近日,CDE官網(wǎng)顯示,信致醫藥BBM-H901注射液獲得藥物臨床試驗批準,將正式啟動(dòng)注冊臨床試驗,用于預防血友病B成年男性患者出血。據悉,這是國內首 個(gè)獲批進(jìn)入注冊臨床試驗的血友病AAV基因治療藥物,也是國內首 個(gè)全身給藥的罕見(jiàn)病基因療法。
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