日前，歐盟委員會(huì )（EC）已批準阿斯利康旗下Alexion罕見(jiàn)病藥物Ultomiris（ravulizumab）的擴大適應癥申請，該藥物被批準用于治療兒童（體重10公斤或以上）和青少年陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥（PNH）。
PNH是一種極其罕見(jiàn)的嚴重血液疾病，患者可能會(huì )出現血栓（血凝塊），導致器官損傷，甚至過(guò)早死亡。2018年，Ultomiris獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準用于PNH成人患者的治療。2019年4月，Ultomiris再次獲得了歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產(chǎn)品委員會(huì )（CHMP）關(guān)于治療PNH的積極審查意見(jiàn)，供歐盟委員會(huì )參考。
此次，歐盟委員會(huì )做出批準Ultomiris的決定，主要是基于對患有PNH的兒童和青少年進(jìn)行的III期臨床試驗的中期結果，該試驗證明了Ultomiris在這些患者中的安全性和有效性。試驗結果顯示，Ultomiris在26周內可有效地完全抑制18歲以下的PNH患者C5補體。此外，Ultomiris試驗組患者也沒(méi)有報告與治療相關(guān)的嚴重不良事件，也沒(méi)有患者在初步評估期間停止治療或經(jīng)歷突破性溶血（可能會(huì )導致致殘或致命血栓）。Ultomiris在兒童和青少年中的有效性和安全性特征，與該藥物在成人PNH臨床試驗中的表現一致。
在此前的另一項試驗中，與每2周輸注一次Soliris相比，每8周輸注一次Ultomiris在全部11個(gè)主要終點(diǎn)和全部關(guān)鍵次要終點(diǎn)方面均達到了非劣效性。與歐盟目前治療PNH兒童和青少年的治療標準Soliris相比，Ultomiris具有相似的安全性和有效性，并且Ultomiris具有給藥頻率更低的優(yōu)點(diǎn)。受益于治療次數的減少，Ultomiris可能會(huì )減少這些年輕患者請假接受治療的情況。
值得注意的是，Soliris也是Alexion旗下的明星產(chǎn)品，該藥物是全球最暢銷(xiāo)的罕見(jiàn)病藥物之一，2020年銷(xiāo)售額達到了40.65億美元，而做為該藥物的長(cháng)效版本，Ultomiris在2020年的銷(xiāo)售額已達到了10.77億美元。2020年12月，阿斯利康宣布390億美元現金加股票形式，收購罕見(jiàn)病巨頭Alexion，該筆交易于2021年7月正式完成。
Ultomiris于2019年在歐盟首次獲批用于治療成人PNH，以及用于治療成人和兒童非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)。2021年6月，美國食品和藥物管理局批準擴大該藥物的使用范圍，涵蓋了PNH兒童（1個(gè)月及以上）和青少年患者，Ultomiris也成為了美國第一種針對該年齡組的治療方法。
近年來(lái)該藥物在多項適應癥內取得監管突破，不過(guò)就在今年8月，該藥物治療成人肌萎縮側索硬化癥(ALS)的III期CHAMPION-ALS試驗在預先指定的中期分析中未達到臨床終點(diǎn)。在獨立數據監測委員會(huì )（IDMC）的建議下，Alexion決定提前終止了該項試驗。
參考來(lái)源：Approval based on interim results from Phase III trial demonstrating complete terminal complement inhibition with reduced dosing frequency compared to Soliris
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