日前，BioXcel Therapeutics宣布，旗下研究性、專(zhuān)有的口服溶解性右美托咪定（dexmedetomidine）舌下薄膜制劑BXCL501，已獲得美國FDA的突破性療法認定，用于老年癡呆癥患者激越癥狀的急性治療。
BXCL501是BioXcel公司獨創(chuàng )的一種右美托咪定舌下薄膜制劑。做為一種選擇性α2a受體激動(dòng)劑，右美托咪定在臨床上主要通過(guò)靜脈輸液給藥，在重癥監護中廣泛用于患者**和鎮靜等用途。在此前進(jìn)行的臨床前和臨床研究中，試驗證實(shí)BXCL501對老年癡呆癥患者有抗激越的治療作用。
由于目前FDA還沒(méi)有在該適應癥批準任何藥物和療法，因此針對老年癡呆癥患者，尤其是患者相關(guān)的激越行為管理，對醫生和護理人員而言是一項重大挑戰。對于此次獲得突破性療法指定，BioXcel首席執行官Vimal Mehta認為，FDA決定授予BXCL501突破性療法指定，進(jìn)一步突顯了該類(lèi)患者群體對新療法的迫切需求，同時(shí)也強調了BXCL501成為首 個(gè)治療選擇的潛力，如果BXCL501未來(lái)成功獲得批準，可以徹底改變治療現狀。Mehta表示，將與FDA緊密合作，將BXCL501推進(jìn)癡呆癥的關(guān)鍵性臨床研究，以期在缺乏替代方案的治療環(huán)境中，迅速將這種療法帶給數百萬(wàn)患者。
BXCL501獲得突破性療法指定主要是得到了1b/2 TRANQUILITY試驗積極頂線(xiàn)數據的支持。試驗結果顯示，在使用30毫克和60毫克劑量的BXCL501患者組中，用藥2小時(shí)后經(jīng)過(guò)多個(gè)量表評估發(fā)現，患者激越行為發(fā)生了統計學(xué)意義上的顯著(zhù)減少。此外，試驗中觀(guān)察到的劑量依賴(lài)性反應，支持該公司在整個(gè)癡呆癥治療環(huán)境中研究BXCL501更廣泛的使用計劃。
除此之外，BXCL501在其他適應癥的研究也取得了積極結果。2020年7月，BXCL501在**分裂癥患者和雙相情感障礙患者的2項關(guān)鍵III期研究（SERENITY I、II）達到了主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)。試驗結果顯示，在**分裂癥患者和雙相情感障礙患者中，BXCL501用于激越行為的急性治療具有強大的治療效果，能迅速持久地減輕激越，耐受性良好。同時(shí)，BioXcel也在研究BXCL501在其他疾病中的潛在作用，包括創(chuàng )傷后應激障礙、創(chuàng )傷性腦損傷、戒酒、恐懼癥等。
老年癡呆癥是由腦細胞損傷引起的神經(jīng)認知疾病，會(huì )導致患者的認知能力和獨立功能下降。在疾病過(guò)程中，多達70％的癡呆癥患者通常會(huì )出現心理和行為癥狀。與癡呆癥相關(guān)的激越行為可能對患者和護理人員的生活質(zhì)量產(chǎn)生負面影響。此前，BXCL501已被美國FDA授予快速通道指定，用于**分裂癥，雙相情感障礙和癡呆癥患者的急性躁動(dòng)治療。
參考來(lái)源：BioXcel Therapeutics Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for BXCL501 for the Acute Treatment of Agitation Associated with Dementia
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