日前，美國食品藥品監督管理局（FDA）已接受Amylyx肌萎縮側索硬化癥（ALS，漸凍癥）AMX0035提交新藥申請（NDA）。
在最近與FDA討論之后，Amylyx于本周三上午宣布提交NDA。就在今年4月，FDA曾向Amylyx表示，在提交NDA申請之前，Amylyx還需要補充額外的安慰劑對照研究數據。對于此次申請獲得受理，Amylyx聯(lián)合創(chuàng )始人兼聯(lián)合首席執行官Joshua Cohen表示，“這是一個(gè)持續分析、持續對話(huà)的過(guò)程，最終達成了這個(gè)目標。”
2017年，AMX0035獲得FDA授予的罕見(jiàn)病藥物稱(chēng)號。該藥物由苯丁酸鈉和?；撬岫純煞N成分組成。在神經(jīng)退行性疾病中，神經(jīng)細胞中線(xiàn)粒體和內質(zhì)網(wǎng)經(jīng)常會(huì )出現異常。線(xiàn)粒體是細胞做“能量中心“，而多種蛋白的生產(chǎn)和修飾在內質(zhì)網(wǎng)進(jìn)行，這兩類(lèi)細胞器的失常會(huì )導致蛋白折疊錯誤，能量代謝異常等問(wèn)題，導致神經(jīng)細胞的死亡。AMX0035在此前的試驗中顯示，有望通過(guò)改善細胞內線(xiàn)粒體和內質(zhì)網(wǎng)的健康狀態(tài)，可以延緩神經(jīng)細胞的死亡。
在一項由137名參與者組成的2:1安慰劑對照試驗中，其中一半患者接受了AMX0035治療24周。試驗結果顯示，AMX0035治療組患者獲得了長(cháng)達6.5個(gè)月的生存獲益。服用安慰劑的患者在24周后也被轉入使用AMX0035治療。試驗開(kāi)始就使用AMX0035治療的患者組，在開(kāi)放標簽長(cháng)期隨訪(fǎng)階段的中位生存時(shí)間為25.0個(gè)月，而一開(kāi)始使用安慰劑患者組為18.5個(gè)月。
Amylyx創(chuàng )始人兼聯(lián)合首席執行官Justin Klee稱(chēng)，“在這種漸進(jìn)性致命疾病漸凍癥研發(fā)領(lǐng)域中，AMX0035是首 個(gè)在功能和生存方面都顯示出臨床收益的療法。Klee指出，該公司將繼續跟進(jìn)試驗生存分析的隨訪(fǎng)結果。盡管兩組隊列之間只有六個(gè)月的差異，“但這也可能低估了生存獲益，因為往往在六個(gè)月后，每位患者都會(huì )繼續接受積極治療。”Klee補充說(shuō)，對肺活量和肌肉力量等次要終點(diǎn)的分析，顯示AMX0035療法“都朝著(zhù)正確的方向發(fā)展”。
與許多腦部疾病一樣，漸凍癥仍然是藥物研發(fā)人員難以攻克的目標，FDA對于該領(lǐng)域的監管也比較嚴格。去年年底，美國紐約一家名為Brainstorm Cell Therapeutics的生物技術(shù)公司披露，其基于干細胞的漸凍癥療法沒(méi)有達到后期試驗的主要目標。由于試驗結果慘淡，FDA認為該公司的漸凍癥療法沒(méi)有足夠的證據支持其進(jìn)行新藥申請。然而，FDA此舉遭到了美國漸凍癥患者團體等強烈譴責，他們斥責FDA沒(méi)有認識到對臨床上漸凍癥患者對于新療法的緊迫需求。
除積極開(kāi)發(fā)美國市場(chǎng)外，Amylyx也積極地在其他國家推進(jìn)監管突破。今年6月，該公司向加拿大衛生部提交了新藥申請（NDS），預計將在10個(gè)月左右的時(shí)間內獲得是否批準的決定。此外，該公司還打算在2021年底前向歐洲藥品管理局（EMA）提交AMX0035的營(yíng)銷(xiāo)授權申請（MAA)。
參考來(lái)源：
1.Another Patient Dies Following Treatment with Astellas' Experimental Gene Therapy
2.Fourth trial volunteer dies in Astellas gene therapy study
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