賽諾菲6月1日宣布正在停止一項針對 venglustat的關(guān)鍵II/III期腎病試驗，venglustat是一種通過(guò)抑制鞘糖脂異常積累來(lái)減緩疾病進(jìn)展的新型分子。
值得關(guān)注的是，早在二月份，賽諾菲就報告了venglustat在帕金森病二期臨床試驗中的另一項挫折。該研究包括了患有帕金森病和GBA突變的患者，但沒(méi)有達到主要終點(diǎn)，限制了該公司進(jìn)一步研究神經(jīng)疾病治療的選擇。
對于此次暫停，賽諾菲表示，研究venglustat治療常染色體顯性多囊腎病的II/III期試驗被取消，因為它“不符合無(wú)效標準”。這些標準的滿(mǎn)足是根據對接受venglustat與安慰劑治療的患者腎 臟總體積每年變化率的獨立分析來(lái)判斷。在獨立分析中，趨勢顯示使用該分子治療并沒(méi)有導致總腎 臟體積增長(cháng)率臨床意義的降低，這代表了該研究第一階段的主要終點(diǎn)。
venglustat在常染色體顯性多囊腎病患者中的研究是探索鞘糖脂在溶酶體儲存病(LSD)中已知作用之外新的生物學(xué)作用的嘗試。然而中期分析表明，與venglustat相關(guān)的鞘糖脂的減少可能對腎 臟囊腫的生長(cháng)沒(méi)有顯著(zhù)的預防作用。
賽諾菲稱(chēng)，venglustat的安全性與之前對500多名患者長(cháng)達4年治療的研究結果一致。此外，最新研究的生物標志物數據顯示，這種新型分子通過(guò)降低脂質(zhì)GL-1，清晰有效地抑制了糖鞘磷脂途徑。
賽諾菲全球研發(fā)主管John Reed博士表示，venglustat 開(kāi)發(fā)計劃始于對潛在突破性治療的承諾，以解決溶酶體貯積癥患者未滿(mǎn)足的需求。研究人員發(fā)現常染色體顯性遺傳性多囊腎病中與 venglustat 相關(guān)的結果“不是我們所希望的”，調查小組進(jìn)行的研究表明“調節鞘糖脂途徑不足以恢復成人的腎功能受到這種疾病的影響。
迄今為止，賽諾菲已經(jīng)完成了venglustat用于與遺傳基因異常相關(guān)的各種LSD的試驗。這些疾病狀態(tài)包括法布里病、GM2神經(jīng)節苷脂病和戈謝病3型。在這些情況下，某些療法試圖清除異常積累的糖鞘脂。臨床研究已經(jīng)在戈謝病和法布里病中驗證了這些療法。在這種情況下，Venglustat專(zhuān)門(mén)用作底物還原療法。
參考來(lái)源：Sanofi Halts Kidney Disease Program Studying Venglustat Drug
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