同類(lèi)首創(chuàng )藥物拓舒沃®獲批用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復發(fā)或難治性急性髓系白血?。≧/R AML）患者。
臨床研究顯示拓舒沃®在治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML中國患者中表現出優(yōu)異的臨床療效，耐受性良好，安全可控。
繼兩款同類(lèi)首創(chuàng )精準治療藥物普吉華®和泰吉華®和腫瘤免疫治療藥物擇捷美®獲批上市后，拓舒沃®成為基石藥業(yè)在12個(gè)月內成功獲批上市的第四款創(chuàng )新藥。
一家專(zhuān)注于研究開(kāi)發(fā)及商業(yè)化創(chuàng )新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的生物制藥公司，近日宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批準同類(lèi)首創(chuàng )藥物拓舒沃®（艾伏尼布片）的新藥上市申請，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復發(fā)或難治性急性髓系白血?。≧/R AML），為該患者人群提供了新的精準治療選擇。
急性髓系白血病(AML)是成人白血病中最常見(jiàn)的類(lèi)型，疾病進(jìn)展迅速，絕大多數為老年患者。在美國，每年約有2萬(wàn)新發(fā)病例，患者五年生存率約29%。伴隨著(zhù)人口老齡化，中國AML發(fā)病率呈逐年上升趨勢，其中尤以老年和復發(fā)或難治性患者預后較差。在中國，每年約有7.53萬(wàn)白血病新發(fā)病例，其中AML患者的占比約為59%，而在這些患者中約6～10%攜帶IDH1突變。
基石藥業(yè)董事長(cháng)兼首席執行官江寧軍博士表示：“這是基石藥業(yè)發(fā)展進(jìn)程中又一重要里程碑。拓舒沃®是基石藥業(yè)第四款成功獲批上市的創(chuàng )新藥物，從新藥上市申請獲得受理到成功獲批僅用了6個(gè)月的時(shí)間，這再一次體現了基石速度。此前，基石藥業(yè)已成功實(shí)現兩款同類(lèi)首創(chuàng )精準治療藥物和一款潛在同類(lèi)最優(yōu)腫瘤免疫治療藥物獲批上市。我們將繼續推進(jìn)豐富多元的創(chuàng )新產(chǎn)品管線(xiàn)，為全球患者提供更多的高品質(zhì)創(chuàng )新藥。”
拓舒沃®中國注冊橋接研究CS3010-101主要研究者、中國醫學(xué)科學(xué)院血液病醫院王建祥教授表示：“一直以來(lái)，現有的針對IDH1突變的AML患者的治療手段有限，5年生存率較低，患者生活質(zhì)量較差。作為國內首 個(gè)獲批的IDH1抑制劑，我們欣喜地看到拓舒沃®在針對IDH1突變的AML患者中展現了良好的療效與安全性。相信拓舒沃®的獲批將會(huì )為更多的AML患者帶來(lái)創(chuàng )新的精準治療方案，幫助他們提高生活質(zhì)量并延長(cháng)生命。”
基石藥業(yè)首席醫學(xué)官楊建新博士表示：“我們高興地看到拓舒沃®在中國大陸獲批用于治療R/R AML患者。作為國內首 個(gè)以及唯一獲批的IDH1抑制劑，拓舒沃®在攜帶易感IDH1突變的中國R/R AML患者中顯示了明確的療效和可控的安全性。另外在2021年第63屆美國血液學(xué)會(huì )年會(huì )上，我們看到拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷顯著(zhù)改善了先前未經(jīng)治療的IDH1突變AML患者的無(wú)事件生存期和總生存期。我們計劃與NMPA展開(kāi)溝通，盡早將這一創(chuàng )新療法帶給更多中國患者。“
2020年，拓舒沃®被中國國家藥品監督管理局藥品審評中心納入“臨床急需境外新藥名單（第三批）”，獲得快速通道審評審批資格。同時(shí)，作為全球同類(lèi)首創(chuàng )的強效、高選擇性口服IDH1抑制劑，拓舒沃®以其明確的臨床優(yōu)勢，入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。
拓舒沃®的獲批是基于一項中國注冊橋接研究CS3010-101，該研究旨在評估拓舒沃®口服治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML中國患者的藥代動(dòng)力學(xué)特征、藥效動(dòng)力學(xué)特征、安全性和臨床療效。拓舒沃®在治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML中國患者的研究中表現出優(yōu)異的臨床療效，及良好的耐受性。在30例可評估患者中，主要療效終點(diǎn)完全緩解和伴部分血液學(xué)恢復的完全緩解率（CR+CRh）為36.7% （11/30），其中11例患者均達到了CR。CR+CRh的中位緩解持續時(shí)間尚未達到，估計的12個(gè)月的CR+CRh的持續緩解率為90.9%。該研究成果于2021年歐洲腫瘤內科學(xué)會(huì )（ESMO）年會(huì )以?xún)?yōu)選口頭報告形式公布。
關(guān)于拓舒沃®（艾伏尼布片）
拓舒沃®是一種針對IDH1突變酶的口服靶向抑制劑。拓舒沃® 已經(jīng)獲得中國國家藥品監督管理局批準，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復發(fā)或難治性急性髓系白血?。≧/R AML）患者。
拓舒沃®獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，用于單藥治療經(jīng)FDA批準的檢測方法確診的攜帶IDH1易感突變的成人復發(fā)或難治性急性髓系白血病患者，以及年齡≥75歲或因為其它合并癥無(wú)法使用強化化療的攜帶IDH1易感突變的新診斷AML成人患者。2021年，拓舒沃®獲批準作為首 個(gè)且唯一的靶向療法，用于治療經(jīng)FDA批準的檢測方法確診的先前經(jīng)過(guò)治療的IDH1突變的局部晚期或轉移性膽管癌患者。
此外，拓舒沃®用于治療IDH1突變的未經(jīng)強化化療的初治成人AML患者的全球III期研究AGILE的數據顯示，與安慰劑聯(lián)合化療藥物阿扎胞苷相比，拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷顯著(zhù)提高了初治IDH1突變急性髓系白血?。ˋML）患者的無(wú)事件生存期（風(fēng)險比 HR=0.33）和總生存期 （HR=0.44）。艾伏尼布聯(lián)合阿扎胞苷治療組患者的中位OS為24.0個(gè)月，而安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷組患者的中位OS為7.9個(gè)月。針對新診斷的老年及不適合接受強化療的AML患者，安全有效的治療選擇非常有限。拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷療法將有望為IDH1突變的未經(jīng)強化化療的初治AML患者帶來(lái)新的治療選擇。
美國FDA先后授予拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷方案“突破性療法”認定，用于治療新診斷的年齡至少75歲或因其它合并癥而無(wú)法使用強化化療的攜帶IDH1易感突變的AML成人患者，以及艾伏尼布“突破性療法”認定，用于治療攜帶IDH1易感突變的復發(fā)/難治性骨髓增生異常綜合征的成人患者（MDS）。
施維雅和基石藥業(yè)就在包括中國大陸、中國香港、中國臺灣及中國澳門(mén)地區在內的大中華地區以及新加坡地區進(jìn)行臨床開(kāi)發(fā)與商業(yè)化，根據授權許可協(xié)議開(kāi)展獨家合作。拓舒沃®所屬權為施維雅所有。
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