4月30日，武田中國宣布，旗下維葡瑞®（注射用維拉苷酶α）經(jīng)中國國家藥品監督管理局批準，適用于1型戈謝病患者的長(cháng)期酶替代治療（ERT）。
維葡瑞®（注射用維拉苷酶α）是在連續人類(lèi)細胞系中通過(guò)基因活化技術(shù)生產(chǎn)的葡萄糖腦苷脂酶，具有與天然人類(lèi)葡萄糖腦苷脂酶相同的氨基酸序列，在治療早期就可改善兒童和成人患者的貧血、血小板減少等癥狀、縮小因病腫大的肝 臟和脾 臟體積、改善相關(guān)骨骼疾病，并在后期持續改善或穩定患者癥狀。
作為常染色體隱性遺傳代謝病，戈謝病是一種溶酶體貯積癥，由于基因突變導致機體葡萄糖腦苷脂酶活性缺乏或降低，造成其底物葡萄糖腦苷脂在肝、脾、骨骼、肺、甚至腦的巨噬細胞溶酶體中貯積，形成典型的貯積細胞即“戈謝細胞”，導致身體組織器官出現病變并逐步加重?；颊叩钠鞴俨∽冎饕憩F為肝脾腫大：肝 臟可腫大至正常體積的2-3倍；脾 臟平均腫大至正常體積的15.2倍，最大可至75倍，甚至會(huì )出現脾梗死、脾破裂等情況。此外，患者還伴有生長(cháng)發(fā)育遲緩、骨骼畸形、貧血、血小板減少、甚至出現危及生命的出血現象。2018年，戈謝病被收錄進(jìn)我國《第一批罕見(jiàn)病目錄》內。
酶替代療法（ERT）被國內外權威指南/共識推薦為1型戈謝病患者治療的標準方法，通過(guò)特異性地補充患者體內缺乏的酶，減少葡萄糖腦苷脂在體內的貯積，改善患者的臨床癥狀體征、維持正常的生長(cháng)發(fā)育5。
維葡瑞®（注射用維拉苷酶α）通過(guò)多項ERT臨床開(kāi)發(fā)項目和新藥臨床試驗項目評估，共有305名患者接受了部分長(cháng)達7年的治療。TKT032 III期研究結果表明，初治患者接受12個(gè)月的維拉苷酶α治療后，與基線(xiàn)值相比關(guān)鍵臨床參數出現了顯著(zhù)改善：血紅蛋白濃度增加（+ 23.3％），血小板計數增加（+ 65.9％），肝 臟體積減?。?ndash;17.0％）和脾 臟體積減?。?ndash;50.4％），并在隨后的研究期內得以持續；HGT-GCB-044 III期擴展研究則證實(shí)了維葡瑞®（注射用維拉苷酶α）在兒童患者中的療效和安全性與成人患者中一致。一項治療達標事后分析顯示，使用維拉苷酶α治療4年后，大多數患者的血液學(xué)指標、肝脾體積、骨密度等均達到了正常水平。此外，TKT034 III期研究表明，患者可以安全地由其他酶替代療法轉換為等劑量維拉苷酶α治療，且維拉苷酶α 治療12個(gè)月期間內關(guān)鍵臨床參數維持穩定。
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