在完成對Alexion的收購僅僅幾個(gè)月后，日前阿斯利康又與Ionis Pharmaceuticals簽訂了一項關(guān)于eplontersen新的全球開(kāi)發(fā)和商業(yè)化協(xié)議。兩家公司表示將在美國市場(chǎng)共同開(kāi)發(fā)eplontersen并將其商業(yè)化，而阿斯利康將獨自負責在世界其他地區（拉丁美洲除外）開(kāi)發(fā)和商業(yè)化這種藥物。
阿斯利康將向Ionis支付2億美元的預付款，并在獲得監管部門(mén)批準后支付高達4.85億美元的額外有條件付款。根據5億美元至60億美元的銷(xiāo)售門(mén)檻，阿斯利康還將向其支付高達29億美元的與銷(xiāo)售相關(guān)的里程碑費用，以及視地區而定的低兩位數至20年代中期的特許權使用費，合作還包括針對特定地區的開(kāi)發(fā)、商業(yè)和醫療事務(wù)費用分攤規定。
此次合作將使得阿斯利康加入輝瑞和Alnylam的競爭。該藥物以前稱(chēng)為IONIS-TTR-LRX，是一種配體偶聯(lián)的反義研究藥物，eplontersen目前處于治療淀粉樣蛋白轉甲狀腺素蛋白心肌病(ATTR-CM)和淀粉樣蛋白轉甲狀腺素蛋白多發(fā)性神經(jīng)病(ATTR-PN)的III期臨床試驗中。該療法通過(guò)減少轉甲狀腺素蛋白（TTR蛋白）的產(chǎn)生，以治療遺傳性和非遺傳性形式的TTR淀粉樣變性(ATTR)。
合作開(kāi)始后，Ionis將繼續為現有的臨床研究和工藝認證制造和供應eplontersen。阿斯利康則將負責商業(yè)供應，過(guò)渡時(shí)間由雙方商定。阿斯利康將登記根據協(xié)議產(chǎn)生的所有銷(xiāo)售額。根據慣例成交條件和監管許可，該交易預計將于2021年第四季度完成。阿斯利康表示，此次與Ionis的合作交易不會(huì )影響2021年的財務(wù)指導。
遺傳性ATTR-PN預計將成為兩家公司尋求eplontersen監管批準的第一個(gè)適應癥，并有可能在2022年底之前向美國食品和藥品監督管理局（FDA）提交新藥申請。如果eplontersen最終獲得批準，該藥物可以與Alnylam的RNA干擾療法Onpattro和輝瑞快速增長(cháng)的Vyndamax進(jìn)行市場(chǎng)競爭。SVB Leerink分析師Mani Foroohar在10月份給客戶(hù)的一份報告中表示，華爾街認為eplontersen可以在2030年產(chǎn)生13億美元的銷(xiāo)售額。
ATTR-CM是一種全身性、進(jìn)行性和致命的疾病，會(huì )在診斷后的四年內導致進(jìn)行性心力衰竭和死亡。由于缺乏對疾病的認識和癥狀的異質(zhì)性，它的診斷仍然不足，并且其患病率被認為被低估了。而遺傳性ATTR-PN是一種使人衰弱的疾病，可在診斷后五年內導致周?chē)窠?jīng)損傷和運動(dòng)障礙，如果不進(jìn)行治療，通常會(huì )在十年內致命。
據Ionis稱(chēng)，全球估計有300,000至500,000名患者患有ATTR。盡管該病被定性為一種罕見(jiàn)疾病，但ATTR可能并不像人們想象的那么少見(jiàn)。輝瑞曾表示ATTR可能是一種未被充分診斷的更普遍的疾病。因此，推動(dòng)疾病意識和診斷一直是輝瑞推出Vyndamax的關(guān)鍵戰略，這種策略也正在取得成效。2021年前九個(gè)月，Vyndamax和Vyndaqel帶來(lái)了14.5億美元的全球銷(xiāo)售額，同比增長(cháng)66%。
值得注意的是，通過(guò)阿斯利康最近的動(dòng)作來(lái)看，該公司似乎有大力發(fā)展罕見(jiàn)病藥物的趨勢。據彭博社報道，阿斯利康剛剛阻止了一家投資集團對Sobi的80億美元私有化交易，原因是競爭問(wèn)題以及這家英國制藥公司考慮購買(mǎi)某些Sobi資產(chǎn)。Sobi擁有阿斯利康呼吸道合胞病毒 藥物Synagis在美國市場(chǎng)的權利，而且阿斯利康最近才剛剛宣布收購Alexion。在A(yíng)TTR適應癥中，阿斯利康進(jìn)入了一個(gè)更加擁擠的競爭空間。除了Vyndamax和Onpattro之外，Alnylam還在開(kāi)發(fā)一種名為vutrisiran的第二代RNAi療法，據華爾街估計，到2030年，這種療法可以產(chǎn)生36億美元的收入。
參考來(lái)源：
1.Watch out, Pfizer and Alnylam. AstraZeneca wades deeper into rare diseases with Ionis tie-up
2.AstraZeneca and Ionis sign deal to develop and commercialise eplontersen
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