記者 |原祎鳴
編輯 |謝欣
Chimerix公司6月4日宣布美國食藥監局（FDA）已批準其抗病毒 藥物Tembexa（brincidofovir）用于治療天花。這是世界上第一款被批準用于所有年齡組的天花抗病毒 藥物。
Tembexa也是著(zhù)名的抗病毒 藥西多福韋（Cidofovir）的前體藥物。
Tembexa有100mg片劑和10mg/毫升口服混懸劑兩種劑型，適用于成人和兒科患者（包括新生兒），每周服藥一次，治療2周。這是一種核苷酸類(lèi)似物脂質(zhì)結合物，旨在模擬天然單?；字?，以達到有效細胞內濃度的抗病毒活性代謝物西多福韋二磷酸酯。西多福韋二磷酸酯通過(guò)作為病毒DNA聚合酶介導的病毒DNA合成的替代底物抑制劑發(fā)揮其正痘病毒抗病毒作用。
另外值得一提的是，該藥物的前期試驗是特殊的，在FDA的規定下，當人類(lèi)患者的臨床試驗可能被視為不可行或不符合倫理道德時(shí)，FDA會(huì )根據“動(dòng)物試驗準則”，即基于充分和良好控制的動(dòng)物療效研究結果和人類(lèi)試驗者的安全性數據對藥物進(jìn)行審批。
具體來(lái)講，在Tembexa的動(dòng)物試驗中，動(dòng)物在被注入感染致死病毒劑量后進(jìn)行延遲治療時(shí)分析發(fā)現，與安慰劑相比，Tembexa治療在統計學(xué)上顯著(zhù)提高了存活率。
人類(lèi)試驗者的安全性數據則來(lái)源于接受造血干細胞移植的患者的Tembexa的（巨細胞病毒?。┓翘旎ㄟm應癥臨床試驗。該臨床試驗表明，當使用Tembexa超過(guò)建議的持續時(shí)間時(shí)，死亡風(fēng)險增加（1天和8天每周超過(guò)一次，連續兩周以上）。
基于上述試驗，Tembexa只被批準用于治療天花，使用Tembexa最常見(jiàn)的副作用是腹瀉、惡心、嘔吐和腹痛。Tembexa美國處方信息中附有一則黑框警告，提示用藥較長(cháng)療程會(huì )增加死亡率風(fēng)險。
不過(guò)，得益于天花**的研發(fā)，早在1980年世界衛生組織（WHO）就已經(jīng)宣布在全球范圍內消滅了天花，為何在四十年后FDA卻會(huì )批準一款天花新藥？
實(shí)際上此前在2018年，FDA還曾批準另有一款藥物TPOXX（tecovirimat）被用于治療天花。
FDA本次批準可能更多是對于未來(lái)可能威脅的一項預防性措施，雖然自然界的天花病毒已經(jīng)被消滅，但是天花病毒仍然可能被作為生物武器。目前，俄羅斯莫斯科的一個(gè)實(shí)驗室和美國亞特蘭大的一個(gè)實(shí)驗室被授權保存天花病毒樣本，因此FDA制定了審批特殊醫療用品的相應政策——物質(zhì)威脅醫療對策方案，天花藥物的開(kāi)發(fā)因而得以進(jìn)行。
另外，“滅絕的”天花仍可能藏匿于世界的某一角落。英國《衛報》曾發(fā)表文章稱(chēng)，2014年7月1日，位于美國馬里蘭州貝塞斯達的美國國立衛生研究院實(shí)驗室的冷藏室里，發(fā)現了6個(gè)密封的1954年的天花玻璃瓶以及其他病原體的樣品瓶，但這些信息從未被記錄過(guò)。隨后這些樣品被轉移到亞特蘭大的疾病防治中心，結果發(fā)現，里面的病毒還有活性。
此外，截至1986年，全世界所有國家均已停止了常規天花免疫的接種工作。復旦大學(xué)附屬華山醫院感染科副主任醫師王新宇此前在行業(yè)自媒體“丁香園”上表態(tài)稱(chēng)，隨著(zhù)時(shí)間的推移，地球上具有針對天花病毒具有免疫力的人數會(huì )越來(lái)越少。
值得指出的是，對于天花藥物的開(kāi)發(fā)對于當下全球抗擊新冠病毒的流行也有借鑒意義，2003年的“非典”與新冠病毒都提示著(zhù)人類(lèi)，即使一種流行傳染病已經(jīng)消失，繼續相關(guān)藥物和**的研發(fā)都是有必要的。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
