日前，Sigilon Therapeutics血友病A細胞療法SIG-001的首 次人體試驗遭遇了挫折。在1名受試者出現了嚴重并發(fā)癥后，FDA叫停了這項研究。
目前尚不清楚該患者出現的嚴重不良事件是否與接受SIG-001治療有關(guān)。Sigilon上周五透露，細胞療法SIG-001的1/2期研究招募工作已經(jīng)停止，相關(guān)調查正在進(jìn)行中。
作為Sigilon最有代表性的候選產(chǎn)品之一，SIG-001是由生物相容性球體包裹的細胞療法，Sigilon稱(chēng)這些球體能夠防止患者的免疫系統將細胞療法視為外來(lái)物質(zhì)，從而觸發(fā)免疫反應，避免患者出現細胞療法常見(jiàn)的副作用。
血友病A是一種遺傳性血液疾病，患者缺乏凝血蛋白因子Ⅷ，目前治療方法大多需要長(cháng)期輸注缺乏的蛋白質(zhì)。通過(guò)SIG-001，向患者體內植入經(jīng)過(guò)工程化改造的細胞，有望使患者產(chǎn)生穩定水平的血漿凝血因子Ⅷ。然而，試驗結果與預期似乎有很大的差距。
此次暫停的臨床試驗是一項1/2期SIG-001劑量范圍研究。這項開(kāi)放標簽研究計劃共計招收多達18名受試者。前2名患者從2020年第4季度開(kāi)始接受SIG-001治療。該公司在此前的年度報告中稱(chēng)，SIG-001療法的耐受性良好，患者沒(méi)有出現嚴重的不良事件。此次報告的不良事件發(fā)生在參加研究的第3名患者身上，該名患者接受了最高劑量的SIG-001治療。治療后，該病人產(chǎn)生了凝血因子Ⅷ抗體。
值得注意的是，除了患者出現副作用之外，Sigilon當前面臨的最大問(wèn)題是此前號稱(chēng)該細胞療法能夠幫助患者避免這種免疫反應。對SIG-001安全性的擔憂(yōu)也反映在了投資者身上。上周五，該公司股票開(kāi)盤(pán)報6.95美元/股，較周四收盤(pán)價(jià)下跌近25%。
對此Sigilon回應稱(chēng)，經(jīng)歷過(guò)不良事件的患者對治療的反應良好，患者的病情也在持續好轉。但FDA已經(jīng)要求該公司提供更多有關(guān)SIG-001的信息以便解釋哪些因素可能促使凝血因子抗體的產(chǎn)生，比如家族史和最近接種**等免疫刺激因素等。在Sigilon接受不良事件原因的調查期間，到目前為止已登記的3名受試者將繼續接受隨訪(fǎng)。
Sigilon總裁兼首席執行官Rogerio Vivaldi在一份聲明中表示，“Sigilon正在與監管機構和顧問(wèn)合作，對這起事件進(jìn)行徹底調查，以確認凝血因子抗體的產(chǎn)生與SIG-001之間是否存在因果關(guān)系。Sigilon承諾將與FDA合作解決SIG-001的臨床問(wèn)題。”
除此之外，在尋求更好的血友病A療法方面，Sigilon也面臨著(zhù)來(lái)自其他藥廠(chǎng)的挑戰。輝瑞和合作伙伴Sangamo Therapeutics目前進(jìn)行血友病A基因療法SB-525療效的3期臨床試驗中。Spark Therapeutics也在進(jìn)行基因治療SPK-8011的第3階段臨床試驗。
參考來(lái)源：
1、FDA puts Sigilon’s hemophilia cell therapy trial on hold thanks to safety concerns
2、FDA places clinical hold on Sigilon Therapeutics' early-stage SIG-001 hemophilia trial
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