自信達生物PD-1在美國FDA的審批受阻以來(lái)，創(chuàng )新藥市場(chǎng)悲觀(guān)情緒再度蔓延，不過(guò)這并沒(méi)有持續太久。
2022年2月28日，傳奇生物傳來(lái)好消息，公司自主研發(fā)的BCMA靶向CAR-T療法西達基奧侖賽（英文商品名：CARVYKTI®，英文通用名ciltacabtagene autoleucel，簡(jiǎn)稱(chēng)Cilta-cel）正式獲得美國FDA批準上市， 用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者。
這是繼2019年百濟神州澤布替尼后，第二款由中國企業(yè)研發(fā)，獲FDA批準的抗癌新藥。也是傳奇生物自成立以來(lái)第一款獲批上市的產(chǎn)品。
優(yōu)秀的臨床數據才是出海的底氣
對比信達生物PD-1本身的me-too屬性及利用單一國家數據報批，本次傳奇生物Cilta-cel優(yōu)秀的臨床試驗為其獲得批準提供了基礎。
1.FDA認為信達生物現有的試驗并非是臨床未滿(mǎn)足的需求，現有的同類(lèi)藥物K藥已經(jīng)滿(mǎn)足了需求。而傳奇生物的BCMA CAR-T美國只有一款產(chǎn)品（BMS/藍鳥(niǎo)的Abecma）并且在有效性和安全性上做到了best in class。
2.FDA認為信達生物臨床終點(diǎn)設計存在缺陷，以PFS而非是OS；而傳奇生物主要終點(diǎn)設置為ORR，與已獲批的Abecma設置標準對應。
3.FDA認為信達生物單一中國病人的生物多樣性無(wú)法確認；而傳奇生物采取的是多中心臨床（美國、日本、歐盟等）。
基于此，在獲批之前，大家對Cilta-cel的期待一直很高。
當然，Cilta-cel的底氣還在于優(yōu)秀的臨床數據。
在關(guān)鍵的CARTITUDE-1研究中，97例R/R MM患者出現了早期、深度持久的緩解，總緩解率（ORR）高達98%（95%CI：92.7-99.7），78%的患者獲得了嚴格的完全緩解（sCR，95%CI：68.8-86.1）。在18個(gè)月的中位隨訪(fǎng)時(shí)間中，中位緩解持續時(shí)間（DOR）為21.8個(gè)月（95% CI，21.8-無(wú)法預估）。這證明了Cilta-cel是靶向BCMA的多發(fā)性骨髓瘤的BIC產(chǎn)品。
全球上市CAR-T療法一覽
數據來(lái)源：藥智數據、企業(yè)公告等
FIC/BIC出海加速
創(chuàng )新藥為什么一定要出海？當然是為了追求創(chuàng )新市場(chǎng)最 大化。
面臨國內集采政策與國家醫保談判所帶來(lái)的藥價(jià)壓力，大家開(kāi)始意識到國內市場(chǎng)很難再有10億美元以上的重磅炸 彈級藥物。僅局限于國內市場(chǎng)的藥企將面臨研發(fā)投入無(wú)法收回的困境。在此趨勢下，走國際化路線(xiàn)，參與全球競爭將是中國藥企未來(lái)的必然選擇。
據悉，早在2009年，恒瑞醫藥的磷酸瑞格列汀臨床研究就進(jìn)行了中美雙報，并獲得了批準。
不過(guò)，直到2017年，我國正式加入國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調會(huì )（ICH）之后，本土藥企創(chuàng )新藥進(jìn)行中美雙報和同步開(kāi)發(fā)才成為主流。2017年之后中美雙報的臨床獲批數量較2017年前翻了近10倍。
2019年，澤布替尼成為中國首 個(gè)在美國獲批的本土研發(fā)抗癌新藥。
澤布替尼開(kāi)展了全球多中心、頭對頭試驗：ALPINE研究和SEQUOIA研究，針對臨床具有統治地位的伊布替尼和苯達莫司汀+利妥昔單抗（B+R治療方案）發(fā)起挑戰，成功證明自己的同類(lèi)最優(yōu)潛力。
百濟神州的付出很快得到了回報。2021年，澤布替尼全球累計銷(xiāo)售額約14億元，同比增長(cháng)423%。在美國全年銷(xiāo)售額為1.157億美元，同比增長(cháng)535%。而且，澤布替尼2021年在美國已新增兩項適應癥，今年底有望再增兩項適應癥，成長(cháng)潛力巨大。
2022年2月，傳奇生物BCMA CAR-T療法西達基奧侖賽獲得美國FDA批準上市，成為新的里程碑。Cilta-cel的定價(jià)為46.5萬(wàn)美元，其主要競爭者百時(shí)美施貴寶的Abecma定價(jià)為41.95萬(wàn)美元。強生曾預估Cilta-cel有望達到50億美元的銷(xiāo)售峰額。
在2022年1月召開(kāi)的第40屆摩根大通醫療健康年會(huì )上，有超過(guò)40家國內藥企參會(huì )，包括百濟神州、信達生物、 君實(shí)生物、基石藥業(yè)、榮昌生物、康方生物、天境生物等創(chuàng )新藥企，老牌藥企恒瑞醫藥也首次參與。我們可以看到越來(lái)越多的本土藥企開(kāi)始參與國際化競爭，尋找出海機會(huì )。
結語(yǔ)
從澤布替尼到Cilta-cel的成功出海，都在告訴我們，具有臨床價(jià)值的創(chuàng )新藥才是市場(chǎng)期待的，扎堆的me too行不通。創(chuàng )新藥出海，要么像百濟神州，敢于開(kāi)展“頭對頭”研究證明自己BIC屬性；要么像傳奇生物，在立項之初便獨辟蹊徑，將研發(fā)方向定位為解決未被滿(mǎn)足的臨床需求，選擇全新靶點(diǎn)進(jìn)行研究。
希望未來(lái)國內能孵化出更多FIC、BIC，造?；颊?。
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