在過(guò)去的一年里，Rocket制藥公司市值超過(guò)了藍鳥(niǎo)生物（Bluebird Bio）和UniQure等老牌公司。而推動(dòng)其市值近期飆升的一個(gè)重要因素是，早期臨床數據支持其基因療法RP-A501治療Danon?。―anon Disease）的潛力。
但最近，Rocket公司披露稱(chēng)，美國FDA已暫時(shí)叫停了RP-A501的一項早期試驗。此次叫停有些出乎意料，因為該機構并不是因為新的安全問(wèn)題而停止RP-A501試驗。相反，FDA要求Rocket將“額外的風(fēng)險緩解方法”納入RP-A501臨床項目。
值得一提的是，出于安全性或生產(chǎn)方面的擔心，基因療法在美國監管方面已遭遇了一系列的挫折。此次臨床試驗叫停，也是Rocket公司Danon項目上的第一次顛簸。不過(guò)，Rocket公司相信，可以在不超過(guò)3個(gè)月的時(shí)間里解決這個(gè)問(wèn)題。
Danon病是一種罕見(jiàn)的神經(jīng)肌肉和心血管疾病，這是一種致命性的疾病，目前尚無(wú)針對疾病根源的療法可用。該病特征是心臟和骨骼肌無(wú)力，導致認知障礙、心肌病、骨骼肌病，往往需要心臟移植。平均而言，患有Danon病的男性，會(huì )在19歲時(shí)死亡。據Rocket公司估計，在美國和歐盟有1.5萬(wàn)至3萬(wàn)名Danon患者。
Rocket公司的基因療法RP-A501旨在恢復患者心臟功能。到目前為止，早期測試顯示，接受RP-A501治療后，一小部分年輕成人患者的心力衰竭指標有所下降，但尚不清楚這些影響是否會(huì )導致功能和健康結果的改善。
截至目前，還沒(méi)有基因療法被證明能夠成功地治療心血管疾病。不過(guò)，Rocket公司首席執行官Gaurav Shah在一次電話(huà)會(huì )議上表示，18個(gè)月前接受低劑量治療的2例患者的最新結果顯示出了一些希望，有證據表明“患者病情穩定，并表現出一定程度的改善”，而在自然疾病史中，Danon患者的病情會(huì )持續惡化。
在去年，Rocket公司確實(shí)披露了接受高劑量藥物的一例患者出現免疫反應，必須用Alexion制藥公司的C5抑制劑Soliris進(jìn)行治療。這使得Rocket公司對患者進(jìn)行了更密切的監控，并增加了安全措施，而且從那以后，還沒(méi)有出現任何與該療法相關(guān)的新的不良事件。
Rocket公司首席執行官Gaurav Shah表示，FDA的要求分為“2個(gè)部分”。一是涉及患者入組資格，Rocket需要招募年齡較小、病情不太嚴重的患者。二是對其試驗設計中的安全措施進(jìn)行“進(jìn)一步細化和提高”。該公司沒(méi)有提供具體細節，不過(guò)其首席醫療官Jonathan Schwartz指出，Soliris等藥物更為“嚴格、預防性用藥”可能即將出現。
Rocket相信該公司能迅速解決這一問(wèn)題。Gaurav Shah指出，這不涉及制造業(yè)問(wèn)題，也不要求提供額外數據，因此不會(huì )導致項目的長(cháng)期延遲，只是患者入組可能會(huì )延遲一個(gè)季度。
不過(guò)，投行Stifel分析師Dae Gon Ha指出，“通常情況下，不可預測和保守的FDA可能會(huì )導致比預期更長(cháng)的延遲。”特別是，在過(guò)去的一年里有多款基因治療研究已經(jīng)暫停，該機構因此被認為在最近的基因治療藥物決定中采取了更嚴格的方法。
但Dae Gon Ha和投行SVB Leerink分析師Mani Foroohar均認為，Rocket公司的未來(lái)不會(huì )受到什么影響。例如，Foroohar認為，安全問(wèn)題應該能夠得到緩解，因為Rocket公司治療年輕患者將采用一種更低的劑量。
參考來(lái)源：FDA unexpectedly grounds a gene therapy for a rare heart disease
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