在2021年，美國FDA共批準了50款創(chuàng )新藥物，2020年為53款。2018年創(chuàng )新藥批準數量最多，達到了59款。在過(guò)去10年中，FDA平均每年批準43款創(chuàng )新藥。
進(jìn)入20221年1月份，有多款藥物將迎來(lái)FDA的重要審查決定。以下是對這些藥物進(jìn)行的簡(jiǎn)單匯總。
1、OPKO Health/輝瑞somatrogon
Somatrogon是一種新的分子實(shí)體，包含人類(lèi)生長(cháng)激素的天然序列和人絨毛膜hCGβ鏈的C端多肽（CTP）。CTP延長(cháng)了生長(cháng)激素的半衰期。Somatrogon在美國和歐盟獲得了“孤兒藥”稱(chēng)號，用于治療生長(cháng)激素缺乏癥的兒童和成人。
Somatrogon的一項在20多個(gè)國家開(kāi)展的隨機、開(kāi)放標簽、陽(yáng)性藥物三期臨床對照試驗，入組并治療了224例先前沒(méi)有接受過(guò)治療的GHD兒童患者。研究中，這些患者以1:1的比例隨機分配至2個(gè)治療組：somatrogon治療組（0.66mg/kg，每周給藥一次），Genotropin（somatropin）治療組（0.034mg/kg，每天給藥一次）。試驗的主要終點(diǎn)是治療12個(gè)月的身高生長(cháng)速度（height velocity）。次要終點(diǎn)包括6個(gè)月和12個(gè)月時(shí)身高標準差的變化、安全性、藥效學(xué)指標。完成該研究的兒童有機會(huì )參加一項全球性的、開(kāi)放標簽、多中心、長(cháng)期擴展研究，在這項研究中，患者可以繼續接受或改用somatrogon治療。大約95%的患者已轉入開(kāi)放標簽擴展研究，并接受了somatrogon治療。
結果顯示，該研究達到了非劣效性主要終點(diǎn)：治療12個(gè)月，somatrogon組的最小二乘平均值（10.12 厘米/年）高于Genotropin組（9.78厘米/年）；身高生長(cháng)速度（厘米/年）的治療差異（somatrogon-Genotropin）為0.33（雙側95%置信區間：-0.39，1.05）。與Genotropin組相比，somatrogon組在6個(gè)月和12個(gè)月時(shí)的身高標準差得分變化（關(guān)鍵次要終點(diǎn)）更高。此外，在6個(gè)月時(shí)，與Genotropin組相比，somatrogon組在另一個(gè)關(guān)鍵次要終點(diǎn)——身高生長(cháng)速度變化更高。在臨床環(huán)境中，這些常用的生長(cháng)測量方法用于測量受試者可能經(jīng)歷的追趕年齡和性別匹配的同齡人身高生長(cháng)的潛力。
該研究中，somatrogon的耐受性總體良好，在各治療組之間觀(guān)察到的不良事件的類(lèi)型、數量和嚴重程度方面，與每天一次的生長(cháng)激素Genotropin相當。
2、阿斯利康Lynparza
Lynparza是一種首創(chuàng )、口服多聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制劑，可利用腫瘤DNA損傷修復（DDR）通路的缺陷優(yōu)先殺死癌細胞，這種作用模式賦予了Lynparza治療存在DNA損傷修復缺陷（如BRCA1和/或BRCA2突變）的廣泛類(lèi)型腫瘤的潛力。
2017年7月，阿斯利康與默沙東達成腫瘤學(xué)全球戰略合作，共同開(kāi)發(fā)和商業(yè)化Lynparza及另一種MEK抑制劑selumetinib治療廣泛類(lèi)型腫瘤，包括乳腺癌、前列腺癌、胰 腺癌。
Lynparza是全球上市的首 個(gè)PARP抑制劑，于2014年12月首次獲美國FDA批準。截至目前，Lynparza已獲批7個(gè)治療適應癥：（1）一線(xiàn)維持治療BRCAm晚期卵巢癌成人患者；（2）聯(lián)合貝伐單抗一線(xiàn)維持治療HRD陽(yáng)性晚期卵巢癌成人患者；（3）維持治療復發(fā)性卵巢癌成人患者；（4）晚期gBRCAm卵巢癌成人患者；（5）治療gBRCAm、HER2陰性（HER2-）轉移性乳腺癌成人患者；（6）一線(xiàn)維持治療gBRCAm轉移性胰 腺癌成人患者；（7）治療攜帶特定基因突變的轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。
在中國，Lynparza（利普卓）于2018年8月獲批，用于鉑敏感復發(fā)性卵巢癌的維持治療。2019年12月初，Lynparza（利普卓）再次獲批，用于BRCA突變晚期卵巢癌患者的一線(xiàn)維持治療。
3、羅氏faricimab
Faricimab是針對眼睛設計的雙特異性抗體，通過(guò)阻斷血管生成素 2（Ang-2）和血管內皮生長(cháng)因子A（VEGF-A）兩條途徑來(lái)治療多種視網(wǎng)膜疾病。Ang-2和VEGF-A通過(guò)破壞血管穩定性，導致新的滲漏血管形成，增加炎癥反應，從而導致視力下降。
羅氏本次針對faricimab的BLA申請基于4項3期臨床試驗的積極結果，分別為針對濕性AMD患者的 ，以及針對DME患者的 。所有試驗均達到其主要終點(diǎn)，顯示與每?jì)蓚€(gè)月給藥一次的當前標準治療相比，每4個(gè)月給藥一次faricimab達到非劣效性標準的視力獲益。
并且，大約一半適合延長(cháng)faricimab給藥間隔的濕性AMD或DME患者，在接受治療第一年時(shí)就只需每4個(gè)月接受一次給藥。新聞稿指出，faricimab是首 個(gè)在濕性AMD和DME的3期臨床試驗中，達到這么長(cháng)持久性的眼部注射藥物。安全性方面，在所有4項試驗中，faricimab通常耐受良好，未發(fā)現新/非預期安全性信號。
參考來(lái)源：
1.Biotech Stocks Facing FDA Decision In January 2022
2.生物谷、藥明康德等
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