根據本周四渤?。˙iogen）公布的第二季度收益報告顯示，該公司兩項基因療法BIIB111和BIIB112試驗失敗，損失高達5.42億美元。
其中一筆損失來(lái)自基因療法BIIB111（timrepigene emparvovec）。該基因療法在無(wú)脈絡(luò )膜血癥的晚期試驗中未能有效矯正患者視力，同時(shí)BIIB111在試驗中也沒(méi)有達到次要目標?；虔煼˙IIB111第3階段試驗失敗，導致渤健此前投入的3.5億美元打了水漂。
另一筆損失來(lái)自基因療法BIIB112試驗遇挫。今年5月，渤健公布了基因療法BIIB112治療X連鎖視網(wǎng)膜色素變性的XIRIUS試驗結果。試驗中，接受BIIB112治療未能增加患者視網(wǎng)膜敏感性，患者眼部較基線(xiàn)改善≥7dB的比例也沒(méi)有達到統計學(xué)上的顯著(zhù)改善。盡管BIIB112在幾個(gè)次要終點(diǎn)上有積極的趨勢，但總的來(lái)說(shuō)，基因療法BIIB112該項試驗的失敗直接導致渤健損失了1.92億美元。
X連鎖視網(wǎng)膜色素變性是一種罕見(jiàn)的遺傳性視網(wǎng)膜疾病，最常見(jiàn)的致病原因是RPGR基因突變，隨著(zhù)患者視網(wǎng)膜感光細胞逐漸退化，患者會(huì )慢慢喪失視力，最終完全失明。渤健一直希望基因治療能夠為患有罕見(jiàn)眼病的患者提供一種一勞永逸的選擇。目前，X連鎖視網(wǎng)膜色素變性的市場(chǎng)內還包括強生和艾爾建等競爭對手。而在無(wú)脈絡(luò )膜癥市場(chǎng)的競爭中，Spark是渤健最主要的競爭對手。
BIIB111和BIIB112兩種基因療法是渤健在2019年3月通過(guò)8.77億美元收購英國眼科基因治療公司Nightstar Therapeutics時(shí)獲得的。渤健首席執行官Michel Vounatsos當時(shí)在一份聲明中表示，眼科醫學(xué)是渤健下一個(gè)新興增長(cháng)領(lǐng)域。在宣布試驗失敗時(shí)，渤健沒(méi)有透露兩項基因療法未來(lái)的安排，收益報告中也沒(méi)有披露相關(guān)信息。
除此之外，用于潛在治療慢性疼痛疾病三叉神經(jīng)痛Nav1.7離子通道阻斷劑vixotrigine，也給渤健造成了4,430萬(wàn)美元的損失。該療法在一項300多人參與的下背部和腿部坐骨神經(jīng)疼痛22b期試驗表現不佳后，渤健放棄了對vixotrigine的開(kāi)發(fā)。
渤健2021年第二季度財報顯示，渤健二季度營(yíng)收27.75億美元，同比下降25%。按業(yè)務(wù)劃分，二季度渤健產(chǎn)品銷(xiāo)售收入為22.36億美元，同比降低20%?？笴D20治療項目收入為4.4億美元，同比降低8%。其他業(yè)務(wù)營(yíng)收9900萬(wàn)美元，同比降低76%。渤健二季度歸屬于公司的凈利潤為4.49億美元，同比降低71%。攤薄后每股收益為2.99美元，去年同期為9.59美元，低于市場(chǎng)預期的3.65美元。
盡管多種基因療法的研發(fā)遭遇了挫折，但該公司備受爭議的阿爾茨海默病治療藥物Aduhelm最終還是在今年6月獲得了美國食品和藥品監督管理局（FDA）對的認可，該藥物也成為了近20年來(lái)美國首 個(gè)獲批的阿爾茨海默病治療藥物。
由于該藥物本季度剛剛上市銷(xiāo)售，此次報告稱(chēng)Aduhelm獲得了近200萬(wàn)美元的收入。但分析師表示，該藥物在2022年有望獲得10億美元的收入。到2025年，這個(gè)數字有機會(huì )大幅增加至每年60億美元。
參考來(lái)源：Biogen takes $542M hit over 2 failed gene therapy trials as Aduhelm revenue trickles in
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