在2月28日國際罕見(jiàn)病日前夕，為了解多發(fā)性硬化患者真實(shí)治療數據及患者規范化治療現狀，由中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟和中國醫療保健國際交流促進(jìn)會(huì )主辦、賽諾菲（中國）支持的《中國多發(fā)性硬化患者健康洞察藍皮書(shū)暨2021中國多發(fā)性硬化患者生存質(zhì)量報告》在北京正式發(fā)布。中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟理事長(cháng)李林康，中國醫療保健國際交流促進(jìn)會(huì )神經(jīng)病學(xué)分會(huì )秘書(shū)長(cháng)宋海慶教授，北京協(xié)和醫院神經(jīng)病學(xué)系主任崔麗英教授，北京協(xié)和醫院神經(jīng)科徐雁教授出席了本次會(huì )議并對報告的意義和數據進(jìn)行了詳細解讀。
2021版“二期調研”在2018版“一期調研”的基礎上追蹤了部分患者的生存現狀及治療現狀，分析患者在診療情況、疾病負擔、生活質(zhì)量、緩解期治療等方面的詳細數據，并對患者最近兩年的疾病發(fā)作情況、是否進(jìn)行了疾病修正治療進(jìn)行了對比。調研結果顯示：患者對疾病認知不足，發(fā)病至就診的時(shí)間超過(guò)1年，平均確診時(shí)長(cháng)超過(guò)兩年；疾病修正治療（DMT）使用率較一期調研有所提高，口服DMT藥物的患者滿(mǎn)意度更高；除復發(fā)住院患者外，定期隨診的患者不足一半，大量患者緩解期不治療。
大力提升公眾及患者對疾病的認知，促進(jìn)早診早治
隨著(zhù)2018年5月中國《第一批罕見(jiàn)病》目錄的發(fā)布及近年來(lái)國家政策對罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域的支持，越來(lái)越多的罕見(jiàn)病走進(jìn)了公眾的視野。但本次調研發(fā)現，超過(guò)96%的患者在疾病確診時(shí)沒(méi)有聽(tīng)說(shuō)過(guò)多發(fā)性硬化，從首次發(fā)病到就診時(shí)間平均超過(guò)1年，診斷延遲時(shí)間超過(guò)2年。中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟理事長(cháng)李林康表示：“中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟成立兩年多以來(lái)，積極發(fā)揮社會(huì )團體的橋梁和紐帶作用，協(xié)同政府部門(mén)、醫療機構、患者組織及醫藥企業(yè)，多方協(xié)同共同推進(jìn)中國罕見(jiàn)病診療水平的提升和保障。目前在提升醫生診療能力方面主要有兩項重點(diǎn)工作，一是通過(guò)國家衛生健康委員會(huì )組建的324家罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)開(kāi)展全國范圍內的線(xiàn)上線(xiàn)下培訓；二是通過(guò)建立罕見(jiàn)病單病種學(xué)組來(lái)調動(dòng)這個(gè)學(xué)科醫生們學(xué)習的積極性。”
中國醫療保健國際交流促進(jìn)會(huì )神經(jīng)病學(xué)分會(huì )秘書(shū)長(cháng)宋海慶教授指出：“提高罕見(jiàn)病診療水平，完善罕見(jiàn)病患者保障政策，是全球性的問(wèn)題。我國罕見(jiàn)病正迎來(lái)劃時(shí)代的變革，政府出臺了多項針對罕見(jiàn)病群體的利好政策，加速了我國罕見(jiàn)病領(lǐng)域的快速發(fā)展。未來(lái)，我們也將聯(lián)合相關(guān)學(xué)會(huì )和協(xié)會(huì )、醫療專(zhuān)業(yè)機構及相關(guān)專(zhuān)家在多發(fā)性硬化領(lǐng)域和其他罕見(jiàn)病領(lǐng)域繼續開(kāi)展對口項目，包含醫生及患者教育、學(xué)科建設等，為多發(fā)性硬化及我國罕見(jiàn)病防治事業(yè)繼續貢獻力量。”
改善疾病緩解期不治療現象，減少患者復發(fā)幾率
多發(fā)性硬化是一種復發(fā)性、致殘性的中樞神經(jīng)系統自身免疫性罕見(jiàn)病，很多患者不斷經(jīng)歷復發(fā)緩解的過(guò)程。目前，多發(fā)性硬化患者的治療以急性期治療和緩解期治療為主。急性期多采用短療程大劑量糖皮質(zhì)激素沖擊療法來(lái)減輕急性發(fā)作癥狀。緩解期以控制疾病進(jìn)展，預防復發(fā)，從而延緩殘疾進(jìn)展、提高生活質(zhì)量為主要目標，稱(chēng)為疾病修正治療（DMT）。
2018年，隨著(zhù)用于治療復發(fā)型多發(fā)性硬化的口服用藥（特立氟胺片）在中國上市，中國多發(fā)性硬化口服疾病修正治療時(shí)代正式開(kāi)啟，DMT治療可有效降低患者臨床復發(fā)頻率并延長(cháng)緩解期時(shí)間。調研顯示，雖然DMT使用率較一期有所提高(18% vs 10%)，但距離歐美國家仍有較大差距，存在大量患者緩解期不治療的現象。北京協(xié)和醫院神經(jīng)病學(xué)系主任崔麗英教授表示：“從報告結果可以看出，醫生和患者對疾病修正治療重視程度不夠。未來(lái)，我們要醫生、患者兩手抓。一方面要對醫生進(jìn)行疾病教育，加強對疾病的認知，要讓更多的醫生掌握多發(fā)性硬化疾病的診斷和治療，尤其是是要重視疾病修正治療；另一方面要對患者加強科普，讓患者也了解疾病的發(fā)生發(fā)展過(guò)程，讓患者也能重視到緩解期治療的重要性，督促患者定期隨診。如果多發(fā)性硬化患者能夠早期診斷、早期治療，并在緩解期進(jìn)行規范化的疾病修正治療，必將降低致殘的發(fā)生率，給患者帶來(lái)更好的預后。
推動(dòng)中國多發(fā)性硬化規范化診療，使患者獲得更好預后
本次調研顯示，患者規范化隨訪(fǎng)情況亦不容樂(lè )觀(guān)。除復發(fā)住院患者外，定期隨診的患者不足一半。因復發(fā)導致住院，耗費時(shí)間和金錢(qián)，多數患者面臨沉重的經(jīng)濟壓力和心理壓力。“多發(fā)性硬化在早期復發(fā)緩解階段，如果控制不好的話(huà)就可能會(huì )進(jìn)入到疾病進(jìn)展階段。同時(shí)，后續診斷、治療及隨訪(fǎng)的不足將會(huì )直接導致患者疾病的高復發(fā)率。”北京協(xié)和醫院神經(jīng)科徐雁教授呼吁：“多發(fā)性硬化的長(cháng)期管理一定要定期隨訪(fǎng)，要了解用藥的安全性并及時(shí)根據患者病情的進(jìn)展情況進(jìn)行調整和評估，并通過(guò)規范化治療更好的控制患者疾病病情。”
賽諾菲健贊中國區神經(jīng)科學(xué)業(yè)務(wù)負責人陸世巍先生最后表示：“作為罕見(jiàn)病診療領(lǐng)域的引領(lǐng)者，我們將繼續與多方攜手，通過(guò)標準化診療、多方共付等機制，推動(dòng)罕見(jiàn)病診療領(lǐng)域及治療可及性的提升，真正解決患者在用藥和治療上的痛點(diǎn)。同時(shí)，我們也將不斷完善罕見(jiàn)病產(chǎn)品線(xiàn)，把國際上最新最好的藥物第一時(shí)間帶到中國，滿(mǎn)足中國患者的醫療需求，為罕見(jiàn)病患者點(diǎn)亮生命之光。”
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