由武田中國引進(jìn)的法布雷病治療藥物瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）在山東第一醫科大學(xué)附屬省立醫院開(kāi)出全國第 一 張處方，為中國法布雷?。?alpha;-半乳糖苷酶 A 缺乏癥）患者帶來(lái)了全新的臨床治療選擇，助力患者實(shí)現“酶”好人生。作為一種人細胞來(lái)源且在人細胞中生產(chǎn)的酶替代療法，瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）可帶來(lái)長(cháng)期的心、腎保護并延緩疾病進(jìn)程，改善患者及其家庭的生活質(zhì)量。瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）于2020年8月經(jīng)國家藥品監督管理局批準用于確診為法布雷病患者的治療。
法布雷病是一種罕見(jiàn)的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病，該病是由于患者體內代謝產(chǎn)物三己糖?；手迹℅L3）不能被裂解，在各組織和器官大量貯積，導致患者手腳通常有灼燒般的劇痛感，并伴有少汗、無(wú)汗和不散熱的癥狀。隨著(zhù)病程進(jìn)展，癥狀會(huì )逐漸加重，并出現腎、心等器官病變，如嚴重的腎功能衰竭甚至是尿毒癥，或者腦卒中、心肌梗塞等心腦血管并發(fā)癥，如果得不到有效治療將危及生命。2018年，法布雷病被納入國家衛健委等五部門(mén)聯(lián)合制定的《第一批罕見(jiàn)病目錄》。
山東第一醫科大學(xué)附屬省立醫院副院長(cháng)王榮教授表示：“過(guò)去，法布雷病在中國缺乏特異性治療藥物，大多數患者無(wú)法控制病情，只能采取對癥干預治療，比如疼痛嚴重發(fā)作用時(shí)止痛藥、腎功能?chē)乐厥軗p采取透析等等，法布雷病給患者和他們的家庭帶來(lái)了沉重的影響。幸運的是，近年來(lái)罕見(jiàn)病問(wèn)題日漸受到各方關(guān)注，在國家一系列利好政策的支持下，新的法布雷治療方案快速引進(jìn)國內，為提高患者生存率和生活質(zhì)量帶來(lái)了新的希望。”
山東第一醫科大學(xué)附屬省立醫院腎內科于澈醫生表示：“酶替代療法（ERT）是國內外權威指南和共識推薦的法布雷病標準療法。規范化、足劑量早期酶替代療法治療對于法布雷病患者改善病情、預防嚴重并發(fā)癥具有至關(guān)重要的作用。今天，一種新的酶替代療法在我院開(kāi)出了全國首張處方，將為患者提供新的利器抗擊法布雷病，讓他們更加有勇氣、有信心展望更美好的新生活。”
為進(jìn)一步加強罕見(jiàn)病創(chuàng )新藥物的患者可及性，近年來(lái)，山東省積極探索創(chuàng )新模式，推進(jìn)大病醫保覆蓋，尤其關(guān)注有特殊治療需求的罕見(jiàn)病患者，不斷完善罕見(jiàn)病患者用藥保障機制。2020年12月14日，山東省醫療保障局發(fā)布《關(guān)于進(jìn)一步完善我省大病保險制度的通知》[3]，將法布雷病等三種罕見(jiàn)病特殊療效藥品納入醫保支付范圍，對于山東省法布雷病患者而言，這一舉措極大地減輕了治療的經(jīng)濟負擔，讓法布雷病患者獲得高效治療方案的希望變得不再遙遠。
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