12月10日，北?？党傻顷懜劢凰?，開(kāi)盤(pán)破發(fā)，重挫近20%，上市發(fā)行價(jià)為12.18港元；今日報收8.90港元/股，跌26.93%。
截圖自Wind金融客戶(hù)端
從上市首日表現來(lái)看，北?？党刹⑽词艿蕉壥袌?chǎng)的“禮遇”，甚至是受到重挫。作為“罕見(jiàn)病第一股”，是北?？党煽醋吡搜?？還是市場(chǎng)看走了眼？
01 經(jīng)驗少、難度大 罕見(jiàn)病第一股純靠license in
北?？党沙闪⒂?012年，是一家專(zhuān)注于罕見(jiàn)病用藥的公司，致力于研究、開(kāi)發(fā)及商業(yè)化生物科技療法。目前該公司已上市三款產(chǎn)品：
康普舒™（Caphosol®）：2018年11月上市，是一種超飽和鈣磷口腔含漱液，可預防和治療放療或高劑量化療引起的口腔黏膜炎；
賀儷安®（Neratinib®，馬來(lái)酸奈拉替尼片）：2020年4月獲NMPA批準，用于HER2陽(yáng)性早期乳腺癌強化輔助治療；
海芮思®（Hunterase®，艾度硫酸酯酶β注射液）：2020年9月獲NMPA批準，用于黏多糖貯積癥Ⅱ型（MPSⅡ，又稱(chēng)亨特綜合征）的長(cháng)期酶替代治療；
根據北?？党烧泄蓵?shū)顯示，該公司2019年全年實(shí)現營(yíng)收146萬(wàn)元，2020年全年實(shí)現營(yíng)收1203萬(wàn)元，同比增長(cháng)719.06%；2020年一季度實(shí)現營(yíng)收74萬(wàn)元，2021年一季度實(shí)現營(yíng)收655.5萬(wàn)元，同比增長(cháng)785.81%。
再對照北?？党梢焉鲜挟a(chǎn)品的時(shí)間線(xiàn)，不難發(fā)現，北?？党勺钚芦@批的賀儷安®和海芮思®對于業(yè)績(jì)的拉動(dòng)效果之強勁。
業(yè)績(jì)的強勢增長(cháng)讓北?？党尚岬搅松虣C，更加堅定的選擇了罕見(jiàn)病賽道，并以“罕見(jiàn)病藍海市場(chǎng)”為賣(mài)點(diǎn)開(kāi)始進(jìn)行IPO。
目前，北?？党稍诤币?jiàn)病及罕見(jiàn)腫瘤領(lǐng)域中，除了一款已上市的海芮思®，還有7項在研生物藥及小分子產(chǎn)品。其中進(jìn)展較快的有CAN108 （Maralixibat），主要針對罕見(jiàn)膽汁淤積性肝病，包括Alagille綜合癥（ALGS）、進(jìn)行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）及膽道閉鎖（BA），以及CAN008，主要針對于膠質(zhì)母細胞瘤（glioblastoma）。
圖片來(lái)源：北?？党晒倬W(wǎng)
有意思的是，北?？党伤坪踔皇且粋€(gè)專(zhuān)注于罕見(jiàn)病用藥商業(yè)化的公司，而對于研究和開(kāi)發(fā)并未參與。目前，北?？党梢焉鲜械娜町a(chǎn)品卻全部依賴(lài)于授權引進(jìn)（license in）：
而管線(xiàn)內在研產(chǎn)品進(jìn)展最快，適應癥較為豐富的CAN108（Maralixibat），也是今年4月引進(jìn)自Mirum Pharmaceuticals。此外，管線(xiàn)內其他所有產(chǎn)品也均來(lái)自授權引進(jìn)。
目前，國內罕見(jiàn)病藥的研發(fā)、生產(chǎn)、銷(xiāo)售才剛起步不久，國際上對于罕見(jiàn)病用藥的研發(fā)相比常見(jiàn)病用藥而言也是鳳毛麟角。也正因如此，研發(fā)罕見(jiàn)病藥可借鑒的經(jīng)驗及難度使得藥企進(jìn)攻罕見(jiàn)病領(lǐng)域進(jìn)行自主研發(fā)的決心受到制約，短期內，國內藥企對于罕見(jiàn)病的投入將很大程度上與北?？党梢粯右蕾?lài)于國外授權引進(jìn)。
02 人群少，市場(chǎng)規模不小，跨國藥企加速入局
雖然罕見(jiàn)病人群數量少，但罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)規模卻不小。數據顯示，2017年，全球罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)總額達703億美元，年增長(cháng)率11%，遠高于處方藥增長(cháng)率5.3%。據估計，到2024年，孤兒藥銷(xiāo)售額會(huì )達到2620億美元，占全球處方藥的1/5。
面對高速增長(cháng)的孤兒藥市場(chǎng)，跨國藥企正在緊鑼密鼓布局中。
據新浪醫藥不完全統計，近年來(lái)全球藥企圍繞罕見(jiàn)病至少達成了25項并購交易。尤其是最近三四年的并購交易顯著(zhù)增多，其交易金額也非常龐大。從收購方看，主要以跨國藥企為主，包括賽諾菲、羅氏、輝瑞等，罕見(jiàn)病龍頭成為跨國藥企競相追逐的并購對象。
在今年9月，私募巨頭Advent International和新加坡政府投資公司（GIC）同意，計劃以80億美元的價(jià)格，收購專(zhuān)門(mén)開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)疾病療法的瑞典制藥公司Orphan Biovitrum AB（簡(jiǎn)稱(chēng)：Sobi）。不過(guò)該計劃似乎沒(méi)能繼續推進(jìn)，就在前幾日，Sobi的合作伙伴阿斯利康便有意阻止了這場(chǎng)收購，后續進(jìn)展如何，新浪醫藥將會(huì )持續關(guān)注。
當然，跨國藥企近年來(lái)對于罕見(jiàn)病的追捧不僅僅體現在對公司的收購交易上，對于一些市場(chǎng)前景不錯的罕見(jiàn)病項目也是看好即出手：
波士頓咨詢(xún)（BCG）的研究稱(chēng)，2030年全球孤兒藥市場(chǎng)規模預計達到1940億美元。而中國，以占全球市場(chǎng)份額5%~7%來(lái)估算的話(huà)，2030年將形成一個(gè)600億~900億元的市場(chǎng)。
面對國內如此龐大的市場(chǎng)，原本繞開(kāi)中國的巨頭開(kāi)始重點(diǎn)布局。其中近來(lái)罕見(jiàn)病交易頻繁的阿斯利康于今年9月6日在中國成立罕見(jiàn)病業(yè)務(wù)部，輝瑞中國于9月24日成立獨立的罕見(jiàn)病事業(yè)部。
我們經(jīng)歷了抗生素時(shí)代到慢病時(shí)代再到現在的腫瘤時(shí)代。隨著(zhù)熱門(mén)賽道的內卷化，跨國巨頭開(kāi)始關(guān)注小市場(chǎng)，未來(lái)我們或將進(jìn)入罕見(jiàn)病時(shí)代。而北?？党傻奈磥?lái)也是否能夠在股票市場(chǎng)逆風(fēng)翻盤(pán)，我們期待答案揭曉的那一刻！
參考來(lái)源：
生物藥大時(shí)代《千億孤兒藥市場(chǎng)待挖掘，大型跨國藥企先后入局，聯(lián)手掘金》
健識局《北?？党蒊PO，宣稱(chēng)中國有1億罕見(jiàn)病患者》
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