2月15日，FDA批準Sarepta Therapeutics公司研發(fā)的的Casimersen (商品名：Amondys 45)，用于治療基因突變外顯子45跳躍型的杜氏進(jìn)行性肌營(yíng)養不良癥（DMD）患者。這是首 個(gè)被批準用于此類(lèi)基因突變DMD的藥物。
DMD 是一種X染色體隱性遺傳疾病，是由抗肌萎縮蛋白基因突變引起的肌肉萎縮性疾病，抗肌萎縮蛋白基因中有 79 個(gè)外顯子，DMD 患者的外顯子突變主要集中于外顯子 45-55。DMD基因移碼突變直接導致生成的信使核酸(mRNA)不能編碼正常工作的抗肌萎縮蛋白，外顯子缺失并引起移碼會(huì )產(chǎn)生較重癥狀的 DMD。
Casimersen是一款反義寡核苷酸療法，是Sarepta Therapeutics公司第三款使用PMO RNA平臺開(kāi)發(fā)的外顯子跳過(guò)藥物，靶向肌營(yíng)養不良蛋白聚糖(Dystroglycan)。該藥是一種磷酸二酰胺嗎啉代寡聚體 (PMD)，專(zhuān)門(mén)為治療適合跳過(guò)第45號外顯子的DMD患者而設計。Casimersen此次獲批使用了加速批準通道，該藥曾獲得FDA授予的快速通道資格，優(yōu)先審評資格和孤兒藥資格。
此前已上市3款治療外顯子跳躍突變DMD的反義寡核苷酸療法，分別為Eteplirsen (51外顯子跳躍突變DMD)，Viltolarsen (53外顯子跳躍突變DMD)和Golodirsen (53外顯子跳躍突變DMD)。
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