了22%。
與此同時(shí)，藍鳥(niǎo)生物表示，預計2022年的“現金消耗”或支出將不到4億美元，預計未來(lái)將產(chǎn)生經(jīng)營(yíng)虧損和負經(jīng)營(yíng)現金流，以及需要額外資金來(lái)支持其計劃運營(yíng)。換言之，持續商業(yè)能力存疑。
此外，由于旗下產(chǎn)品Zynteglo在歐洲市場(chǎng)上市受挫，藍鳥(niǎo)生物在2021年4月開(kāi)啟了裁員步伐，并計劃“減少和重塑”其在德國部分地區的勞動(dòng)力。
除了自身業(yè)務(wù)剝離帶來(lái)的影響外，藍鳥(niǎo)生物其它方面也屢遇挫折。
03
基因療法受監管、臨床擱置……
藍鳥(niǎo)生物何以扭轉當前劣勢？
對于藍鳥(niǎo)生物來(lái)說(shuō)，成也基因療法，敗也基因療法。
以2021年來(lái)說(shuō)，藍鳥(niǎo)生物就發(fā)生了數起基因療法遇挫事件。
2021年2月，在基因療法LentiGlobin的1/2期試驗中，兩名鐮刀狀細胞貧血癥患者出現了急性髓細胞白血病和急性髓細胞白血病，藍鳥(niǎo)隨即叫停了LentiGlobin的1/2期（HGB-206）和3期（HGB-210）臨床研究。受此影響，公司當日股價(jià)跌近38%。
除了股價(jià)，藍鳥(niǎo)生物旗下基因療法藥物Zynteglo也受到波及，由于Zynteglo與上述試驗的病毒載體相同，公司決定暫停對其進(jìn)行銷(xiāo)售。
2021年7月，Zynteglo重返歐洲血液病治療市場(chǎng)，歐盟藥物警戒風(fēng)險評估委員會(huì )（PRAC）認為Zynteglo的治療收益大于風(fēng)險，于是重新批準了該藥物。
2021年8月，藍鳥(niǎo)生物基因療法elivaldogene autotemcel（eli-cel, Lenti-D?）也因疑似導致患者出現骨髓增生異常綜合征被FDA要求中止試驗。
2021年10月，藍鳥(niǎo)生物從歐盟撤回對基因療法Skysona的監管營(yíng)銷(xiāo)授權，以及從英國藥品和保健品管理局撤回Skysona的營(yíng)銷(xiāo)申請。
2021年12月末，藍鳥(niǎo)生物lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel，bb1111）遭到美國FDA的臨床擱置。由于一名青少年患者在接受一次性lovo-cel治療后出現了持續性非輸血依賴(lài)性貧血，FDA對治療18歲以下鐮狀細胞病患者的臨床研究進(jìn)行了部分擱置，成人患者入組未受影響。
而在今年1月，美國FDA延長(cháng)了Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）治療β地中海貧血以及Skysona（elivaldogene autotemcel，eli-cel，）治療腦腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良的生物制品許可申請的審查期。
從最新動(dòng)態(tài)來(lái)看，藍鳥(niǎo)生物beti-cel即將面臨FDA審批，如果獲批，將有望成為美國首 個(gè)體外造血干細胞基因療法。
值得一提的是，Beti-cel在歐洲獲批時(shí)，約180萬(wàn)美元的治療價(jià)格讓其成為市場(chǎng)上第二款價(jià)格超過(guò)100萬(wàn)美元的上市藥物，僅次于諾華開(kāi)發(fā)的Zolgensma基因療法（約210萬(wàn)美元）。
此次Beti-ce能否順利闖關(guān)，或許關(guān)乎著(zhù)藍鳥(niǎo)生物能否扭轉當前劣勢。
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