2月1日，強生旗下楊森制藥宣布，歐洲藥品管理局人用藥品委員會(huì )（CHMP）將會(huì )對B細胞成熟抗原（BCMA）靶向性嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）的營(yíng)銷(xiāo)授權申請（MAA）進(jìn)行加速評估。CHMP通常會(huì )對預期具有重大公共衛生利益和治療創(chuàng )新的藥物授予加速評估，這將顯著(zhù)縮短MAA的審查時(shí)間表。
Cilta-cel是一款在研的BCMA導向CAR-T細胞療法，目前正被開(kāi)發(fā)用于治療復發(fā)性和/或難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）。其設計包括一個(gè)結構上差異化的CAR-T，含有2個(gè)BCMA靶向單域抗體。CAR-T細胞是一種利用患者自身免疫系統的能力來(lái)消滅癌細胞的創(chuàng )新方法。BCMA是一種在骨髓瘤細胞上高度表達的蛋白。
強生的目標是在2021年上半年提交cilta-cel MAA。此次歐盟加速評估代表著(zhù)cilta-cel在監管方面的又一個(gè)里程碑。去年12月，該公司已啟動(dòng)向美國FDA滾動(dòng)提交cilta-cel的生物制品許可申請（BLA）。此前，FDA已授予cilta-cel突破性 藥物資格（BTD），并同意滾動(dòng)審查BLA；EMA已授予cilta-cel優(yōu)先藥物資格（PRIME）和孤兒藥資格。2020年8月，國家藥監局也將cilta-cel納入突破性治療藥物程序。
2017年12月，強生旗下楊森生物科技與南京傳奇生物簽訂了一份全球獨家授權與合作協(xié)議，以開(kāi)發(fā)cilta-cel并將其商業(yè)化。通過(guò)對LEGEND-2研究結果的分析，2018年5月，楊森啟動(dòng)了Ib/II期CARTITUDE-1臨床試驗（NCT03548207），以評估cilta-cel對復發(fā)和/或難治性MM成人患者的療效和安全性。
來(lái)自CARTITUDE-1研究的陽(yáng)性結果支持了cilta-cel的監管申請。該研究中，99%的患者對最后一種治療方案無(wú)效，88%的患者為3類(lèi)難治性，這意味著(zhù)其癌癥對免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑、抗CD38抗體沒(méi)有應答或失去應答。
來(lái)自該研究的最新結果在2020年美國血液學(xué)會(huì )（ASH）年度會(huì )議上發(fā)表。數據顯示，cilta-cel治療取得了非常高的總緩解率（ORR），并且隨著(zhù)時(shí)間推移緩解持續加深。具體數據為：根據獨立審查委員會(huì )的評估，中位隨訪(fǎng)12.4個(gè)月，高達97%的患者病情獲得緩解，有67%的患者獲得嚴格的完全緩解。從啟動(dòng)治療到獲得首次緩解的中位時(shí)間為1個(gè)月、中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）尚未達到，12個(gè)月PFS率為77%，12個(gè)月生存率為89%。
BCMA是多發(fā)性骨髓瘤新藥研發(fā)的一個(gè)熱門(mén)靶點(diǎn)，針對該靶點(diǎn)開(kāi)發(fā)的療法主要分為3類(lèi)：CAR-T、雙特異性抗體（BsAb）、抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。其中，來(lái)自葛蘭素史克的BCMA ADC療法Blenrep于2020年8月獲得美歐批準，成為全球第一款獲批的BCMA靶向療法。
CAR-T方面，百時(shí)美施貴寶/藍鳥(niǎo)生物的idecabtagene vicleucel（ide-cel）正在接受美國FDA的優(yōu)先審查和歐盟EMA的加速評估。在美國方面，FDA的目標行動(dòng)日期為2021年3月27日。臨床數據顯示，ide-cel治療的總緩解率為73%，完全緩解率為33%。
BsAb方面，來(lái)自強生和輝瑞的皮下注射BCMAxCD3療法均表現不俗。2020年ASH年會(huì )上的數據顯示，強生teclistamab在推薦的2期劑量下治療的總緩解率為73%、輝瑞PF-06863135在最高劑量下的總緩解率達到了83%。
參考來(lái)源：
1.Janssen Announces CAR-T Therapy Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-cel) Accepted for Accelerated Assessment in Europe for the Treatment of Patients with Heavily Pretreated Multiple Myeloma
2.Targeting B Cell Maturation Antigen (BCMA) in Multiple Myeloma: Potential Uses of BCMA-Based Immunotherapy
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