2022年截至2月底，美國FDA共批準了7款創(chuàng )新藥物；其中，2月份批準了3款，分別為：
——Pyrukynd：Agios制藥公司開(kāi)發(fā)，用于丙酮酸激酶缺乏癥（PKD）成人患者，治療溶血性貧血。該藥是一種首創(chuàng )口服丙酮酸激酶（PK）激活劑，也是第一種治療PKD的疾病修正療法（DMT）；
——Enjaymo：賽諾菲開(kāi)發(fā)，用于治療冷凝集素?。–AD）成人患者，減少因溶血導致的紅細胞輸注需求。該藥是一種首創(chuàng )的絲氨酸蛋白酶C1s靶向單抗，是第一種治療CAD的藥物。
——Vonjo：CTI生物制藥公司開(kāi)發(fā)，用于治療血小板計數低于 50 的中度或高危原發(fā)性或繼發(fā)性（真性紅細胞增多癥后或原發(fā)性血小板增多癥后）骨髓纖維化成人×10 9 /L。Vonjo（pacritinib，帕克替尼）屬于一類(lèi)被稱(chēng)為JAK抑制劑的抗炎治療藥物。
此外還有一款獲批的創(chuàng )新療法值得關(guān)注，2月28日，傳奇生物開(kāi)發(fā)的BCMA CAR-T療法Carvykti（cilta-cel，西達基奧侖賽）獲FDA批準在美上市，用于治療成人復發(fā)和/或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/RMM）。該療法正式在美獲批上市，成為國內首 個(gè)自主研發(fā)產(chǎn)品出海成功典范。
進(jìn)入3月份，有多款藥物將迎來(lái)FDA的重要審查決定，其中最被國內關(guān)注的是禮來(lái)/信達生物的PD-1療法信迪利單抗。此前，在2月的早些時(shí)候，FDA腫瘤藥物專(zhuān)家委員會(huì )（Oncologic Drugs Advisory Committee，簡(jiǎn)稱(chēng)ODAC）的對信迪利單抗進(jìn)行了審評會(huì )議。
審批會(huì )議結果回顧：
委員會(huì )以14票贊成，1票反對的投票結果，要求單一外國國家開(kāi)展的ORIENT-11臨床試驗（ORIENT-11研究是一項評估信迪利單抗注射液或安慰劑聯(lián)合培美曲塞和鉑類(lèi)用于晚期或復發(fā)性非鱗狀非小細胞肺癌一線(xiàn)治療有效性和安全性的隨機、雙盲、3期對照臨床研究?jì)H在中國進(jìn)行，而不是全球多中心臨床）需要補充額外數據，以證明信迪利單抗在美國人群中的適用性。
也就是說(shuō)，從本次ODAC大部分專(zhuān)家意見(jiàn)來(lái)看，信達/禮來(lái)PD-1不被建議直接獲批。
一般情況下，FDA會(huì )遵照ODAC專(zhuān)家委員會(huì )的投票結果。不過(guò)此前也曾有過(guò)FDA沒(méi)有采納ODAC專(zhuān)家意見(jiàn)的案例——Biogen的阿爾茨海默治療藥Aduhelm。但是，考慮到兩個(gè)不同疾病領(lǐng)域以及用藥的可選擇性，作為出自PD-1這個(gè)擁擠賽道的信迪利單抗似乎難得優(yōu)勢。
至于，最終是否將會(huì )出乎意料，我們等待本月18日結果出爐方可見(jiàn)分曉。
以下是對3月份將面臨FDA審查藥物/療法的簡(jiǎn)單匯總。
參考來(lái)源：Biotech Stocks Facing FDA Decision In March 2022
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