7月21日，武田制藥在國際血栓與止血學(xué)會(huì )（ISTH）2021年大會(huì )上公布了一項3期臨床試驗結果。該試驗在血管性血友?。╒WD）成人患者中開(kāi)展，旨在檢驗重組血管性血友病因子（rVWF，商品名：Veyvondi/Vonvendi）用于預防性治療的有效性和安全性。結果顯示，該試驗達到了降低自發(fā)性、治療性出血事件年化出血率（ABR）的主要終點(diǎn)。
VWD是最常見(jiàn)的遺傳性出血性疾病，由血管性血友病因子（VWF）缺乏或功能障礙引起，VWF是血液中促進(jìn)正常凝血所需的幾種蛋白質(zhì)之一。由于VWF缺陷或不足，VWD患者的血液不能有效凝結導致出血時(shí)間延長(cháng)。該病的患病程度范圍廣泛，但是任何VWD患者都可能發(fā)生嚴重出血。
這項具有前瞻性、開(kāi)放性、國際多中心的3期研究共入組了23例嚴重VWD患者，研究周期為12個(gè)月，包括2個(gè)組：（1）既往按需治療組（prior OD group），該組納入的是先前接受VWF按需治療的患者，研究中開(kāi)始rVWF預防性治療，每周2次，每次輸注50±10 IU/kg；（2）切換組（switch group），該組納入的是先前接受血漿來(lái)源血管性血友病因子（pdVWF）預防性治療的患者，研究中開(kāi)始rVWF預防性治療，劑量根據既往pdVWF預防性治療方案的每周劑量匹配（±10%）。該研究中，共23例患者接受了rVWF預防治療（既往按需治療組：n=13；切換組：n=10），18/23（78.3%）患者為3型VWD。
結果顯示，12個(gè)月研究期間：在既往按需治療組患者中使用rVWF預防性治療能夠有效降低自發(fā)性、治療性出血事件的年化出血率（sABR），而從pdVWF預防性治療切換至rVWF預防性治療的切換組患者維持了相同的止血控制水平。研究中（接受rVWF預防性治療），在既往按需治療組，與患者歷史sABR數據相比，rVWF預防性治療將sABR降低了91.5%（sABR研究:歷史比值=0.09[95%CI:0.02，0.35]）。在切換組中，與患者歷史sABR數據相比，rVWF預防性治療維持了sABR（sABR研究:歷史比值=0.55[95%CI:0.0.09，3.52]）。
12個(gè)月研究期間，既往按需治療組有84.6%（11/13）的患者、切換組有70.0%（7/10）的患者治療后sABR為0。而在進(jìn)入研究之前，既往按需治療組100%（13/13）的患者、切換組10%（1/10）的患者sABR＞2。
該研究中，rVWF維持有利的益處風(fēng)險概況。沒(méi)有發(fā)現新的風(fēng)險，也沒(méi)有報告與rVWF相關(guān)的嚴重不良事件。研究期間發(fā)生的一例不良事件——中度頭痛被研究者認為可能與rVWF有關(guān)，并導致rVWF治療中止和退出研究。
采用按需治療可以有效阻止VWD患者的出血，但并不能防止后期的出血。對于許多按需治療的患者來(lái)說(shuō)，這些出血的并發(fā)癥和不可預測性會(huì )對其日常生活產(chǎn)生影響。上述3期試驗結果對于提高對rVWF預防性治療潛在益處的認識、以及幫助VWD患者減少未來(lái)自發(fā)性出血都非常重要。
參考來(lái)源：Takeda Data at ISTH 2021 Highlight the Benefits of Prophylaxis for Patients with Rare Bleeding Disorders
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