據外媒報道，渤健在6月15日宣布其基因療法timrepigene emparvovec在罕見(jiàn)遺傳性眼病無(wú)脈絡(luò )膜血癥患者中的后期試驗未能達到主要和關(guān)鍵次要終點(diǎn)。
III期STAR研究招募了169名患有無(wú)脈絡(luò )膜血癥的成年男性，這是一種以進(jìn)行性視力喪失和最終失明為特征的遺傳性視網(wǎng)膜疾病。研究人員評估了單次視網(wǎng)膜下注射研究性基因治療timrepigene emparvovec的有效性和安全性。
該藥物旨在將功能性人類(lèi)無(wú)脈絡(luò )膜血癥基因傳遞到感光細胞和視網(wǎng)膜色素上皮細胞中，以解決該病的潛在遺傳致病機制。根據早期糖尿病視網(wǎng)膜病變研究(ETDRS)圖表，主要終點(diǎn)是治療12個(gè)月后最 佳矯正視力較基線(xiàn)改善至少15個(gè)字母的患者的比例。
然而，該研究并沒(méi)有達到其主要終點(diǎn)，基因治療未能增加患者的數量，表明該指標有所改善。此外，該研究也沒(méi)有證明對關(guān)鍵次要終點(diǎn)的有效性，盡管安全性結果與之前評價(jià)timrepigene emparvovec的研究一致。
渤健表示在確認其未來(lái)的timrepigene emparvovec臨床開(kāi)發(fā)計劃之前，將繼續評估STAR研究的完整數據集。
在此之前，渤健的阿爾茨海默病藥物Aduhelm (aducanumab)獲得了有爭議的批準。據該公司6月7日報道，美國食品和藥物管理局(FDA)加速批準了該療法，以解決與神經(jīng)疾病相關(guān)的大腦淀粉樣斑塊的積累。
該批準是基于臨床試驗數據，顯示該療法可以減少這些斑塊，但這些研究并沒(méi)有顯示出整體上有意義的認知衰退的減少。相反，這些斑塊可以作為阿爾茨海默氏癥患者認知功能障礙的生物標志物，渤健和FDA的一些監管機構都推測，這些斑塊的減少可能會(huì )帶來(lái)有益的影響。
參考來(lái)源：
1.Biogen’s inherited eye disease gene therapy misses the mark in late-stage trial
2.After Controversial AD Drug Win, Biogen's Retinal Gene Therapy Flops
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