7月19日，羅氏在國際血栓與止血學(xué)會(huì )2021年大會(huì )（ISTH2021）上公布了A型血友病藥物Hemlibra（emicizumab）IIIb期研究的最終分析結果，數據證實(shí)了Hemlibra的良好安全性，并與III期HAVEN臨床項目一致。這項分析顯示，在體內產(chǎn)生因子VIII抑制劑的A型血友病成人和青少年患者中，Hemlibra長(cháng)期治療沒(méi)有發(fā)現新的安全信號。
近三分之一的患者體內會(huì )產(chǎn)生因子VIII抑制劑，這是一類(lèi)可結合并阻斷替代因子VIII活性的抗體。與沒(méi)有因子VIII抑制劑的患者相比，有抑制劑的患者發(fā)生頻繁出血的風(fēng)險更高，包括危及生命的出血。
Hemlibra是一種雙特異性因子IXa和因子X(jué)定向抗體，能夠將參與天然凝血級聯(lián)反應所需的2種蛋白質(zhì)——因子IXa和因子X(jué)聚集在一起，恢復A型血友病患者的凝血過(guò)程。截至目前，Hemlibra已在全球100多個(gè)國家被批準用于治療體內產(chǎn)生因子VIII抑制劑的A型血友病患者，在全球80多個(gè)國家被批準用于治療體內沒(méi)有產(chǎn)生因子VIII抑制劑的A型血友病患者。
STASEY研究的最終分析包括193名體內產(chǎn)生因子VIII抑制劑的A型血友病患者的數據，這些患者每周接受一次Hemlibra預防性治療，持續2年（平均治療時(shí)間為103.1周）。分析未發(fā)現任何與Hemlibra相關(guān)的血栓性微血管病或嚴重血栓性事件（在出血性疾病患者中觀(guān)察到的不良事件[AE]）。該研究中，發(fā)生在10%或更多患者中的最常見(jiàn)不良事件是關(guān)節疼痛（17.1%）、常見(jiàn)感冒癥狀（鼻咽炎；15.5%）、頭痛（15.0%）、注射部位反應（ISR）、發(fā)熱（10.9%)。35名患者（18.1%）報告了Hemlibra相關(guān)的AE，其中ISR最常見(jiàn)（9.8%）。
此外，STASEY研究進(jìn)一步證實(shí)，Hemlibra與抗藥抗體（ADA）的低發(fā)生率相關(guān)。10名患者（5.2%）ADA檢測呈陽(yáng)性，其中5名（2.6%）被歸類(lèi)為具有體外中和活性的ADA。在所有這10名患者中，ADA的產(chǎn)生并不影響Hemlibra的療效或安全性，沒(méi)有患者ADA導致Hemlibra血藥濃度下降，也沒(méi)有患者出現出血。此外，ADA隨著(zhù)時(shí)間的推移而消失，因為所有患者在最后一次就診時(shí)的ADA檢測均為陰性。
在STASEY研究中，Hemlibra也繼續證明了對出血控制的有效性，82.6%的患者沒(méi)有發(fā)生需要治療的出血事件。年化出血率與之前報道的關(guān)鍵HAVEN研究結果一致。
參考來(lái)源：New data for Roche’s Hemlibra reinforce safety profile in people with haemophilia A
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