本周二，諾華表示FDA已解除對Zolgensma脊柱注射制劑的部分臨床擱置。該公司表示，隨著(zhù)這一監管障礙的消除，諾華計劃開(kāi)始一項注冊3期試驗，評估Zolgensma對2至18歲脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的治療效果。
Zolgensma目前通過(guò)靜脈輸注給藥，是FDA批準的第一款治療脊髓性肌肉萎縮的AAV載體基因療法藥物。Zolgensma屬于一次性治療，旨在通過(guò)替代患者體內缺失的或不起作用的SMN1基因的功能，來(lái)解決SMA疾病的基因根源。在美國，該藥物目前只被允許治療2歲以下的兒童患者。如果新的鞘內注射版本獲批，可以使Zolgensma可用的患者人數增加一倍以上，正如諾華首席執行官VasNarasimhan所說(shuō)的一樣，這代表了一個(gè)“數十億美元”的市場(chǎng)。
但是，該藥物自2019年5月獲得FDA批準上市以來(lái)，進(jìn)展并不如預期順利。除了該藥物超過(guò)210萬(wàn)美元的價(jià)格引起了不小爭議之外，2019年7月該藥物的臨床前數據被FDA指控涉嫌數據造假。當時(shí)，美國FDA強硬表示，“將全力采取行動(dòng)，不排除民事或刑事處罰。”然而，經(jīng)過(guò)長(cháng)達7個(gè)月的調查后，最終美國FDA并未對諾華篡改數據進(jìn)行實(shí)質(zhì)上的制裁手段，也未收回Zolgensma的上市資格。FDA審查后認為諾華雖然存在數據偽造的行為，但在可接受的“合規水平”。與此同時(shí)，美國多家保險公司也將Zolgensma的年齡覆蓋范圍限定在6個(gè)月以下的嬰兒。
2019年10月，該藥物再次遭遇挫折。Zolgensma在一項動(dòng)物研究實(shí)驗引起了DRG單核細胞炎癥反應，還導致了實(shí)驗動(dòng)物出現神經(jīng)元的退化或丟失。由于不能完全保證人體試驗數據的安全性，因此FDA要求諾華終止Zolgensma在美國進(jìn)行試驗。雖然諾華曾希望根據現有的1/2階段數據尋求擴大適應癥范圍批準，但FDA于2020年9月拒絕了該提議，要求該公司進(jìn)行安全性可控的3期臨床試驗。
諾華方面一直希望Zolgensma能將適應癥擴展至5歲以下的患兒，并能在2021年完成上市申請。諾華制藥主管Marie France Tschudin在兩周前的電話(huà)會(huì )議上表示，諾華目前也正在積極推動(dòng)新生兒篩查，期望在癥狀出現之前盡早識別SMA患者。在美國，80%的新生兒正在接受篩查，該類(lèi)患者允許在出生后幾周內開(kāi)始接受Zolgensma治療，諾華的目標是到2021年底歐盟總體篩查率達到20%。
Zolgensma第二季度的銷(xiāo)售額同比增長(cháng)了48%，達到3.15億美元，2021上半年該藥物銷(xiāo)售額達到了6.34億美元，同比增長(cháng)近70%。根據諾華2020財報預測，預計到2022年將會(huì )有15個(gè)國家或地區將Zolgensma納入醫療保險的報銷(xiāo)范疇。不過(guò)，該領(lǐng)域的競爭也正在升溫。2020年，FDA批準了羅氏口服藥Evrysdi（Risdiplam）上市，用于治療兩個(gè)月及以上的嬰幼兒和成人SMA患者，此外2016年獲FDA批準上市的渤?。˙iogen）SMA靶向藥物Spinraza也是諾華在該領(lǐng)域主要的競爭者。
參考來(lái)源：Novartis back with bid for 'multibillion-dollar' Zolgensma expansion in older SMA patients as FDA lifts clinical hold
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