大約二十年前，諾華通過(guò)推出Gleevec（格列衛，通用名：伊馬替尼），改變了白血病的治療。近日，該公司針對白血病開(kāi)發(fā)的第三代靶向療法獲得了監管部門(mén)的批準。
上周五，諾華宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Scemblix（asciminib）用于治療慢性髓性白血?。–ML）的2種不同適應癥：（1）加速批準Scemblix，用于治療先前接受過(guò)至少2種酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療的費城染色體陽(yáng)性CML慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；（2）完全批準Scemblix，用于治療攜帶T315I突變的Ph+CML-CP成人患者。
根據諾華發(fā)布的公告，Scemblix是美國FDA批準的第一種通過(guò)與BCR-ABL1蛋白肉豆蔻?？诖⊿TAMP）結合而起作用的CML療法，代表了對現有TKI療法產(chǎn)生耐藥性和/或不耐受的患者的一項重大進(jìn)展。
這項新的批準，為諾華重磅CML彈藥庫增加了第三種靶向療法。目前，該公司正在為第二代TKI藥物Tasigna（達希納，通用名：尼洛替尼）在2023年面臨專(zhuān)利懸崖做準備。
據諾華稱(chēng)，盡管使用金標準Gleevec和Tasigna進(jìn)行治療，但約15%的CML患者會(huì )進(jìn)展到第三線(xiàn)治療，而在三線(xiàn)治療中約有75%的患者接受現有療法治療失敗。在上周的一次電話(huà)會(huì )議上，諾華腫瘤學(xué)首席Susanne Schaffert博士表示，Scemblix僅在第三線(xiàn)治療中就有巨大的潛力。
在一項頭對頭3期臨床試驗中，Scemblix療效擊敗了輝瑞第二代靶向抗癌藥Bosulif（博舒替尼）：治療24周，Scemblix組有25%的患者達到主要分子學(xué)反應（MMR），幾乎是Bosulif組（13%）的2倍。而且Scemblix的耐受性更好，僅7%的患者因副作用停止治療，而B(niǎo)osulif組為25%。
MRR數據為Scemblix贏(yíng)得了三線(xiàn)CML的加速批準。該藥物在攜帶抗藥性T315I突變的患者中被授予了完全批準。T315I是接受過(guò)TKI治療的患者中最常見(jiàn)的突變，在CML患者的突變率估計在10%到27%之間。在一項小型研究中，Scemblix顯示：45例攜帶T315I突變的CML患者，在接受治療24周時(shí)，有42%的患者達到MMR（19/45）。
目前，諾華正在3期A(yíng)SC4FIRST試驗中，評估Scemblix用于治療先前沒(méi)有接受過(guò)治療（初治）的CML患者。該研究把Scemblix與研究者選擇的TKI進(jìn)行對比。Jeff Legos博士表示，希望Scemblix能夠憑借其新穎的作用機制，防止或延緩一線(xiàn)治療中耐藥性的發(fā)生。此外，諾華還在2期臨床試驗中將Gleevec與Scemblix聯(lián)合使用，試圖利用它們的不同機制。
2001年，Gleevec獲得美國FDA批準上市，徹底改變了CML的治療，并開(kāi)啟了癌癥靶向治療的大門(mén)。在2016年仿制藥在美國推出之前，Gleevec的年銷(xiāo)售額一直維持在近47億美元的水平。2021年前9個(gè)月，該藥收入為7.91億美元，與去年同期相比下降了12%。
2007年，諾華為CML治療推出了Tasigna，這是第二代TKI，2021年前9個(gè)月的銷(xiāo)售額達到15.5億美元，同比增長(cháng)7%。得益于2017年的標簽更新，一些白血病患者能夠在獲得持續緩解后停止使用Tasigna治療。該藥物的化合物專(zhuān)利將于2023年在美國和歐盟到期。
此外，百時(shí)美施貴寶第二代TKI白血病藥物Sprycel（施達賽，通用名：達沙替尼）今年前9個(gè)月銷(xiāo)售額為15.6億美元，下降了1%。武田第三代TKI產(chǎn)品Iclusig（普納替尼）于2020年底獲得美國FDA批準進(jìn)入CML領(lǐng)域，用于三線(xiàn)治療。
參考來(lái)源：Novartis wins CML nod for new Gleevec follow-on Scemblix
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