日前，Vertex和CRISPR公布了CRISPR / Cas9基因編輯CTX001療法的2項摘要數據，介紹了正在進(jìn)行的CTX001血紅蛋白病臨床試驗的更新數據，并將在6月11日舉行的歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì )（EHA）2021年度視頻大會(huì )上進(jìn)行進(jìn)一步的介紹。
其中一份摘要的編號為EP736，摘要的標題為《用于鐮狀細胞病的CTX001：正在進(jìn)行的CLIMB SCD-121自體Crispr-Cas9修飾的CD34 +造血干細胞和祖細胞研究的安全性和有效性結果》。摘要包含了截至2021年1月28日的臨時(shí)數據，以及隨訪(fǎng)時(shí)間超過(guò)3個(gè)月的嚴重鐮狀細胞病患者的跟蹤數據。
另一份代號為EP733的摘要，將在視訊會(huì )議上發(fā)布，標題為《CTX001用于依賴(lài)輸血的地中海貧血：正在進(jìn)行的CLIMB Thal-111研究自體Crispr-Cas9修飾的CD34 +造血干細胞和祖細胞的安全性和有效性》。已發(fā)布的摘要包括截至2021年1月21日的臨時(shí)數據，其中包括來(lái)自輸血依賴(lài)性β地中海貧血（TDT）并進(jìn)行了3個(gè)月以上隨訪(fǎng)的患者數據，涵蓋了基因型最嚴重的患者，有關(guān)其他患者的信息也將在大會(huì )上對外公布。
Vertex與CRISPR于2015年達成了一項戰略研究合作，期望通過(guò)研發(fā)CRISPR/Cas9針對人類(lèi)疾病內在遺傳原因的潛在新療法，CTX001就是該合作出現的第一款治療方法。CTX001是治療TDT和SCD方面進(jìn)展最快的基因編輯療法，也是第1種在臨床上已被證明概念正確的CRISPR/Cas9治療方法。通過(guò)改善患者體內的HbF，CTX001有潛力減輕TDT患者的輸血需求、減少SCD患者痛苦且使人虛弱的鐮狀細胞危象。
目前，CTX001正在進(jìn)行兩項臨床試驗，做為針對TDT和嚴重SCD患者一種潛在的、一次性的治療方法。接受CTX001治療的TDT患者早期數據顯示，隨著(zhù)時(shí)間的推進(jìn)，患者體內總血紅蛋白（Hb）、HbF會(huì )發(fā)生增多。在接受CTX001輸注后的2個(gè)月內，所有患者均停止了充血紅細胞（pRBC）輸注治療，并在報告期間內保持不需要輸血。此處報道的最新數據證實(shí)了先前的試驗結果。
根據2021年1月21日的臨時(shí)數據摘要中的其他患者數據和隨訪(fǎng)結果（f / u），包括在CLIMB THAL-111試驗（NCT03655678）中的所有TDT患者均已注入TDT分析時(shí)f / u≥3 mo的CTX001（N = 10）。結果顯示，f / u的平均持續時(shí)間為9.8個(gè)月。CTX001輸注后，中性粒細胞植入的中位數發(fā)生在第30天，而血小板中位數植入發(fā)生在第38.5天。
所有10位患者均報告了不良事件；大多數嚴重程度為輕度或中度，CTX001后的安全性概況通常與白消安進(jìn)行骨髓消融的結果相一致。其中只有1名患者發(fā)生了4種嚴重的副反應，或與CTX001存在相關(guān)性。
目前，CTX001治療TDT和SCD已獲得美國FDA授予再生醫學(xué)高級治療產(chǎn)品（RMA）、快速通道資格（FTD）、孤兒藥資格（ODD）、罕見(jiàn)兒科疾病資格（RPDD）。此外，CTX001也被歐盟EMA授予了治療TDT和SCD的孤兒藥資格（ODD）。
參考來(lái)源：
1、Vertex and CRISPR Therapeutics to Present New Clinical Data on Investigational CRISPR/Cas9 Gene-Editing Therapy CTX001? For Severe Hemoglobinopathies at the Annual European Hematology Association Virtual Congress
2、CTX001 FOR TRANSFUSION-DEPENDENT Β-THALASSEMIA: SAFETY AND EFFICACY RESULTS FROM THE ONGOING CLIMB THAL-111 STUDY OF AUTOLOGOUS CRISPR-CAS9-MODIFIED CD34+ HEMATOPOIETIC STEM AND PROGENITOR CELLS
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